2015-2024年欧洲、美洲、日本等六大监管机构新药审批趋势
近日，监管科学创新中心（CIRS）发布年度分析报告，聚焦2015-2024年间EMA、FDA、日本药品与医疗器械局（PMDA）、加拿大卫生部（HC）、瑞士医药管理局（Swissmedic）和澳大利亚治疗用品管理局（TGA）六大机构的新活性物质（NAS）审批情况。
2024年数据显示，FDA批准NAS数量最多达56种，其次为PMDA（53种）、Swissmedic（37种）、EMA（34种）、TGA（33种）和HC（24种）。近十年累计审批量中FDA仍居首位，但并非所有药物都能快速实现国际化。从申报间隔看，FDA中位申报间隔最短为0天，表明至少半数NAS首次提交即获受理，随后依次为EMA（49天）、TGA（219天）、HC（262天）、Swissmedic（417天）和PMDA（727天）。引用《自然》子刊"中国药企2015-2024十年创新报告"数据显示，中国2024年批准93种创新药物（与本报告NAS定义不完全一致），其中国产研发占比42%。
FDA审批相对最快 采用加速路径最多
尽管各机构过去20年均有进展，但NAS审批时效仍存差异。2024年PMDA中位审批时效最短为290天，其次为FDA（356天）、HC（363天）、TGA（369天）、EMA（430天）和Swissmedic（444天）。PMDA与Swissmedic的审批时效最大差距达154天。从多年数据观察，FDA仍保持相对较快审批速度。
2024年加速审批路径使用比例显示：FDA最高达59%，其次PMDA（34%）、HC（29%）、Swissmedic（22%）、TGA（9%）。因申请撤回或转为常规审评，EMA本年度未批准加速审批案例。通过附条件、临时或中期审批路径的比例中，EMA和FDA同为18%，Swissmedic（14%）、TGA（12%）、HC（8%）。
从TOP5治疗领域看，2020-2024年抗感染药物审批时效最快（中位284天），其次为消化代谢（310天）、肿瘤免疫（349天）、血液及造血器官（362天）、神经系统（380天）。过去十年肿瘤免疫领域NAS占比从2015-2019年47%升至2020-2024年57%，其他四领域保持稳定或下降。
聚焦FDA：审评与补充细节
尽管首次审评周期内获批比例在2022年降至51%低点，但随后持续回升至2023年62%、2024年71%。2022年重大补充使用频率创历史新高，帮助申办方早期修正缺陷避免收到完整回复函（CRL）。此措施使FDA在首轮审评周期内NAS批准率维持约80%。2020-2022年间无重大补充的NAS需多轮审评方获批准，但2023-2024年该比例降至8%和5%。
2024年中国进口药数据显示：生物制品首补率高达95.8%，创新化学药及非2.4类改良新药首补率为100%，5.1类药品补率62.5%。
除审评路径数据外，CIRS报告还特别从患者体验数据（PED）视角分析FDA批准的NAS。近年来FDA将PED纳入"以患者为中心的药物研发"（PFDD）计划。2020-2024年纳入和/或考虑PED的比例从58%稳步升至84%，主要得益于申办方提交PED（从20%增至59%）及FDA自主识别其他PED来源（从8%升至23%）。单纯依赖申办方提交PED的批准比例从48%升至59%，而FDA自主考虑外部PED（非申办方提交）的比例仅2024年为2%。总体而言，PED主要依赖申办方主动提交。
不过报告指出，由于缺乏公众可获取的PED权重评估细节，其对审评的实际影响难以量化，相关数据仅供参考。
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