2025年孤儿药：PDUFA日期与FDA批准情况
由 彼得·齐斯泽夫斯基（Peter Ciszewski） 撰写 | 更新于：2026年1月9日
以下是2025年所有孤儿药的重要监管日期列表。
| PDUFA日期 | 孤儿药 | 适应症 | 公司 | 状态 |
|---|---|---|---|---|
| 2025年1月7日 | 瑞尼西尔（remestemcel） | 皮质类固醇难治性急性移植物抗宿主病 | Mesoblast公司 | 已批准 |
| 2025年1月15日 | 塔贝勒西鲁塞（tabelecleucel） | EB病毒阳性移植后淋巴增殖性疾病 | Atara Biotherapeutics | 完整回复函 |
| 2025年1月16日 | 阿卡布替尼（acalabrutinib） | 套细胞淋巴瘤 | 阿斯利康（AstraZeneca） | 已批准 |
| 2025年1月21日 | 特瑞奥磺（treosulfan） | 异基因造血干细胞移植 | Medexus公司 | 已批准 |
| 2025年2月17日 | 维姆塞替尼（vimseltinib） | 腱鞘巨细胞瘤 | Deciphera Pharmaceuticals | 已批准 |
| 2025年2月21日 | 克特克西（chenodiol） | 脑腱黄色瘤病 | Mirum Therapeutics | 已批准 |
| 2025年2月28日 | 米达美替尼（mirdametinib） | 1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤 | Springworks Therapeutics | 已批准 |
| 2025年3月6日 | 恩塞托（revakinagene taroretcel-lwey） | 2型黄斑毛细血管扩张症 | Neurotech Pharmaceuticals | 已批准 |
| 2025年3月20日 | 法哈尔塔（iptacopan） | C3肾小球病 | 诺华（Novartis） | 已批准 |
| 2025年3月20日 | 里沃塞拉尼布/卡瑞利珠单抗 | 不可切除或转移性肝细胞癌 | Elevar Therapeutics | 完整回复函 |
| 2025年3月23日 | 伏曲西兰（vutrisiran） | 转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病 | Alnylam Pharmaceuticals | 已批准 |
| 2025年3月26日 | 卡博替尼（cabozantinib） | 胰腺神经内分泌肿瘤 | Exelixis公司 | 已批准 |
| 2025年3月27日 | 地唑西汀胆碱（diazoxide choline） | 普拉德-威利综合征 | Soleno Therapeutics | 已批准 |
| 2025年3月28日 | 菲图西兰（fitusiran） | A型或B型血友病 | 赛诺菲（Sanofi） | 已批准 |
| 2025年4月2日 | 凡拉菲亚（atrasentan） | IgA肾病 | 诺华（Novartis） | 已批准 |
| 2025年4月3日 | 尤普利纳（inebilizumab） | 免疫球蛋白G4相关疾病 | 安进（Amgen） | 已批准 |
| 2025年4月21日 | 纳武利尤单抗联合伊匹木单抗 | 肝细胞癌 | 百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb） | 已批准 |
| 2025年4月23日 | 潘普利单抗（penpulimab） | 非角化性鼻咽癌 | Akeso公司 | 已批准 |
| 2025年4月29日 | 普拉德马基因扎米克瑞赛（prademagene zamikeracel） | 大疱性表皮松解症 | Abeona Therapeutics | 已批准 |
| 2025年4月29日 | 伊拉米普肽（elamipretide） | Barth综合征 | Stealth BioTherapeutics | 已批准 |
| 2025年4月29日 | 瑞沃吉（upadacitinib） | 巨细胞动脉炎 | 艾伯维（AbbVie） | 已批准 |
| 2025年4月30日 | 尼波卡利马布（nipocalimab） | 全身性重症肌无力 | 强生（Johnson & Johnson） | 已批准 |
