第一种可延缓1型糖尿病发作的药物将在英国国家医疗服务体系中提供使用Teplizumab drug to delay type 1 diabetes to be rolled out on the NHS

环球医讯 / 创新药物来源:www.bbc.com英国 - 英语2026-08-31 04:37:04 - 阅读时长4分钟 - 1837字
英国国家医疗服务体系(NHS)将提供特普利珠单抗(Teplizumab),这是第一种能够延缓1型糖尿病发作的药物。这种免疫疗法可使人们在出现症状并需要终身胰岛素治疗前多获得三年时间。英国国家卫生与临床优化研究所(NICE)表示,该决定"真正令人兴奋",预计每年将有数百名儿童和年轻人受益。1型糖尿病由人体自身免疫系统攻击胰腺中产生胰岛素的细胞引起,患者必须监测血糖水平并通过注射或泵来管理胰岛素。该药物需在症状出现前通过静脉滴注给药,英国目前尚未在NHS上提供常规检测,但糖尿病慈善机构正在为此游说。特普利珠单抗每疗程标价约15万英镑,NHS已与制药商赛诺菲达成保密折扣协议。专家表示,未来有望通过个性化组合疗法使患者完全避免依赖胰岛素治疗。
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第一种可延缓1型糖尿病发作的药物将在英国国家医疗服务体系中提供使用

英格兰和威尔士的国家医疗服务体系(NHS)将提供第一种可延缓1型糖尿病发作的药物。

特普利珠单抗(Teplizumab)是一种免疫疗法,可使人们在出现症状并需要终身胰岛素治疗前多获得三年时间。

NHS药品机构将这一决定描述为"真正令人兴奋",预计每年将有数百名儿童和年轻人受益。

1型糖尿病可能在任何时间发展,但最常见的诊断年龄是在青少年早期。

代表患者的团体在经过数十年努力将该药物推进到这一阶段后,将其潜在影响描述为"重大突破"。

突破性T1D慈善机构首席执行官凯伦·阿丁顿表示:"如果是你的孩子或你所爱的人,你会希望尽一切可能让他们获得更多无需每天应对这种无情疾病负担的年份。我们现在有了一种可以帮助实现这一目标的治疗方法。"

1型糖尿病是由人体自身免疫系统开始攻击胰腺中产生胰岛素的细胞引起的。

它与2型糖尿病不同,后者通常(但并非总是)与超重有关。

1型糖尿病患者必须监测血糖水平,并通过注射或泵来管理胰岛素,以替代他们身体不再能充分产生的激素。

现年八岁的西奥·塞巴斯蒂安-詹金斯在他四岁时被诊断出患有该病,当时他的父母带他去了急诊室——他在家里一直感到异常疲倦,经常口渴,并且一直在减重。

当时,他年龄太小,不符合新药的使用条件,该药物可从八岁起使用。

他现在情况良好,但他的病情需要仔细管理——他的饮食必须密切监控,血糖也需定期检查。

如果血糖过低,可能会成为医疗紧急情况。

如果血糖长时间过高,可能会损伤血管和神经。

他的母亲维姬表示:"这是你永远无法摆脱的事情。当你做早餐时,你必须称量所有食物,计算其中含有多少碳水化合物,以便知道应该给予多少胰岛素。"

他的父母表示,任何能够延缓发病的药物每年都可以为其他数百名儿童带来真正的改变。

他的父亲本说:"对任何家庭来说,能够重新拥有这三年无忧无虑的童年时光,避免他不得不面对的担忧和事情,将是巨大的改变。"

特普利珠单抗必须在症状出现前通过静脉滴注给药,这意味着患者首先需要血液检测显示免疫系统已开始攻击胰腺。

意大利是世界上唯一一个为儿童和年轻人提供全国筛查计划的国家。

在英国,NHS目前尚未提供该疾病的常规检测,尽管这是糖尿病慈善机构正在倡导的事项。

相反,人们可能通过出于其他医疗原因进行的血液检测或因为家族中有该病史而得知自己有风险。

不过,大多数被诊断出患有该病的人并没有近亲病史,这表明环境因素在触发该病中也可能起着重要作用。

来自伯克郡纽伯里的迪玛·博伊查克九岁时发现他极有可能患上该病,当时他参加了一项由糖尿病慈善机构资助的全英研究。

家人报名部分是因为迪玛的表亲已被诊断并正在使用胰岛素。

他的母亲埃莱娜表示:"如果我们没有这样做,迪玛可能会在更晚的时候被诊断,可能需要紧急干预,就像我的侄女那样。"

在国家医疗服务体系药品咨询机构推荐该治疗前,他已成为首批因同情原因接受特普利珠单抗治疗的患者之一。

这种新药需要在医院通过静脉滴注每天一次,连续14天。

埃莱娜将这一一次性过程描述为"费力",但她相信最终值得,因为她希望这能给儿子额外的几年时间,让他无需转向胰岛素治疗。

她说:"特普利珠单抗给我们的最大礼物是时间——只是作为一个正常孩子、过正常生活的时间。这对他的意义重大,对我作为母亲也是如此。"

特普利珠单抗的公开价格约为每疗程15万英镑,尽管NHS已与制药商赛诺菲达成保密折扣协议。

已在英格兰和威尔士推荐该药物的英国国家卫生与临床优化研究所(NICE)估计,第一年约有1,100名成人和儿童符合条件,长期来看,一旦需求积压得到清理,每年约有820人将获得该药物。

NICE药品评估主任海伦·奈特表示:"这是一个真正令人兴奋的推荐。这是我们首次拥有一种治疗方法,可以为早期诊断的人提供宝贵的额外时间,在他们需要应对该疾病的全部要求之前。"

资助了早期研究使该药物成为可能的突破性T1D表示,目前还有多种1型糖尿病免疫疗法正在研发中。

未来,希望新患者最终能接受这些药物的个性化组合,永远不必依赖胰岛素治疗。

NICE指南不自动适用于北爱尔兰,而在苏格兰,由苏格兰药品联盟(SMC)这个独立机构决定NHS应提供哪些药物。

SMC表示,预计将在2027年初发布针对特普利珠单抗的建议。

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