休斯顿（2026年4月23日）——得克萨斯儿童医院邓肯神经学研究所（Duncan NRI）研究员、贝勒医学院药物发现中心主任杨达米安博士及其合作者获得美国国立卫生研究院（NIH）下属国家衰老研究所（NIA）670万美元资助，旨在开发新型快速筛选方法，加速阿尔茨海默病及相关痴呆症潜在疗法的发现进程。
尽管阿尔茨海默病通常与衰老相关，得克萨斯儿童医院的研究者却能从独特角度开展研究。通过观察大脑早期发育与功能，科学家得以更深入理解这些系统随时间退化的机制，从而揭示预防和治疗神经退行性疾病的全新机遇。
这项为期五年的项目汇聚了化学、人工智能与转化医学专家，共同应对阿尔茨海默病研究中最复杂的挑战——快速识别安全有效的疗法。杨博士表示："该资助将实现迄今规模最大的阿尔茨海默病靶向化合物筛选。通过整合全球阿尔茨海默病研究的前沿生物学洞见，结合创新化学与机器学习平台，我们旨在开拓发现新机遇。这项工作将为开发变革性疗法迈出关键第一步。"
全球数百万患者受阿尔茨海默病及相关痴呆症困扰，但新疗法研发仍缓慢而复杂。最大挑战在于识别能安全有效作用于疾病生物学驱动因子并穿透血脑屏障的分子。为此，杨博士团队将运用DNA编码化学库技术，该技术可同时筛选数亿种潜在药物化合物。每种化合物携带独特DNA"条形码"，使科学家能快速确定与阿尔茨海默病相关蛋白相互作用的分子。
团队将运用人工智能与机器学习分析数据，预测最可能成功的化合物，显著缩短从早期发现到可用候选药物的时间。该方法旨在压缩新疗法识别周期，更精准快速地将潜在疗法带给患者。
项目将分阶段推进：从大规模筛选起步，逐步优化最具潜力的化合物以增强效力、安全性和脑部穿透能力。研究者还将探索现有药物的再利用可能性，加速临床测试进程。项目核心采用开放科学模式，生成的数据和化合物（包括超9亿种独特化合物的筛选结果）将向全球公开，助力研究者推进新疗法研发。由胡达·佐格比、约书亚·舒尔曼、雨果·贝伦和胡安·博塔斯博士组成的得克萨斯儿童医院与贝勒医学院内部顾问委员会，将为确定阿尔茨海默病关键蛋白靶点提供专业支持。
该研究得到结构基因组联盟的部分支持，该组织将提供关键研究所需的蛋白靶点。得克萨斯儿童医院致力于通过创新协作方法攻克复杂神经疾病，儿科研究的洞见常为成人治疗提供启示，而成人疾病发现亦能加速儿童健康突破。邓肯神经学研究所研究者通过弥合这些领域，正推动全谱系神经疾病进展，旨在改善各年龄段患者的治疗效果。对阿尔茨海默病及相关痴呆症患者及其家庭而言，这项工作代表着迈向早期检测、更有效治疗乃至最终预防的关键一步。
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