改善唐氏综合症认知功能的药物临床试验取得积极成果

Clinical trial of a drug to improve cognitive function in Down syndrome yields positive results

ICOD（改善唐氏综合症）项目是一项开创性的研究，旨在解决唐氏综合症的认知困难。该项目已经证明了由法国生物技术公司Aelis Farma开发的分子AEF0217的安全性，以及其在改善这些人群认知功能方面的有效性。该研究由德尔马尔医院研究所领导。

这一期试验（I/II期）共有29名18至35岁的唐氏综合症患者参与，这些患者有轻度或中度残疾。研究的目的是测试治疗的给药安全性，同时探索改善参与者认知和日常功能的潜力。在之前的阶段，该药物已经在没有这种综合征的人群中验证了其安全性。

在研究中，志愿者接受了由Aelis Farma开发的分子AEF0217或安慰剂，为期28天。现在发布的结果显示，接受治疗的患者在认知功能方面相比接受安慰剂的患者有了显著改善，且治疗是安全的。

通过参考量表评估发现，AEF0217在沟通、日常生活技能和社会互动等领域的行为能力方面显著改善。这些改善还与更大的认知灵活性趋势一致，即适应新情况或变化的能力。

此外，通过脑电图研究观察到自发脑电活动的变化，结果显示在接受AEF0217治疗后，脑功能发生了统计学上的显著变化，表明唐氏综合症患者在完成工作记忆任务时所需的努力减少。

这些结果进一步证实了该治疗在大脑、认知和功能水平上的有效作用，提供了初步且令人鼓舞的一致数据，证明了其潜在的益处。

负责ICOD项目的Rafael de la Torre博士与德尔马尔医院研究所的Ana Aldea博士共同进行了临床研究，他解释说：“这项研究的前景光明且令人印象深刻的结果，为开发唐氏综合症认知障碍的安全有效治疗方法带来了真正的希望。”

他还补充道：“效果数据特别引人注目，涉及表达和写作技能、日常生活技能和社会互动等关键适应领域。这些仅在四周治疗后获得的效果，是唐氏综合症领域的首次，代表着向开发一种能够显著改善这些人群自主性和适应性的治疗方法迈出的重要一步。”

代表加泰罗尼亚唐氏综合症协会并与德尔马尔医院研究所合作的Down Catalunya对该结果给予了高度评价，认为这些结果“对改善唐氏综合症患者的生活质量，以及一般智力和发展障碍患者的生活质量产生了积极影响。”

新的治疗方法

Aelis Farma开发的分子基于一个事实，即唐氏综合症患者存在大麻素受体CB1的过度活跃，根据几项研究，通过特定抑制剂调节该受体会显著改善动物模型的认知表现。

AEF0217是第一个属于新的药理学类别的药物，即CB1受体信号特异性抑制剂（CB1-SSi），它模拟大脑的自然防御机制，以对抗该受体的过度活跃。同时，还研究了APOE4基因型的功能，该基因型与内源性大麻素生理相关，也是阿尔茨海默病的主要遗传风险因素。

来自马德里公主医院的Diego Real de Asua博士的团队也参与了这项工作。为了完成这项研究，需要参与者的支持，包括他们的家人和家庭协会，他们支持该项目并帮助完成了这一开创性的临床试验。

下一阶段：国际研究

所获得的结果加强了项目的延续性，并使我们能够进入下一阶段：一项将于明年中期开始的国际多中心II期研究。

该试验将集中确定适当的治疗剂量，以最大化其益处。目标是深入研究唐氏综合症患者日常功能和特定认知功能的改善。

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