首个参与者已在测试TNV262的1期临床试验中接受给药,TNV262是Tenvie Therapeutics公司开发的一种实验性疗法,有望用于治疗多发性硬化症(MS)以及包括肥胖和心血管疾病在内的其他疾病。
1a/1b期研究将在健康志愿者和肥胖患者中测试TNV262的单次和多次剂量。这项早期研究的主要目标是评估实验药物的安全性、耐受性和药理特性。
Tenvie公司总裁兼首席执行官Tony Estrada博士在公司新闻稿中表示:"我们很高兴宣布在TNV262的1期研究中对第一名受试者进行了给药,这是Tenvie的重要里程碑,也是我们使命的重要一步——通过精密设计的小分子来转变神经和外周疾病的治疗方法,这得益于我们团队的奉献精神。"
TNV262旨在阻断蛋白质NLRP3的活性。正常情况下,NLRP3作为分子安全系统的关键部分,帮助身体抵御感染:当NLRP3检测到感染时,它会激活免疫反应来对抗威胁。但在多发性硬化症等炎症性疾病中,此通路的异常激活可能会导致疾病进展。
Tenvie公司首席医疗官Tanya Z. Fischer医学博士表示:"NLRP3通路的失调已被证实与多种以慢性炎症为特征的疾病有关,包括肥胖和心血管疾病等心脏代谢疾病。"
到达大脑
TNV262可以从血液进入大脑和脊髓,这意味着它应该能够抑制全身(包括中枢神经系统(CNS,即大脑和脊髓))的NLRP3活性。
Fischer表示,针对NLRP3的疗法在靶向中枢神经系统外的炎症方面已显示出希望,但"许多现有项目因中枢神经系统暴露不足而受到限制。"
Estrada表示,新启动的1期研究"代表了我们中枢神经系统优先设计方法的首次临床应用——将最大化的中枢神经系统穿透性构建到化学基础中,以精确作用于关键生物靶点并在疾病源头进行干预。"
除了测试安全性和耐受性外,该研究的主要目标是测量炎症和心脏代谢风险生物标志物的变化。次要指标包括肥胖患者体重和身体成分的变化,以及食欲和饮食行为的变化。
该公司计划在今年晚些时候报告初步试验数据。如果结果积极,Tenvie预计将在多发性硬化症以及心血管疾病和肥胖症方面启动2期研究。
Estrada补充道:"我们期待评估TNV262在一系列炎症驱动的适应症中的潜力,首先从心脏代谢疾病开始。"
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