人工智能技术的应用是依托人类智慧、需要医生、专科医师、护士、数据科学家和技术专家协同合作的精密系统工程。这种协作模式将为临床研究和患者护理开创充满希望的未来。
在全球竞争日益激烈的背景下，生命科学企业持续寻求提升研究效能的方法。真实世界数据（RWD）正成为关键突破口。通过云计算技术实现海量信息的采集与分析，研究人员首次获得描绘患者治疗全程的完整图景——从治疗方案选择、个体响应差异，到长期疗效与副作用特征。
这些数据证据不仅为临床试验设计提供支撑，更能推动持续性研究。但充分发挥RWD价值绝非简单堆砌算力就能实现。
战略方法
医生诊疗记录、实验室结果和治疗史等数字档案中蕴含着巨大价值。通过关联整合这些传统临床试验之外获得的健康信息（即RWD），可以构建患者疾病体验的立体画像。特别是电子健康记录（EHR）中的临床笔记和影像等非结构化数据，需要运用机器学习（ML）和自然语言处理（NLP）技术挖掘隐藏的关系和模式。
成功的AI数据整理需建立在严谨的质量控制体系上：包括构建稳健的机器学习模型、由临床专家验证AI输出结果、划分明确的训练集和验证集，以及持续优化模型以防止偏差。这种融合人工智能与人类专业知识的复杂协作模式，能够产生变革性的真实世界证据（RWE），为临床试验设计注入新动能。
RWD的价值
RWD已成为降低研究成本、简化流程的关键工具，在推动临床试验数据化决策中发挥核心作用。来源于多元医疗场景的高质量疾病特异性数据集，能够构建更贴近现实的患者群体模型。这对生命科学企业的多种研究应用至关重要：包括回顾性/前瞻性研究、比较有效性研究（CER）、健康经济与结局研究（HEOR）、以及市场研究与商业化策略。
美国FDA的指导文件和不断扩展的应用案例，正在推动非结构化RWD在临床研究中的应用。传统临床试验常采用简化的入组/排除标准，而RWD支持更精细化的筛选——基于疾病变体、既往治疗失败史、合并症，甚至特定实验室指标精确筛选受试者。这种精准方法提升了研究效率，缩短项目周期，改善患者参与度。
临床试验革新
RWD驱动的数据型试验从更强的基础出发，可避免传统试验常见的入组错配、意外副作用和成本超支。其纵向视角能揭示慢性病经年的演变规律，通过分析患者治疗响应和健康需求的长期变化，优化试验设计与真实疾病轨迹的契合度。在治疗空白发现方面，RWD能揭示频繁疗法转换或普遍副作用背后的需求缺口。相比临床试验对罕见副作用的检测局限，大规模RWD可识别缓慢显现或小众人群的不良反应模式，为早期风险预警和试验方案调整提供依据。
持续研究与护理
对于健康保险公司，真实世界证据（RWE）为患者用药支持和费用报销评估提供量化工具。AI驱动的RWD整理正在产生突破性洞见，显著推动临床试验现代化和患者护理质量提升。借助RWE，研究资助方可获得补充随机对照试验的有力数据，加速创新疗法开发——包括已获批疗法的新适应症发现。
照片来源：metamorworks，Getty Images
作者简介
苏贾·贾达夫(Sujay Jadhav)现任Verana Health首席执行官，致力于通过强化临床试验能力、数据即服务产品、医学协会合作及数据增强加速企业发展。拥有20余年全球商业领导经验的他，曾任Oracle健康科学事业部全球副总裁，主导产品工程团队；此前作为goBalto首席执行官推动其被Oracle收购。哈佛大学MBA和南澳大利亚大学电子工程学士的学术背景，使其深谙生命科学技术创新之道。
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