2025年MSK主导研究促成11种新抗癌药物获FDA批准

朱莉·格里沙姆 2025年12月15日

在纪念斯隆-凯特琳癌症中心（MSK）参加卵巢癌临床试验后，埃伦·库珀史密斯目前状况良好，正在享受退休生活。她得以在药物于2025年5月获得美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准前数月，就获得了这种实验性治疗。

2025年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了11种抗癌药物，这些药物的临床试验均由纪念斯隆-凯特琳癌症中心（MSK）发挥了关键作用。

这些批准涵盖了多种实体瘤和血液癌症的疗法，包括常见和罕见肿瘤类型的治疗。以下按时间顺序列出。

（注：FDA对治疗缺乏有效疗法的疾病的药物使用“加速批准”一词。这些标准与标准批准略有不同。“完全批准”适用于先前已获得“有条件批准”的药物。）

肉瘤

对于患有罕见疾病腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的成人，FDA于2月14日批准了维姆塞替尼（Romvimza™）。MSK肉瘤医学肿瘤学服务部主管、肉瘤肿瘤学家威廉·塔普医学博士领导了促成该药物获批的国际三期临床试验。维姆塞替尼是一种称为激酶抑制剂的靶向疗法。TGCT也被称为色素沉着绒毛结节性滑膜炎，是一种发生在关节内衬组织的肿瘤。

前列腺癌

对于激素治疗无效的转移性前列腺癌患者，FDA于3月28日扩大了药物177Lu-PSMA-617（Pluvicto®）的批准范围，使其可以在治疗早期使用。此前，该药物仅批准用于激素治疗和基于紫杉烷的化疗均无效的转移性癌症患者。但由MSK医学肿瘤学家迈克尔·莫里斯医学博士领导的三期临床试验发现，该治疗可以更早使用，帮助患者避免化疗的副作用。177Lu-PSMA-617是一种放射性药物，包含一种分子，可选择性地寻找癌细胞表面的蛋白质并传递辐射以破坏DNA并摧毁细胞。

卵巢癌

FDA于5月8日加速批准了第一种用于罕见且难以治疗的卵巢癌类型的药物。该治疗称为阿武托美替尼联合德法替尼（Avmapki™ Fakzynja™ 联合包装），用于治疗低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）。促成该批准的二期临床试验由MSK妇科医学肿瘤学家瑞秋·格里沙姆医学博士在美国领导。格里沙姆博士还在领导 ongoing 全球随机确认性三期临床试验。

皮肤癌

对于局部晚期头颈部鳞状细胞癌患者，FDA批准在标准治疗基础上，于手术前后联合使用免疫治疗药物帕博利珠单抗（Keytruda®）。6月12日的批准基于一项由MSK放射肿瘤学家南希·李医学博士设计并共同领导的三期临床试验。该试验发现，在放疗和化疗中添加帕博利珠单抗显著降低了疾病进展、复发或死亡的风险。帕博利珠单抗是一种称为检查点抑制剂的免疫治疗药物，用于治疗多种癌症。

乳腺癌

对于携带ESR1突变且对标准激素治疗产生耐药性的晚期ER阳性、HER2阴性乳腺癌患者，FDA于9月25日批准了伊姆鲁内斯特兰（Inluriyo™）。该批准基于由MSK医学肿瘤学家科马尔·亚维里医学博士、FACP领导的国际三期临床试验。伊姆鲁内斯特兰是一种新一代选择性雌激素受体降解剂，与第二种药物阿贝西利（Verzenio®，一种CDK4/6抑制剂）联合使用时似乎特别有效。

白血病

对于1岁及以上、治疗后复发且癌症携带NPM1突变分子改变的白血病患者，FDA于10月24日批准了瑞武美尼布（Revuforj®）。该药物于2024年已获批用于治疗携带另一种分子改变（KMT2A易位）的同类患者。促成该药物对这两类患者批准的临床试验由MSK白血病服务部主管伊坦·斯坦医学博士领导。此类新药（称为menin抑制剂）的早期研究也在MSK进行。

滤泡性淋巴瘤

对于复发或对其他治疗不再响应的滤泡性淋巴瘤患者，FDA于11月18日批准将新药埃颇利妥单抗（Epkinly™）与两种旧药——利妥昔单抗（Rituxan®）和来那度胺（Revlimid®）——联合使用。促成该批准的国际三期临床试验由MSK淋巴瘤专家洛伦佐·法尔基医学博士领导。埃颇利妥单抗是一种新型免疫治疗药物，称为T细胞接合双特异性抗体。

肺癌

对于铂类化疗后扩散的晚期小细胞肺癌成人患者，FDA于11月19日授予靶向免疫治疗药物塔拉塔马布（Imdelltra®）完全批准。该批准基于由MSK科学家兼胸部医学肿瘤学家查尔斯·鲁丁医学博士、哲学博士领导的国际三期临床试验。塔拉塔马布曾于2024年5月基于二期试验结果获得FDA加速批准。

膀胱癌

对于肌层浸润性尿路上皮癌（一种膀胱癌）患者，FDA批准在手术前后联合使用恩福妥单抗维多汀（Padcev®）和免疫治疗药物帕博利珠单抗（Keytruda®）。11月21日的批准基于一项显示该药物组合在膀胱切除术前后使用可使患者死亡风险降低一半的三期临床试验。该试验由MSK泌尿生殖系统肿瘤学家兼膀胱癌专家乔纳森·罗森伯格医学博士领导。新批准大幅扩大了符合恩福妥单抗维多汀使用条件的膀胱癌患者人数，该药物曾于2023年获批用于转移性膀胱癌。

胃癌

对于早期胃癌和胃食管癌患者，度伐利尤单抗（Imfinzi®）联合化疗已成为术前和术后唯一获批用于这些癌症的免疫疗法。11月25日的批准基于由MSK胃肠道医学肿瘤学部主管叶莲娜·扬吉吉安医学博士领导的全球三期临床试验。试验结果显示，该治疗可预防术后癌症复发。度伐利尤单抗作为一种检查点抑制剂，此前已获批用于治疗其他多种癌症。

边缘区淋巴瘤

对于其他治疗后复发的缓慢生长型罕见非霍奇金淋巴瘤（称为边缘区淋巴瘤）患者，FDA于12月4日批准了利索卡巴塔基因玛拉勒克尔（Breyanzi®）。该批准基于由MSK血液肿瘤学家莉娅·帕隆巴医学博士领导的二期临床试验结果。利索卡巴塔基因玛拉勒克尔是一种CAR-T细胞疗法。2024年，它已基于帕隆巴博士领导的另一项临床试验获批用于另一种非霍奇金淋巴瘤——套细胞淋巴瘤。

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