《处方药用户付费法案》（PDUFA）日期是指美国食品药品监督管理局（FDA）为审查新药申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA）并做出营销批准最终决定所设定的截止日期。通常，审查期为药品申请被FDA接受后的10个月。对于获得优先审查资格的药物，审查期缩短至申请被接受后的6个月。
Deucravacitinib用于治疗活动性银屑病关节炎成人患者
PDUFA日期：2026年3月6日
FDA预计将对deucravacitinib用于治疗活动性银屑病关节炎（PsA）成人患者的补充新药申请做出决定。
该申请得到了随机、双盲3期POETYK PsA-1和POETYK PsA-2试验数据的支持。POETYK PsA-1评估了deucravacitinib在未经生物制剂改善病情抗风湿药（bDMARD）治疗的活动性PsA患者中的效果，而POETYK PsA-2则纳入了未经bDMARD治疗或曾接受过肿瘤坏死因子α抑制剂治疗的活动性PsA患者。
研究结果表明，在第16周时，接受deucravacitinib治疗的患者中达到美国风湿病学会20%改善标准（ACR20）应答的比例显著高于安慰剂组，两项研究均达到了主要终点。到第52周的数据显示，继续接受deucravacitinib治疗的患者的临床应答得到改善并得以维持。
若获批准，deucravacitinib将成为首个用于治疗PsA的选择性酪氨酸激酶2抑制剂。目前deucravacitinib已以商品名Sotyktu®获批用于治疗中重度斑块型银屑病。
Reproxalap用于治疗干眼症
PDUFA日期：2026年3月16日
Reproxalap是一种首创的小分子活性醛类物质（RASP）调节剂，目前正在接受审查，用于治疗干眼症的症状和体征。它通过与游离醛类共价结合，降低过高的RASP水平发挥作用，而RASP水平在眼部和全身性炎症疾病中通常会升高。
新药申请包含来自多项试验的有效性和安全性数据，包括3期TRANQUILITY-2研究和一项3期双盲、载体对照的干眼症挑战试验。这些试验结果显示，与安慰剂相比，reproxalap治疗改善了干眼症患者的泪液分泌和眼部不适。滴药部位刺激是最常报告的不良事件。
一项干眼症实地试验支持reproxalap相对于载体的活性，但未达到统计学显著性。
Setmelanotide用于治疗获得性下丘脑性肥胖
PDUFA日期：2026年3月20日
setmelanotide的补充新药申请目前正在接受审查，用于治疗获得性下丘脑性肥胖，这是一种由于下丘脑损伤导致的罕见肥胖形式。
Setmelanotide是一种黑皮质素-4受体激动剂，目前以商品名Imcivree®获批用于减轻体重并长期维持体重减轻，适用于2岁及以上患有由于巴德-比德综合征或前阿片黑皮质素、前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/可欣型1或瘦素受体缺乏引起的综合征性或单基因性肥胖的成人和儿科患者。
获得性下丘脑性肥胖的申请得到了随机、双盲、安慰剂对照的3期TRANSCEND试验数据的支持。研究结果显示，与安慰剂相比，setmelanotide治疗导致体重指数出现具有统计学显著性和临床意义的降低（分别为-16.5%对+3.3%；安慰剂调整差值：-19.8%；P <.0001）。
Linerixibat用于治疗原发性胆汁性胆管炎患者的胆汁淤积性瘙痒
PDUFA日期：2026年3月24日
linerixibat的新药申请正在接受审查，用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者的胆汁淤积性瘙痒。
Linerixibat是一种研究中的回肠胆汁酸转运抑制剂。新药申请得到了3期GLISTEN研究数据的支持，该研究纳入了238名患有胆汁淤积性瘙痒的成人PBC患者。
研究结果显示，与安慰剂相比，口服linerixibat治疗在瘙痒方面带来了具有统计学显著性的改善（主要终点；最小二乘均值差，-0.72 [95% CI，-1.15，-0.28]；P =.001）。与安慰剂相比，linerixibat还与关键次要终点的显著改善相关，包括第2周的瘙痒评分（P <.001）和24周内与瘙痒相关的睡眠干扰（P =.024）。
Marnetegragene Autotemcel用于治疗严重白细胞黏附缺陷症-I
PDUFA日期：2026年3月28日
FDA正在审查marnetegragene autotemcel（marne-cel）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗严重白细胞黏附缺陷症-I（LAD-I），这是一种由编码CD18的β-2整合素组分的ITGB2基因突变引起的罕见儿科疾病。这种遗传性免疫疾病使儿童易患反复发作的危及生命的细菌和真菌感染。目前唯一可用的治疗方法是异基因造血干细胞移植（HSCT）。
Marne-cel（Kresladi™）是一种造血基因疗法，由经携带ITGB2基因的慢病毒载体转导的自体CD34+富集细胞组成。生物制品许可申请得到了1/2期试验数据的支持，该试验评估了单次静脉输注marne-cel在9名严重LAD-I患者中的安全性和有效性。
研究结果显示，100%的患者在输注后12个月存活且无需异基因HSCT（主要终点；P <.001），并且在整个随访期间（18至42个月）均存活。与治疗前病史相比，这些患者发生严重感染的频率也大幅降低。此外，还观察到LAD-I相关皮肤病变的消退和伤口修复能力的恢复。
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