在过去二十年间，多轮干细胞移植和免疫疗法已被纳入高危神经母细胞瘤的标准治疗方案，作为强化化疗的补充手段，使这种儿童癌症的生存率大幅提升。然而，根据首项纳入新疗法后针对该人群后期效应的研究显示，大多数幸存者仍遭受治疗带来的长期并发症。相关成果发表于《柳叶刀儿童与青少年健康》期刊。
该研究牵头作者、芝加哥安与罗伯特·勒里儿童医院（Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago）儿童癌症幸存者护理专家兼儿科学主任Tara Henderson医学博士指出：“这是本领域的开创性研究。我们首次获得高危神经母细胞瘤现代疗法的长期效应数据，这些发现对优化幸存者护理和设计临床试验至关重要。我们必须审慎权衡癌症治疗的长期风险与获益。”
全球范围内，神经母细胞瘤占儿童癌症病例的8%-10%，确诊中位年龄为17-18个月，90%病例发生在5岁以下儿童，其中超过半数患儿属于高危类型。过去二十年前，高危神经母细胞瘤的五年预期生存率不足25%；如今完成全部治疗的患者，三年无事件生存率已达66%。
本研究纳入2017至2021年间北美、新西兰和澳大利亚88家儿童肿瘤协作组（COG）医院的375名高危神经母细胞瘤幸存者，参与者入组年龄5-50岁，且均在2000年1月1日或之后确诊。
研究数据显示：327名参与者中72%出现中重度听力损失；360名参与者中24%存在生长障碍；373名参与者中51%体重过轻；207名参与者进行的肺功能检测显示8%存在肺容量受限（限制性肺疾病）。多数参与者至少存在两种需临床干预的后期效应，且随访时间越长，后期效应发生率越高。
与单次干细胞移植相比，接受多次干细胞移植的患者生长障碍和限制性肺疾病风险显著增加，但免疫疗法未导致后期效应上升。Henderson博士解释：“神经母细胞瘤化疗类型与听力损失的关联已被充分证实，因此研究中绝大多数幸存者受影响并不意外。早期干预及关注听力障碍儿童的教育需求，或能减轻此类后期效应对生活质量的影响。但更令人关注的是，超半数幸存者体重过轻，这很可能影响生长发育——生长障碍是儿童癌症幸存者常面临的加速衰老迹象，会增加与老年相关的各类慢性健康问题风险。”
该研究结果将用于更新儿童肿瘤协作组的儿童癌症幸存者护理指南，该指南将明确幸存者应接受的基于暴露史的筛查项目等关键建议。
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