美国食品药品监督管理局（FDA）拒绝批准一种售价仅2.5美元的"神奇药丸"用于自闭症治疗，尽管此前曾将其誉为可能惠及数千名儿童的潜在疗法。
本周二，FDA批准将亚叶酸钙——一种从叶酸衍生的高剂量B族维生素——用于治疗脑叶酸缺乏症（CFD）。当大脑无法吸收叶酸（一种天然存在于绿叶蔬菜等食物中的叶酸形式）时，就会发生脑叶酸缺乏症。
最新研究表明，约四分之三的自闭症患者存在脑叶酸缺乏症，这可能是导致许多自闭症病例中出现言语和行为问题的元凶。
然而，该机构并未批准将此药物用于自闭症本身，尽管FDA局长马蒂·马卡里博士、卫生与公众服务部部长小罗伯特·F·肯尼迪以及总统唐纳德·特朗普在去年九月均表示亚叶酸钙可能对自闭症儿童有帮助。
肯尼迪当时表示："我们发现了一种令人振奋的疗法，可能使大量受自闭症困扰的儿童受益。"
在同场新闻发布会上，特朗普发表了缺乏广泛科学依据的言论，声称泰诺（Tylenol）可能是自闭症的诱因之一，并警告家长避免给孩子接种过多疫苗。
特朗普表示，将传统上用于癌症患者以减轻化疗副作用的亚叶酸钙改用于自闭症治疗，"给众多自闭症儿童的家长带来希望，表明改善孩子生活状况可能成为现实。"
FDA此举是在美国儿科学会（AAP）——美国领先的儿科医生组织——去年十月声明之后作出的。该组织表示，由于"证据极为有限"且儿童用药剂量数据不明确，不推荐将亚叶酸钙常规用于自闭症儿童治疗。
FDA在批准亚叶酸钙用于脑叶酸缺乏症时表示："此举体现了本机构加速提供治疗方案、扩大治疗选择范围的承诺，特别是针对具有严重未满足医疗需求的患者。亚叶酸钙是首个获批用于治疗罕见遗传性脑叶酸缺乏症的药物。"
亚叶酸钙源自叶酸（又称维生素B9），这种关键营养素有助于合成DNA并在全身促进细胞复制与修复。
叶酸的天然存在形式常见于绿叶蔬菜、豆类和扁豆等食物中。作为DNA和RNA的前体物质，叶酸对复制细胞基因组至关重要——基因组是指导细胞正常运作的指令集，因此大多数孕期维生素都含有叶酸。
关于亚叶酸钙的研究可追溯至21世纪初。当时比利时列日大学的文森特·拉马克斯博士和纽约州立大学下州医学中心的爱德华·夸德罗斯博士采集了自闭症儿童的血液和脊髓液样本，发现尽管这些儿童血液中叶酸水平正常，但保护大脑和脊髓的脑脊液中含量显著偏低。
这表明存在阻碍叶酸被大脑吸收的因素。研究人员还发现75%的自闭症儿童血液中存在自身抗体——这类抗体会错误攻击人体自身组织和器官。
这些自身抗体会阻断叶酸受体α蛋白，而该蛋白负责将叶酸从血液转运至大脑和胎盘。研究表明，亚叶酸钙可能清除自闭症儿童大脑中的化学阻滞物，从而改善语言能力。
与其他形式的叶酸（如维生素补充剂）不同，亚叶酸钙能够穿过血脑屏障——这是大脑血管内壁的半透膜层，可防止血液中有害物质侵害大脑。这意味着亚叶酸钙能直接进入大脑产生作用。
FDA批准亚叶酸钙用于脑叶酸缺乏症的决定基于约40例病例的数据分析，显示服用该药的自闭症儿童在言语等行为方面有所改善。
马卡里博士表示："今日批准标志着FOLR1基因变异导致的脑叶酸转运障碍患者的重要里程碑。这种罕见遗传病此前一直缺乏FDA批准的治疗方案。"他补充道："此疗法可能惠及部分具有自闭症特征且存在发育迟缓的FOLR1相关脑叶酸转运障碍患者。"
亚利桑那州罗西尼奥尔医疗中心的儿科神经病学家理查德·弗莱博士观察到，服用亚叶酸钙数周后，原本不说话的自闭症儿童开始用完整句子表达，且攻击性和焦虑情绪明显减少。
此前《每日邮报》采访了多位经弗莱博士治疗并开具亚叶酸钙处方的患儿家长。密苏里州一名男孩在服药前几乎完全无法言语，两周后首次告诉父亲"我爱你"。另一位12岁男孩在开始弗莱博士的亚叶酸钙试验约六周后，从每次仅能说一两个词进步到能用完整句子向家人说明困扰自己的问题。
弗莱博士此前向《每日邮报》表示："亚叶酸钙是目前最安全的药物之一。它自20世纪50年代就获批用于防护化疗副作用，因此我们对其安全性拥有70多年使用经验。"他指出，由于亚叶酸钙中的叶酸具有水溶性，过量成分会通过尿液自然排出——这是"身体的天然安全机制"，此类合成叶酸不存在安全上限。
他将此与当前用于自闭症治疗的利培酮（Risperdal）和阿立哌唑（Abilify）等抗精神病药物进行对比："这些药物已知会导致体重增加、糖尿病和迟发性运动障碍（一种引发面部和下颌不自主运动的神经疾病）。"
除FDA引用的40例病例研究外，弗莱博士还提及五项涉及250多名儿童的研究，"其规模相当于当前获批自闭症药物注册研究中使用的儿童数量"。他总结道："总之，亚叶酸钙比现有自闭症获批药物更安全且更有效。"
但他强调亚叶酸钙并非自闭症治愈方案，通常需与其他疗法及利培酮、阿立哌唑等药物联合使用。
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