瑞士巴塞尔 - 2025年8月11日 - 专注于开发精准抗癌疗法的临床阶段生物技术公司FoRx Therapeutics今日宣布，其研发的新型PARG抑制剂FORX-428已在美国启动首个人体临床试验，首位受试者已成功完成给药。
该药物通过靶向干扰DNA损伤应答(DDR)机制治疗晚期实体瘤。DDR通路调控缺陷的癌细胞对这类药物具有特殊敏感性，这一原理曾促使PARP抑制剂在十年前获批并革新癌症治疗。FoRx公司此次通过新一代DDR靶点PARG的开发，有望进一步拓展该治疗策略。
公司首席执行官Tarig Bashir表示："FORX-428在多种临床前体内肿瘤模型中展现出卓越的抗肿瘤活性，展现出同类最佳潜力。进入临床开发阶段标志着我们实现'重塑癌症治疗'使命的重要里程碑，这将为患者提供更优的治疗选择。"
这项开放标签的I期试验首先在美国开展，将评估FORX-428在标准治疗失效的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学及初步疗效。预计2026年中旬获得初始数据。该研究联合机构START Midwest临床研究联合主任Manish R. Sharma医生指出："存在DNA损伤修复缺陷或高复制应激的晚期癌症患者亟需新疗法。FORX-428的独特作用机制及其在化疗和PARP抑制剂耐药模型中显示的显著活性，使其成为极具潜力的候选药物。"
药物研发进程显示：2025年6月13日获美国FDA研究性新药许可，7月22日完成首次受试者访视，8月6日正式开始用药。公司首席医学官Jens Würthner博士强调："从获得许可到首例用药的高效推进，充分体现了临床、监管、运营和研发团队的卓越协作。我们相信FORX-428有望成为实体瘤治疗的重要突破。"
FORX-428作为口服小分子药物，通过抑制聚(ADP-核糖)糖水解酶(PARG)诱导肿瘤细胞死亡。这种关键DNA修复酶是特定基因型癌症生存的必要条件。临床前研究表明，该化合物在多种实体瘤中均表现出强效抗肿瘤活性，单药及联合治疗均显示显著潜力。药物耐受性良好，药理特性符合成药要求且安全属性优异。
作为专注于耐药性癌症DNA损伤应答靶向治疗的临床阶段私营企业，FoRx Therapeutics管线包含多个针对不同DNA修复机制的小分子项目。目前进展最快的产品FORX-428正在开展I期试验，用于治疗晚期实体瘤。
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