Deborah Doroshow医学博士兼哲学博士是西奈山伊坎医学院Tisch癌症研究所的医学助理教授,她在早期临床试验单元和胸部肿瘤中心之间分配工作时间。她的医学史博士学位塑造了她对患者护理的方法以及她对现代肿瘤学如何从历史中汲取教训的见解。
在这次接受《美国管理式医疗杂志》(AJMC)采访时,Doroshow讨论了将临床试验早期作为合法治疗选项而非最后手段引入的重要性。她强调了靶向治疗的快速发展,包括抗体-药物偶联物和KRAS抑制剂,并指出需要精心设计临床试验以获得有意义的结果。最重要的是,她指出公平获取新治疗是当今肺癌护理中最大的未满足需求,认为如果患者无法获得正在开发的治疗,科学进步意义不大。
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AJMC:临床试验在肺癌患者治疗中发挥着越来越重要的作用。您如何使这些试验对可能从中受益的患者更加可及?
Doroshow:几乎所有患者都有一个共同点,那就是他们对临床试验的了解甚少。实际上,我认为大多数人对临床试验的了解都很少。它们不像10月份的乳腺癌意识那样广为人知,我发现即使那些与医疗行业有关联或从事医疗行业的人也是如此。
我尝试立即引入临床试验的概念。存在一个很大的误解,即临床试验只适用于那些没有其他选择的患者。我总是先询问人们听说过哪些关于临床试验的内容,但重要的是,即使在诊断时可能不是一种选择,人们也应该了解这些信息,这样他们就会知道,每次我在考虑为他们使用什么治疗方案时,我都会同时考虑标准治疗和实验性治疗,并希望向他们提供所有可用选项的完整菜单,让他们决定什么对他们最有利。
同时,我明确表示,如果他们选择不参加临床试验,我不会生气或烦恼,但如果我不向他们提供所有潜在选项,那才是不合适的。我认为,谈论得越多,越早引入这一概念,人们就越能更好地理解和接受,不会将其视为某种最后手段——而这确实不是临床试验的本质。事实上,我们建议在患者与癌症接触的每一个阶段都要考虑临床试验。
AJMC:您的研究主要涉及癌症靶向治疗的使用和靶向DNA损伤的新药剂。这些疗法在肺癌治疗中如何发展?此领域是否有特别有希望的结果?
Doroshow:我认为靶向疗法可以分为两大类,我不会讨论靶向免疫疗法,因为那不是我的主要研究领域。但我们确实有很多关于靶向药物的研究,这些药物可能是针对癌症中某些突变的药片。越来越多地,我们看到抗体-药物偶联物的巨大发展,这些偶联物要么针对患者癌症的特定特征,要么针对特定癌症患者的共同特征。
抗体-药物偶联物(ADCs)正在迅速发展。试验数量远远超过我们能够完成或理解的范围。我认为这是一个非常令人兴奋的领域,但同时,我们需要确保思考哪些试验需要开展,以及如何尽可能智能地设计这些试验,以便获得我们需要的答案,并在不使太多患者暴露于新治疗的情况下,确定治疗是否安全有效。
我认为临床试验设计实际上是药物开发中的一个关键环节。当然,我们正在识别出越来越多具有可靶向突变的肺癌患者亚群,并看到针对这些改变的新药物的开发。例如,不仅有KRAS G12C抑制剂,我们还开始看到许多KRAS G12D抑制剂正在针对肺癌和其他类型癌症的患者进行测试。
我迫不及待想看看未来几年会出现什么,我只希望继续帮助确保我们的临床试验设计合理,以便我们能够获得有意义的问题答案。
AJMC:总体而言,您认为当今肺癌患者治疗和护理中最大的未满足需求是什么?您认为该领域下一步应关注哪里?
Doroshow:我认为我们在开发大量药物方面做得相当不错。可能有更多药物是我们无法全部开发的。我们不可能填满所有临床试验,而药物开发是由人完成的,所以我们的答案只与我们设计的研究一样好。然而,我们总可以做得更好。我们为什么进行临床试验?因为我们的标准治疗还不够好,我认为我们现有条件与未来可能实现的条件之间仍存在巨大差距。
但最大的挑战可能是确保每个人都能获得新的、令人兴奋的、有效的治疗方法。我曾有患者的转移性肺癌治疗因保险变更或公民身份问题而延迟数月,限制了他们在同一地点继续接受护理的能力。
那些住得更远的患者...可能需要...2小时才能到达我的办公室,即使是来自史泰登岛——虽然它在技术上是纽约市的一部分,但确实很远。这类障碍极大地限制了人们获得可能改善和延长其生命的治疗的机会。因此,除非每个人都能获得这些治疗,否则我们就还没有做好工作。
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