核心要点
- 美国食品药品监督管理局（FDA）与欧洲药品管理局（EMA）已制定十项指导原则，规范药物开发中的人工智能使用，促进监管一致性与创新。
- 这些原则强调以人为中心、基于风险的方法，聚焦数据治理、多学科专业能力以及透明的模型开发。
- 该倡议支持全球监管协调与合作，与当前将人工智能整合至监管框架的努力相契合。
- 原则具有基础性而非规定性，将随技术发展而更新，始终优先保障患者安全与伦理考量。
FDA与EMA已就药物开发生命周期中负责任使用人工智能的十项指导原则达成一致，建立了支持创新、监管一致性及患者安全的共享框架。
“监管机构已就如何更安全、有效地在药物开发中使用人工智能并符合其期望，明确阐述了立场与指南。”FDA与EMA共同确定了贯穿药品全生命周期的良好人工智能（AI）实践十项指导原则，标志着双方在先进技术创新应用监管协调方面迈出重要一步。
这些原则为证据生成与监测中的人工智能使用提供高层级指导，覆盖早期研究、临床试验、生产和上市后安全监测。其目标是为申办方、上市许可申请人及授权持有人提供指引，同时为双方司法管辖区未来针对人工智能的具体指南奠定基础。
建立负责任采用AI的共享框架
联合原则旨在支持人工智能技术安全、有效及合规使用，同时推动药物开发生命周期各阶段的创新。监管机构强调，该框架将为未来指南提供支撑，并促进监管机构、标准组织及其他利益相关方之间的国际合作。
欧洲卫生与动物福利专员奥利弗·瓦里利（Olivér Várhelyi）在EMA新闻稿中表示：“药物开发中良好人工智能实践的指导原则是欧美在新型医疗技术领域重启合作的第一步。这表明我们如何在大西洋两岸协同工作，既保持全球创新的领先地位，又确保最高水平的患者安全。”
欧盟的指南制定工作已在进行中，基于EMA于2024年发布的人工智能反思文件。
支持贯穿药品全生命周期的AI应用
FDA指出，人工智能正日益用于非临床、临床、生产和上市后各阶段的证据生成与分析。监管机构注意到，尽管人工智能有望缩短开发周期、优化决策并增强药物警戒能力，但其复杂性要求在整个生命周期中进行审慎监管。
十项原则强调以人为中心、基于风险的AI采用方法，包括相称的验证、使用场景的明确定义、适用标准的遵守以及稳健的数据治理。它们还要求具备多学科专业能力、透明的模型开发实践、全生命周期性能监测，并向用户和患者清晰传达人工智能的局限性与输出结果。
在AI应用加速背景下协调监管预期
监管机构表示，随着行业人工智能应用加速，这些原则旨在为良好实践建立共同基础。FDA药品评价与研究中心（CDER）近年来观察到包含人工智能组件的申报数量显著增加，涉及临床试验、真实世界数据分析和数字健康技术。
此次联合行动基于2024年4月双边会议后的FDA与EMA先前合作，并与《欧洲药品监管机构网络2028战略》相一致，该战略将数据、数字化和人工智能列为支持监管决策的优先事项。
从FDA视角看，这些原则补充了当前建立基于风险的监管框架的工作，在保护患者安全的同时促进创新。该机构此前已就使用人工智能支持监管决策发布草案指南，并通过设立CDER人工智能委员会协调内部AI治理。
为未来指南与协调奠定基础
双方机构强调，这些原则并非规定性要求，而是将随技术发展而演进的基础框架。未来，预计将通过补充指南进一步细化，以反映新兴用例、科学进展和适用法律框架。
鉴于伦理与患者安全被定位为核心考量，FDA与EMA表示将持续与国际公共卫生伙伴合作，推动人工智能相关议题的全球协调，在支持负责任创新的同时，促进药物开发中AI驱动方法的更广泛应用。
早前关于AI监管监督的评论
2025年，《应用临床试验》采访了Unlearn.AI创始人兼首席科学官乔恩·沃尔什（Jon Walsh），探讨临床试验中使用AI生成数据的监管影响。
沃尔什在视频访谈中解释道：“监管机构已就如何更安全、有效地在药物开发中使用人工智能并符合其期望，明确阐述了立场与指南。申办方需清晰说明模型在药物开发中的使用方式，识别潜在风险及其对研究的影响，量化这些风险，并通过在定义条件下评估模型制定应对计划。”
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