美国食品药品监督管理局(FDA)正在寻求公众对将旧药物重新用于新治疗用途的意见，以解决广泛治疗领域中未满足的医疗需求。
FDA表示，针对已批准药物寻找潜在的新用途，如新的适应症或新的患者群体，可以利用有关这些药物的现有知识（包括其安全特性）来加快治疗方案的可用性。
这一征求意见请求已发表在《联邦公报》上。FDA表示，其目标是三类药物：已有充分数据可能支持新用途的候选药物；来自观察性研究的初步临床数据有前景的候选药物；以及由临床前发现支持的候选药物，包括人工智能(AI)和机器学习(ML)工具的输出。
据报道已于周二辞去职务的FDA局长Marty Makary表示："即使存在有前景的科学发现，也有太多患者缺乏有效的治疗选择。药物再利用可以更好地利用现有的科学数据，为有需要的患者提供有效的治疗选择。"
该通知指出，利益相关方为推进药物再利用所做的努力，如研讨会和白皮书，一直聚焦于与此目的相关的挑战和机遇。鉴于药物再利用可能带来的公共卫生效益，2025年9月的"让我们的孩子再次健康"(Make Our Children Healthy Again)战略报告指示FDA与美国国家卫生研究院(NIH)合作，探索使用再利用药物治疗慢性疾病。
在去年5月的一次会议上，非营利组织官员和FDA药品评价与研究中心(CDER)前常务副局长兼长期主任Janet Woodcock就建立监管框架以促进通用药物用于新用途的必要性达成一致。
FDA表示，该倡议建立在现有法定授权基础上，通过为现有产品添加新用途来更新药品标签。这些授权包括《儿童最佳药品法案》(BPCA)和2020年《为新用途制定客观药品证据修订的现代化标签法案》(MODERN)。
此外，该倡议还基于FDA肿瘤学卓越中心(OCE)建立的公共卫生项目"更新计划"(Project Renewal)。"更新计划"旨在更新某些较老肿瘤药物的标签，以确保产品标签中的信息在临床上相关且科学上最新。
FDA正在寻求患者、临床医生、公共卫生官员和研究人员就优先疾病领域和潜在再利用药物提供意见。该机构希望在以下领域获得反馈：
- FDA已确定慢性疾病的优先领域，包括代谢紊乱、神经退行性疾病、妇女健康问题、男性健康问题、物质使用障碍和罕见疾病。您同意这些优先领域吗？您是否建议增加其他领域？
- 哪些药物再利用候选者在治疗特定医疗状况方面最有前景？
- 是否有任何识别药物再利用候选者的新方法？您认为FDA可以采用哪些策略来促进新候选者的发现？
FDA在其公告中表示，公众意见将帮助该机构评估并促进更多药物再利用的机会。
提交评论的截止日期为2026年6月11日。回复者应提交评论，并引用案卷编号FDA-2026-N-4492。
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