2026年国际干细胞研究学会(ISSCR)年会上报告了首个评估全能干细胞衍生神经干细胞疗法治疗亨廷顿病的临床试验最新进展。REGEN4HD I期b/II期a研究代表了多年临床前研究、关键安全性研究、监管机构沟通和临床试验开发后的重要转化里程碑。
亨廷顿病是一种进行性神经退行性疾病，目前尚无能够改变疾病进程的治疗方法。利用人类干细胞衍生产品的再生医学方法正被研究作为一种潜在策略，以调节大脑中的疾病病理并解决这一重大的未满足医疗需求。
该报告重点介绍了针对亨廷顿病的首个全能干细胞衍生疗法的临床试验启动，标志着将再生医学研究转化为针对这种毁灭性神经退行性疾病潜在新治疗方法的重要一步。
REGEN4HD试验正在招募18至65岁相对早期症状的亨廷顿病患者。I期b部分设计为剂量递增研究，以评估安全性和耐受性，随后进行II期a研究以确定最大耐受剂量。
"这项临床试验代表了多年临床前和转化研究、关键安全性研究、与美国食品药品监督管理局(FDA)的讨论以及加利福尼亚再生医学研究所支持的成果，"美国加利福尼亚大学欧文分校的Leslie Thompson博士说道。Thompson博士已致力于亨廷顿病研究超过35年，最初是作为鉴定亨廷顿病基因的国际联盟成员开展工作。
"达到启动针对亨廷顿病的全能干细胞衍生产品首个临床试验的阶段，对这一领域来说是一个重要里程碑。亨廷顿病患者家庭以及患者与科学家之间的密切合作一直是持续的灵感来源。"
为亨廷顿病开发再生疗法面临若干科学挑战，包括确定适当的治疗靶点和机制、优化递送策略以及应对一种多年缓慢进展的疾病。对疾病生物学理解的进展正在帮助推动该领域向临床评估迈进。
由于该研究最近才开始，研究人员主要评估安全性。探索性措施还将评估该疗法是否显示出能够为未来研究提供信息的信号。
"本研究的初始目标是确立安全性，"Thompson说。"如果未来研究最终证明一次性细胞疗法可以减缓疾病进展，这对亨廷顿病患者可能具有重要意义。然而，这些问题只能通过仔细的临床评估来回答。"
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