| 2025年5月24日 | 尤特雷皮亚（treprostinil） | 肺动脉高压 | Liquidia Corporation | 已批准 |
| 2025年5月26日 | 威立瑞（belzutifan） | 晚期嗜铬细胞瘤和副神经节瘤 | 默克（Merck） | 已批准 |
| 2025年5月28日 | 克因迪维（hydrocortisone） | 儿童肾上腺功能不全 | Eton Pharmaceuticals | 已批准 |
| 2025年6月17日 | 塞贝特拉司特（sebetralstat） | 遗传性血管性水肿 | KalVista Pharmaceuticals | PDUFA延期 |
| 2025年6月18日 | 安德姆布里（garadacimab） | 遗传性血管性水肿 | CSL | 已批准 |
| 2025年6月19日 | 尼替西酮（nitisinone） | 黑尿症 | Cycle Pharmaceuticals | 已批准 |
| 2025年6月20日 | 达必珠单抗（dupilumab） | 天疱疮 | 赛诺菲（Sanofi） | 已批准 |
| 2025年6月23日 | 塔勒特克替尼（taletrectinib） | 晚期ROS1阳性非小细胞肺癌 | Nuvation Bio | 已批准 |
| 2025年6月28日 | 加米凡特（emapalumab） | 斯蒂尔病 | Sobi | 已批准 |
| 2025年6月30日 | 伽马加德液体ERC（免疫球蛋白输注） | 原发性免疫缺陷 | 武田（Takeda） | 已批准 |
| 2025年7月10日 | 林沃塞塔玛布（linvoseltamab） | 多发性骨髓瘤 | Regeneron Pharmaceuticals | 已批准 |
| 2025年7月24日 | 阿瓦曲波帕（avatrombopag） | 免疫性血小板减少症 | Sobi North America | 已批准 |
| 2025年7月27日 | TransCon hGH | 生长激素缺乏症 | Ascendis Pharma | 已批准 |
| 2025年7月28日 | 恩帕维利（pegcetacoplan） | C3肾小球病和原发性IC-MPGN | Apellis Pharmaceuticals | 已批准 |
| 2025年7月29日 | 塞普替林（sepiapterin） | 苯丙酮尿症 | PTC Therapeutics | 已批准 |
| 2025年7月30日 | 奥德罗内塔马布（odronextamab） | 滤泡性淋巴瘤 | Regeneron Pharmaceuticals | 完整回复函 |
| 2025年7月31日 | 阿赫莫（concizumab） | 无抑制物的A型或B型血友病 | 诺和诺德（Novo Nordisk） | 已批准 |
| 2025年8月18日 | UX111 | 猫尿症综合征（MPS IIIA） | Ultragenyx | 完整回复函 |
| 2025年8月18日 | 多达维普龙（dordaviprone） | H3 K27M突变弥漫性胶质瘤 | Jazz Pharmaceuticals | 已批准 |
| 2025年8月19日 | 瓦提喹酮（vatiquinone） | 弗里德赖希共济失调 | PTC Therapeutics | 完整回复函 |
| 2025年8月21日 | 多尼达洛森（donidalorsen） | 遗传性血管性水肿 | Ionis Pharmaceuticals | 已批准 |
| 2025年8月27日 | PRGN-2012（zopapogene imadenovec） | 复发性呼吸道乳头状瘤病 | Precigen | 已批准 |
| 2025年8月28日 | 菲尔思帕瑞（filspari） | IgA肾病 | Travere Therapeutics | 已批准 |
| 2025年8月29日 | 里尔扎布替尼（rilzabrutinib） | 免疫性血小板减少症 | 赛诺菲（Sanofi） | 已批准 |
| 2025年8月31日 | 德拉米奥赛尔（deramiocel） | 杜氏肌营养不良症 | Capricor Therapeutics | 完整回复函 |
| 2025年9月22日 | 阿皮泰格罗单抗（apitegromab） | 脊髓性肌萎缩症 | Scholar Rock | 完整回复函 |
