干扰素疗法显著提升早期骨髓纤维化患者生存率
梅根·加拉波，博士
发表日期：2025年12月18日
多变量模型分析表明，干扰素暴露可独立降低早期原发性骨髓纤维化患者的死亡风险。
一项针对92名患者的回顾性队列研究表明，干扰素α治疗可改善早期原发性骨髓纤维化（MF）的总体生存率。该研究为干扰素作为纤维化前期或低/中危-1期疾病修饰疗法提供了有力的真实世界证据。研究结果将于2025年12月6日至9日在佛罗里达州奥兰多举行的第67届美国血液学会年会公布。
在调整年龄和动态国际预后评分系统+（DIPSS+）参数后，干扰素的生存效益仍具显著性，这强化了其在管理早期骨髓增殖性肿瘤临床决策中的相关性。
本研究依据2022年WHO和ICC标准，纳入纤维化前期MF或低/中危-1期显性原发性MF患者。诊断时中位年龄为59岁，驱动基因突变分布均衡——JAK2（58%）、CALR（28%）、MPL（9%）及三阴性（4%）。尽管接受干扰素治疗的患者通常更年轻（56岁 vs 61岁，P=0.07）且更多为显性原发性MF（65% vs 48%，P=0.09），但组间基线特征无统计学显著差异。
干扰素治疗组（n=46）中位治疗时长为3年，总体缓解率达70%，包括31例血液学反应、1例贫血反应和3例脾脏反应。诊断至启动干扰素的中位时间为0.6年。非干扰素队列（n=46）中37%仅接受观察，其余接受芦可替尼（26%）、羟基脲（28%）或其他细胞减灭剂治疗。两组中位随访时间相似（8.5年 vs 10.4年，P=0.5）。
干扰素治疗显著延长总体生存期（18年 vs 14年，P<0.01）。干扰素组5年、10年和15年生存率分别为100%、100%和93%，而未治疗组为97%、72%和40%。死亡分析显示干扰素组死亡6例，未治疗组24例，且干扰素治疗者疾病相关死亡更少。多变量分析证实，干扰素治疗时长独立降低死亡风险（HR 0.85；95% CI 0.77-0.95；P=0.003）。
无进展生存期无显著差异（12年 vs 14年，P=0.86），提示干扰素的获益可能源于更广泛的疾病修饰作用而非单纯延缓转化。尽管如此，干扰素治疗组的疾病进展事件数量仍较少。
研究作者指出："在我们对92例早期原发性MF患者的回顾性分析中，干扰素治疗带来更优的总体生存率。多变量分析证实该生存获益独立于年龄和DIPSS+实验室参数，支持干扰素用于早期原发性MF治疗。"
目前，罗培西特干扰素α-2b对比观察的随机双盲HOPE-PMF试验有望在该研究不足的人群中更精准界定干扰素的角色。
参考文献：
Erdos K, Rob M, Al-Nazer M, 等. 干扰素α治疗早期原发性骨髓纤维化与改善总体生存率相关. 第67届美国血液学会年会报告；2025年12月6-9日；佛罗里达州奥兰多.
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