处方药使用者付费法案(PDUFA)日期是指美国食品药品监督管理局(FDA)对新药申请(NDA)或生物制剂许可申请(BLA)进行审查并做出最终上市批准决定的截止期限。通常的审查期为药企提交申请被受理后的10个月。对于获得优先审评的药物，审查期缩短为申请受理后的6个月。
Orca-T 用于治疗血液恶性肿瘤
PDUFA 日期：2026年4月6日
FDA已授予Orca-T的生物制剂许可申请优先审评资格。Orca-T是一种异体干细胞和T细胞免疫治疗生物制剂，用于治疗包括急性髓系白血病、急性淋巴细胞白血病和骨髓增生异常综合征在内的血液恶性肿瘤。
Orca-T由高度纯化的调节性T细胞、造血干细胞和源自相关或无关匹配供体外周血的常规T细胞组成。该产品在清髓预处理方案后给予患者。
该BLA提交得到随机、开放标签的3期PRECISION-T试验数据的支持，该试验将Orca-T与常规异体造血干细胞移植在晚期血液恶性肿瘤患者中进行了比较。结果显示，研究达到了主要终点：与常规移植相比，Orca-T组在1年时无中重度慢性移植物抗宿主病(cGVHD)的生存率显著提高(78% vs 38%；风险比0.26，p<0.00001)。Orca-T组1年总生存率为94%，常规移植组为83%(风险比0.49，p=0.11823)。Orca-T组中重度cGVHD的累积发生率低于常规移植组(13% vs 44%；风险比0.19，p<0.00002)。最近一项关于生产和分销的分析结果显示，100%的订购Orca-T在70小时内交付至美国各地的移植中心，且所有三个组分的产品质量均保持一致。
Orforglipron 用于治疗肥胖或超重
PDUFA 日期：2026年4月10日
Orforglipron是一种口服胰高血糖素样肽-1(GLP-1)受体激动剂，目前正在审查中，用于治疗肥胖或超重且至少有一种体重相关合并症的成人。
该申请得到ATTAIN 3期临床试验项目的支持。ATTAIN-1试验评估了Orforglipron在无糖尿病肥胖及超重患者中的效果，而ATTAIN-2试验评估了该药在肥胖及超重伴2型糖尿病患者中的效果。两项研究中，与安慰剂相比，Orforglipron均观察到体重统计学显著下降。Orforglipron还显示出对关键心血管风险因素的临床有意义改善。其安全性与其他GLP-1药物一致，最常见的不良事件为恶心、呕吐、腹泻、便秘和消化不良。3期ATTAIN-MAINTAIN试验的结果还显示，在注射用司美格鲁肽或替尔泊肽达到平台期的患者中，Orforglipron在维持体重减轻方面优于安慰剂。
Sparsentan 用于局灶节段性肾小球硬化
PDUFA 日期：2026年4月13日
Sparsentan的补充新药申请目前正在审查中，用于治疗局灶节段性肾小球硬化(FSGS)，这是导致终末期肾病的主要原因之一。Sparsentan是一种口服内皮素和血管紧张素II受体拮抗剂，目前已以Filspari®的商品名获批用于延缓有疾病进展风险的成人原发性免疫球蛋白A肾病的肾功能下降。针对FSGS的申请资料包括3期DUPLEX研究和2期DUET研究的数据。这些试验结果显示，与血管紧张素II阻滞剂厄贝沙坦相比，Sparsentan治疗可显著降低蛋白尿。DUPLEX研究的数据还显示，与厄贝沙坦组相比，Sparsentan组达到蛋白尿水平低于0.7g/g的患者显著更多，这是一个与FSGS患者长期肾脏保护相关的临床有意义目标。
Doravirine/Islatravir 用于治疗HIV-1感染
PDUFA 日期：2026年4月28日
FDA正在审查一种新的每日一次双药方案的新药申请，用于治疗病毒学抑制的成人HIV-1感染者。该口服疗法将非核苷逆转录酶抑制剂Doravirine(DOR)与核苷逆转录酶易位抑制剂Islatravir(ISL)复方为单片剂。该申请包括两项3期试验的数据：MK-8591A-051和MK-8591A-052，分别评估了转换为DOR/ISL与继续基线抗逆转录病毒治疗(ART)或继续比克替拉韦/恩曲他滨/丙酚替诺福韦(BIC/FTC/TAF)的安全性和有效性。结果显示，两项试验均达到了主要疗效成功标准(HIV-1 RNA≥50拷贝/mL的患者比例)，证明DOR/ISL在48周时非劣效于基线ART和BIC/FTC/TAF。DOR/ISL的安全性特征与对照方案一致。
AXS-05 用于治疗阿尔茨海默病激越
PDUFA 日期：2026年4月30日
FDA已授予AXS-05(氢溴酸右美沙芬和盐酸安非他酮)的补充新药申请优先审评资格，用于治疗阿尔茨海默病激越。AXS-05由右美沙芬(一种非竞争性N-甲基-D-天冬氨酸受体拮抗剂和σ-1受体激动剂)和安非他酮(一种氨基酮和CYP450 2D6抑制剂)组成。该联合疗法目前已以Auvelity®的商品名获批用于治疗重度抑郁症。针对阿尔茨海默病激越的申请包含四项随机、双盲3期试验的数据：ADVANCE-1、ADVANCE-2、ACCORD-1和ACCORD-2。一项开放标签扩展试验也评估了长期安全性。这些研究结果显示，与安慰剂相比，AXS-05改善了激越相关和破坏性行为，并延迟了阿尔茨海默病激越的复发时间。ADVANCE-2试验未达到其主要终点的统计学显著性(从基线到第5周Cohen-Mansfield激越量表总分的变化)，但AXS-05组观察到数值上更有利的结果。12个月的安全性数据显示该治疗耐受性良好。
本文最初发表于MPR。
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