生命科学行业正面临快速创新、技术进步、复杂性增加以及不确定性加剧的局面。在这种不断演变的环境中，人工智能（AI）、真实世界证据（RWE）、药品定价压力以及患者声音的融入将继续塑造疗法的发现、评估和交付方式。
在这些变化中，缩短实现价值的时间对于经济回报和患者结果仍然至关重要。每一种治疗方案在研发过程中多滞留一天，制造商就会损失大约50万美元的潜在收入。更重要的是，这意味着改善患者健康结果的机会被延迟了。
在复杂的医疗生态系统中最大化价值
生命科学公司必须在产品开发和商业化方面提高效率，同时应对重大挑战。传统的开发路径通常需要超过十年的时间，而商业化考量往往仅在后期阶段才被纳入考虑范围。这种顺序式的方法在证明价值和疗效的压力下变得越来越不适用，尤其是在制药行业不确定性和药品定价政策不断演变的情况下。
根据麦肯锡的研究，首次上市的企业目前约占美国食品药品监督管理局（FDA）批准的新资产的40%，但其成功率低于成熟企业。最重要的是，这些延迟直接影响了等待潜在改变生命的治疗的患者。在罕见病或治疗选择有限的情况下，商业化延迟可能显著影响患者的健康结果和生活质量。麦肯锡的分析指出，首次上市者正在不成比例地开发突破性疗法，特别是针对罕见疾病，其中细胞和基因疗法占其产品组合的22%，而成熟制药公司仅为12%。
更早整合市场准入和真实世界证据
加速实现价值的一种最有效方法是将定价、报销和价值考量尽早整合到开发计划中。那些在后期开发阶段才推迟市场准入策略的组织经常会遇到本可通过精心设计的临床试验避免的意外障碍。
早期接触准入团队和利益相关者可以制定满足监管要求和支付方证据标准的证据生成策略。临床试验可以捕捉对所有利益相关者有意义的终点，而早期的健康经济学模型则为战略决策提供信息。通过及早接触关键利益相关者，制造商可以在获批后创建一条更直接的报销和患者获取路径。
利用真实世界数据和证据提高效率
真实世界数据（RWD）和真实世界证据（RWE）的日益重要为加速实现价值提供了另一个机会。制药公司、医疗系统和学术机构之间的战略研究伙伴关系可以生成支持多种目标的真实世界证据，包括临床试验优化和模拟、更好地理解疾病进展和未满足的需求、基于价值的合同模式的开发、上市后监测要求以及持续展示产品价值。
通过与专注于将RWD转化为有意义的RWE的数据和分析组织合作，制造商可以迅速扩展资源以满足项目需求。利用这些合作中的专业知识可以获得同时加强监管提交和支付方价值主张的见解，从而可能缩短上市时间并增强市场地位。
塔夫茨药物开发研究中心的一项研究表明，在整个开发过程中，持续合作伙伴的专业知识支持下，战略性应用RWD分析可以显著提高效率和结果。例如，利用RWD进行患者识别可将招募期缩短多达30%，从而直接加速上市时间。
在设计临床试验时，RWD可以为外部对照组提供信息，补充传统的随机对照试验，这在招募困难的罕见病领域尤其有价值。杜克-马戈利斯健康政策中心的研究表明，由强大的RWD支持的外部对照组在正确实施时可将试验成本降低多达40%，同时保持统计有效性。
具有跨职能专业知识的敏捷研究团队可以迅速适应不断变化的监管指导，确保试验设计保持合规的同时最大化效率。
利用真实世界数据和证据推动基于价值的医疗模式
除了临床开发外，RWD在向支付方和卫生技术评估机构传达价值主张方面也极具价值。能够有效将真实世界结果数据整合到健康经济学模型中的公司可以更有说服力地展示治疗价值，从而减少获得有利报销决定的时间，并为患者提供更早的获取机会。
这种方法完全契合日益强调基于价值的医疗模式以及将患者声音纳入决策的趋势。与在多个RWD来源、HEOR（健康经济学与结果研究）、RWE、价值传播和市场准入工作流方面提供专业知识的研究伙伴合作，可以确保由强有力证据支持的价值叙述，进一步加速实现价值的时间。
借助跨职能伙伴的支持提高敏捷性、灵活性和效率
通过灵活、一体化团队模型利用研究伙伴的组织可以有效弥补经验差距。在一个统一团队内顺利切换任务和方法学专家的能力加速了价值实现的过程。这种方法使制药公司能够高效外包开发和商业化的跨职能方面，同时保持对流程和数据的监督和控制。
通过与Genesis Research Group等单一供应商合作，公司可以根据项目需求灵活调整资源，同时简化流程以提高效率。
对于面临经验差距的首次上市者，这些敏捷伙伴可以在多个职能领域提供专业知识，帮助应对复杂的监管和市场准入环境。其结果是通过优化资源配置、按需访问专业人才以及针对生命周期特定挑战量身定制的解决方案，显著提高了成本效率。
加速新疗法的价值实现需要重新思考传统的开发方法。通过从最早阶段整合商业化考量、利用RWD/RWE、优先考虑市场准入策略以及与灵活的跨职能伙伴合作，制药公司可以显著缩短创新与患者影响之间的时间。
这种综合方法不仅降低了开发成本，还增加了收入潜力，同时更快地将改变生命的治疗带给患者，这不仅是竞争优势，更是整个医疗生态系统中各利益相关者实现可持续成功的战略必要性。
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