| 2025年9月25日 | 帕鲁托斯汀（paltusotine） | 肢端肥大症 | Crinetics Pharmaceuticals | 已批准 |
| 2025年9月30日 | CUTX-101（铜组氨酸） | 门克斯病 | Fortress Biotech | 完整回复函 |
| 2025年10月9日 | 贾斯凯德（nerandomilast） | 特发性肺纤维化 | 拜耳（Boehringer Ingelheim） | 已批准 |
| 2025年10月19日 | 盖泽瓦/盖泽瓦罗（obinutuzumab） | 狼疮性肾炎 | 罗氏（Roche） | 已批准 |
| 2025年10月20日 | 伊皮奥萨（Epi-on） | 圆锥角膜 | Glaukos Corporation | 已批准 |
| 2025年10月23日 | 贝兰妥单抗马福多汀（belantamab mafodotin） | 多发性骨髓瘤 | GSK | 已批准 |
| 2025年10月25日 | 雷武福瑞吉（revumenib） | NPM1突变急性髓系白血病 | Syndax Pharmaceuticals | 已批准 |
| 2025年11月3日 | 凯吉维（doxecitine and doxribtimine） | 胸苷激酶2缺陷 | UCB | 已批准 |
| 2025年11月4日 | 维格利亚（troriluzole） | 脊髓小脑共济失调 | Biohaven | 完整回复函 |
| 2025年11月6日 | 达拉鲁单抗 Faspro（daratumumab and hyaluronidase-fihj） | 冒烟型多发性骨髓瘤 | 强生（Johnson & Johnson） | 已批准 |
| 2025年11月7日 | 达沙替尼（dasatinib） | 慢性髓系白血病、急性髓系白血病 | Alembic Pharmaceuticals | 已批准 |
| 2025年11月18日 | 普罗扎西兰（plozasiran） | 家族性乳糜微粒血症综合征 | Arrowhead Pharmaceuticals | 已批准 |
| 2025年11月19日 | 科塞路戈（selumetinib） | 1型神经纤维瘤病 | 阿斯利康（AstraZeneca） | 已批准 |
| 2025年11月19日 | 塞瓦伯替尼（sevabertinib） | 非鳞状非小细胞肺癌 | 拜耳（Bayer） | 已批准 |
| 2025年11月24日 | 伊特维斯玛（onasemnogene abeparvovec） | 脊髓性肌萎缩症 | 诺华（Novartis） | 已批准 |
| 2025年11月28日 | 西贝普利尼玛布（sibeprenlimab） | 免疫球蛋白A肾病 | Otsuka Pharmaceutical Co. | 已批准 |
| 2025年11月30日 | 泽夫托米尼布（ziftomenib） | NPM1突变复发或难治性急性髓系白血病 | Kura Oncology和协和麒麟（Kyowa Kirin） | 已批准 |
| 2025年12月4日 | 布莱赞尼（lisocabtagene maraleucel） | 边缘区淋巴瘤 | Juno Therapeutics | 已批准 |
| 2025年12月7日 | 派鲁克因德（mitapivat） | α和β地中海贫血 | Agios Pharmaceuticals | 已批准 |
| 2025年12月9日 | 瓦斯凯拉（etuvetidigene autotemcel） | Wiskott-Aldrich综合征 | Fondazione Telethon | 已批准 |
| 2025年12月12日 | 奥拉代约（berotralstat） | 遗传性血管性水肿 | BioCryst Pharmaceuticals | 已批准 |
| 2025年12月14日 | 尤普利纳（upadacitinib） | 重症肌无力 | 安进（Amgen） | 已批准 |
| 2025年12月26日 | 阿菲卡门特（aficamten） | 梗阻性肥厚型心肌病 | Cytokinetics | 已批准 |
| 2025年12月30日 | 雷拉科利兰特（relacorilant） | 库欣综合征 | Corcept Therapeutics | 完整回复函 |
| 2025年第四季度 | 特鲁利唑（troriluzole） | 脊髓小脑共济失调 | Biohaven | 完整回复函 |
【全文结束】
