在特朗普总统重返白宫后的几周内，政治风波不断，其中最令科学家和患有不治之症的人感到不安的是，政府计划对医疗研究资金进行调整。2月7日，美国国立卫生研究院（NIH）宣布了对其间接成本拨款方式的变更。在医学研究中，间接成本包括实验室供暖、照明、管道、清洁、IT服务以及其他与设施和维护相关的费用。间接成本通常与NIH预先协商，并以总资助金额的一定比例补充给大学或其他研究机构。在许多情况下，这可能占项目成本的25-30%。根据NIH的数据，2023年其在间接成本上花费了约90亿美元，在直接成本上则花费了260亿美元，后者可能包括药品采购、研究参与者招募和人员工资等。
新计划将间接成本上限设定为15%。这一数字远低于许多机构所需的标准，但NIH声称此举可节省高达40亿美元的成本。这一公告遭到了众多研究领导者的反对，而该政策本身也因由一些蓝州、大学协会和研究倡导团体组成的联盟提起的法律诉讼而暂时搁置。上周，美国地区法院法官Angel Kelley在裁决中暂停了NIH的计划，她认为尽管医疗研究的资金方式应始终受到审查，但这些变化似乎过于仓促，如果处理不当可能会危及数十年来的重要研究。
尽管如此，得到联邦政府支持的NIH仍将继续挑战这一裁决。与此同时，此事还牵涉到对多样性、公平性和包容性项目的持续反对，一些右翼人士声称间接成本被用于资助DEI倡议。
在迅速谴责这些削减的患者倡导组织中，肌肉萎缩症协会代表了超过30万名患有ALS、杜氏肌营养不良症、脊髓性肌萎缩症及其他罕见神经肌肉疾病的个体。通过电子邮件提供的引述中，肌肉萎缩症协会首席研究官Sharon Hesterlee博士表示：“如果这些政策继续实施，它们将破坏生物医学研究的基础——削弱数十年的进步，关闭关键的合作关系，并中断将科学突破转化为神经肌肉疾病患者救命疗法的发现渠道。”
当然，支持限制间接成本的观点认为，这最终会为以前可能未获得资助的项目留出更多资金。然而，肌肉萎缩症协会公共政策和倡导副总裁Paul Melmeyer认为这种逻辑是有缺陷的。“问题在于，如果NIH提供的资助不足以支付这些大学正在进行的研究，因为它们将间接成本覆盖率限制在15%，那么进一步分散资金只会导致更多的不足资助。”Melmeyer说。
他进一步补充道：“这肯定会影响所有领域的医学研究，但我认为这将特别影响那些本来就资金不足的疾病领域。癌症和阿尔茨海默病比罕见遗传疾病有更多的资金。有些罕见遗传疾病可能在整个美国只有两三个由NIH资助的研究项目。我们特别关注这些领域，因为如果这些项目消失，如果大学无法再负担它们，那么这些领域的疾病研究就会完全停止。”
那些经常在政治斗争中被忽视的人，尽管他们损失最大，却是患者自己。Kelly Berger和Avery Roberts是罕见疾病倡导者，他们都患有极其罕见的VI型胶原蛋白先天性肌营养不良症。
“作为一个罕见病患者，我对未来治疗的希望来自于NIH团队的热情，他们致力于为罕见病群体寻找答案并创造突破。如果没有他们的努力，我们将被遗忘，并面临更多可能包括失去潜在治疗方法或疗法的重大挫折。任何进展都可能大大改善我的生活质量。想到这一切可能会被剥夺，多年的进步可能会被抹去，我感到非常恐惧。”Berger说道。她住在俄亥俄州辛辛那提市，担任罕见病神经肌肉非营利组织Cure CMD的社区参与经理。
Roberts则来自纽约州新城市，担任Cure CMD的社区参与协调员，他表示：“医学研究不仅是我的未来，也是整个罕见病社区的未来。NIH的工作为我们带来了改变生活的治疗方法的希望，确保超过95%缺乏FDA批准治疗的罕见疾病不会被忽视。当我们正处于罕见病研究突破性进展的边缘时，这个消息直接影响了像我这样的罕见病患者。”
最终，许多长期患有复杂神经肌肉、神经系统和遗传疾病的成年人并不期望奇迹般的治愈就在眼前。然而，知道有一支科学家和研究人员队伍正在从事至关重要的基础工作，希望能减轻这一代和下一代人的痛苦，这让人感到安慰。任何阻碍对残酷、无情且理解不足的疾病进行研究的行为，不仅会对迫切需要的家庭造成影响，还将代表整个社会的损失。
(全文结束)
