GEN和Sulfateq BV公布阿尔茨海默病候选药物SUL-238的I期临床试验积极数据
安卡拉，土耳其 / 伊斯坦布尔证券交易所上市公司GEN制药公司于2025年7月28日宣布，其针对阿尔茨海默病开发的线粒体靶向候选药物SUL-238在I期临床试验中取得突破性成果。该药物作为首个口服线粒体靶向药物，在健康老年志愿者中展现出良好的安全性和药代动力学特征，脑脊液穿透率高达74.2%。
本次I期临床试验分为三个阶段：
- 第一阶段包含6个队列（50-2000mg单次口服剂量，n=23）
- 第二阶段评估1000mg单次口服剂量在10名健康老年人中的药代动力学
- 第二B阶段通过交叉设计评估2000mg单次口服剂量的食物效应
试验数据显示：
- 所有剂量组（50-2000mg）均安全耐受，无严重不良反应
- 半衰期0.86-3.80小时，达峰时间0.50-1.39小时
- 餐后状态下，最大血药浓度（Cmax）和曲线下面积（AUC）分别降低50%和60%
- 给药后8小时脑脊液/血浆比率达74.2%±46.0%
GEN董事长阿比丁·格尔穆什强调："这是人类首次在阿尔茨海默病线粒体靶向治疗领域取得突破，标志着我们向攻克疾病根本病因迈出关键一步。"
研发副总裁乌卢博士补充："SUL-238在临床前研究和I期试验中均展现优异特性，其线粒体生物能激活机制为神经退行性疾病治疗提供了全新解决方案。"
关于SUL-238
- 首创性小分子线粒体靶向药物
- 通过激活复合体I/IV改善线粒体功能
- 在神经退行性、心血管和肾脏疾病动物模型中显示疗效
- 已通过血脑屏障验证和全面安全性评估
- 由荷兰Sulfateq BV授权神经退行性疾病应用
企业背景
- GEN制药公司（1998年成立）：土耳其领先专科制药企业，拥有GMP认证生产基地和两个研发中心
- Sulfateq BV：荷兰初创生物技术公司，专注开发维护线粒体健康的小分子药物（SUL系列化合物）
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