2026年3月11日，星期三——美国食品药品监督管理局（FDA）已批准一种仿制药用于一种非常罕见的脑部疾病，但表示不应将其视为自闭症的治疗药物。
周二，该机构批准了亚叶酸钙用于患有某种遗传性疾病的人群，该疾病导致足量的叶酸（一种B族维生素）无法到达大脑。
FDA估计，该疾病在美国影响的人数不到百万分之一。
这一决定是在官方就该药物可能帮助自闭症患者发表模糊言论数月之后作出的。
去年9月，美国总统唐纳德·特朗普和FDA局长马蒂·马卡里博士曾表示，该药物正在被审查作为自闭症的潜在治疗方法。
“可能20%、40%或50%的自闭症儿童都有效，”马卡里当时说。
但FDA官员周一表示，该机构随后仅聚焦于最强有力的科学证据。这些证据只支持该药物用于患有影响大脑叶酸的罕见基因突变患者。
官员们还指出，今年早些时候，一项支持该药物用于自闭症的研究已被撤回。
自闭症研究人员表示，该药物尚未被证明对大多数自闭症患者有效。
“没有证据表明亚叶酸钙对大多数自闭症患者有帮助，当然也没有证据表明它是安全的，”自闭症科学基金会的阿莉西亚·哈拉迪博士在接受美联社采访时说。
亚叶酸钙是一种实验室制造的叶酸形式，医生多年来一直用它来减轻某些化疗药物的副作用，并治疗一种罕见的血液疾病。
周二获批所针对的疾病患者可能出现运动问题、癫痫发作和其他神经系统症状，有时与自闭症相似。
但主要医学团体对使用亚叶酸钙治疗自闭症持谨慎态度。
美国儿科学会不建议将其用于自闭症儿童，包括患有脑叶酸缺乏症的儿童。
然而，尽管存在不确定性，亚叶酸钙的处方量仍在增加。
《柳叶刀》最近的一项研究发现，在白宫去年9月宣布后的三个月内，5至17岁儿童的处方量增长了71%。
宾夕法尼亚大学自闭症专家戴维·曼德尔对美联社表示：“由于最初过早且信息不全的宣布称它可以治疗自闭症症状，我们看到亚叶酸钙处方量大幅增加。”
“现在，家庭对于什么是对孩子的最佳做法感到无所适从，”曼德尔补充道。
一些家庭最近还报告由于供应短缺而难以配药。
FDA官员表示，该机构正在允许外国制造商协助供应。该药物的原制造商葛兰素史克不打算重新推出其版本。
哈拉迪警告说，家长在尝试该药物治疗自闭症时应谨慎。
有报告将该药物与某些患者出现易怒、攻击性和多动等副作用联系起来。
“如果家长坚持尝试，他们应该知道它可能造成伤害也可能毫无益处，”哈拉迪说。
研究人员表示，自闭症可能源于遗传和环境因素的混合，目前仍没有单一已知原因。
来源：
- 美联社，2026年3月10日
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