第二阶段试验已开始在进行性多发性硬化症(MS)患者中测试pegsebrenatide（也称为NLY01）。
该疗法旨在激活GLP-1受体并调节神经炎症。
该研究将跟踪脑容量变化作为神经退行性变的衡量指标。
神经科学公司Neuraly的实验性药物pegsebrenatide用于治疗进行性多发性硬化症(MS)的第二阶段研究者发起的临床试验已对第一位参与者进行了给药。
这项名为TAG-MS (NCT07497399)的研究由马里兰州约翰霍普金斯大学(Johns Hopkins University)的Ellen Mowry医学博士领导，预计将有更多临床试验点参与。计划招募约120名进行性多发性硬化症成年患者，这些患者在至少一年内接受MS治疗后临床状况稳定，在此期间没有复发或新的脑部MRI病灶。
"我们很高兴能与领先的MS研究中心合作，推进pegsebrenatide的临床开发。"Neuraly公司首席执行官Seulki Lee在公司新闻稿中表示。
pegsebrenatide旨在靶向治疗多发性硬化症中的神经炎症
多发性硬化症(MS)是一种自身免疫性疾病，其特征是免疫系统错误地攻击大脑和脊髓，导致炎症、髓鞘（神经纤维周围的保护层）损伤和神经细胞损伤。虽然复发缓解型MS的特点是症状恶化期与恢复期和相对稳定期交替出现，但进行性MS通常涉及随时间逐渐加重的残疾，通常复发较少或不太明显。
尽管有多种疗法可以减少复发缓解型MS的炎症性疾病活动，但进行性MS的治疗选择仍然有限。
pegsebrenatide（也称为NLY01）旨在调节神经炎症通路并保护神经元，目标是解决被认为是导致进行性MS中持续神经损伤和残疾加重的过程。
该药物旨在激活胰高血糖素样肽-1(GLP-1)受体。GLP-1受体激动剂对许多人来说最知名的是用于糖尿病或减肥的药物。
但pegsebrenatide是为神经退行性疾病开发的，旨在调节小胶质细胞和星形胶质细胞的活动——这些是大脑和脊髓中的支持细胞，可被激活并加剧神经炎症。这种炎症被认为会导致神经退行性变，或神经细胞的逐渐损伤和丧失。
临床前研究表明，NLY01可以在MS小鼠模型中减少炎症性免疫活动并减轻疾病严重程度。
TAG-MS试验现在将测试pegsebrenatide是否能为进行性MS患者提供益处。
研究将在近两年内跟踪脑容量变化
参与者将被随机分配接受每周一次皮下（皮肤下）注射pegsebrenatide或安慰剂，持续96周，或近两年。治疗将在前四周以较低的5毫克剂量开始，然后增加到10毫克，如果因副作用需要，允许调整剂量。
试验的主要目标是测量标准化脑实质体积的变化，这是一种基于MRI的脑组织体积测量方法。脑容量的丧失，或脑萎缩，反映了疾病进展过程中发生的神经组织丧失，而较慢的脑萎缩速率可能表明该疗法有助于减缓神经退行性变。
研究人员还将评估特定脑区体积变化作为次要指标，以及视网膜（眼睛后部的光敏层）的变化。这些视网膜变化可能反映MS中的神经损伤。其他结果指标包括医生评估的残疾评估、患者报告的身体功能和生活质量测量以及安全性结果。
"pegsebrenatide代表了一种差异化的治疗策略，旨在解决驱动神经退行性变的潜在神经炎症过程。"Lee说，"我们相信这个项目有潜力扩展进行性MS和其他神经退行性疾病的治疗模式。"
pegsebrenatide已在帕金森病的第二阶段试验中进行研究，Neuraly公司也在将其开发用于阿尔茨海默病。
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