FDA已授予R289快速通道指定，这是一种IRAK1和IRAK4的双重抑制剂，旨在针对低风险骨髓增生异常综合征（LR-MDS）中的炎症信号传导，可能改善患者的预后。根据生物技术公司Rigel Pharmaceuticals发布的一份新闻稿，R289目前正在一项1B期研究中评估其安全性、耐受性、药代动力学和初步活性，该研究涉及对先前治疗无效或复发的LR-MDS患者。
1B期研究的初步数据显示，36%的患者实现了输血独立，中位持续时间为29周。该试验始于2022年，预计将于2025年完成，结果将在第66届美国血液学会年度会议上公布。大多数副作用都是轻微和短暂的，包括头痛和胃肠道不适。
Rigel Pharmaceuticals总裁兼首席执行官Raul Rodriguez在新闻稿中表示：“我们很高兴R289获得了快速通道指定，这突显了输血依赖性低风险MDS患者未满足的重大需求。通过靶向炎症信号传导，我们认为R289有潜力显著改善这些患者的生活。”
“低风险MDS主要影响老年人群，他们面临进行性的血细胞减少，尤其是贫血，而输血依赖性患者的治疗选择有限，”Rigel首席医疗官Lisa Rojkjaer博士在新闻稿中表示。“这一指定基于正在进行的1B期研究的初步数据，突显了R289作为这些患者新治疗选择的潜力。我们期待与FDA密切合作，推进R289的临床开发。”
抑制IRAK1和IRAK4酶是治疗LR-MDS的潜在目标，通过减少患者骨髓中的炎症和细胞死亡，恢复造血功能，即健康的血细胞生成。根据2023年美国临床肿瘤学会会议上的材料和《临床肿瘤学杂志》上发表的内容，这项1B期临床试验涉及34名患者，于2022年启动，预计将于2025年完成。
研究人员在《临床肿瘤学杂志》中指出，该治疗的安全性和药代动力学已在健康志愿者的1期研究中得到验证，R289表现出良好的耐受性，未报告严重的不良反应。
Rigel Pharmaceuticals在公告中表示，截至2024年7月15日的数据截止日期，剂量递增阶段的初步数据显示，在14名接受疗效评估的患者中，36%的患者在接受每日最高500毫克剂量的R289治疗后实现了红细胞输血独立，中位持续时间为29周。大多数副作用都是轻微和短暂的，最常见的轻度和中度副作用是头痛和胃肠道不适。
Rigel于11月宣布，该研究的结果将在2024年12月7日至10日举行的第66届美国血液学会年度会议和博览会上分享。
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