最新的研究表明，对于初次治疗后处于完全缓解状态的套细胞淋巴瘤（MCL）患者，大剂量化疗后进行自体干细胞移植（ASCT）并没有带来任何益处。这一发现来自ECOG-ACRIN癌症研究组（ECOG-ACRIN）的三期研究EA4151，《利妥昔单抗联合或不联合干细胞移植治疗首次完全缓解且微小残留病灶阴性的套细胞淋巴瘤患者》。在计划的中期分析未能显示两组之间总体生存率（OS）的差异后，试验的患者招募被提前停止。3年的OS率分别为ASCT加利妥昔单抗组的82.1%和单独使用利妥昔单抗组的82.7%。
首席研究员、威斯康星医学院的医学教授蒂莫西·S·芬斯克博士（Timothy S. Fenske, MD）今天在圣地亚哥举行的第66届美国血液学会（ASH）年会暨展览会上展示了摘要LBA-6的结果。LBA-6被列为ASH官方新闻项目中仅有的六个最新突破性摘要之一。
“在这次中期分析中，首次完全缓解且微小残留病灶（MRD）阴性的MCL患者从巩固性ASCT中并未获益。诱导治疗后仍为MRD阳性的患者可能受益于ASCT。更长时间的随访将有助于确认这些发现。”
MCL是一种不可治愈的血液癌症，通常发生在老年人（中位年龄65岁），并且男性更为常见。在大约每10个病例中，有9个是快速生长的，需要在诊断后立即接受治疗。历史上，MCL的预后较差，但近年来，随着更多有效和靶向疗法的出现，预后有所改善。如今，首次缓解期可以持续8到10年或更长。
目前存在几种标准的一线（诱导）和维持治疗方案，如强化化疗、免疫疗法、靶向药物和BTK抑制剂。利妥昔单抗是一种靶向免疫疗法药物，也是其中一种选择。
此外，多年来，对于70岁以下且身体状况足以承受这种困难程序的患者，通常会提供ASCT，该程序包括高剂量化疗后重新输注患者的自身血液干细胞。
“EA4151是第一个在高度有效的诱导和维持治疗方案时代，研究ASCT对首次完全缓解且微小残留病灶阴性的MCL患者的研究。关于当前时代ASCT的益处一直存在激烈争论，因为所有支持ASCT益处的数据都来自较老的试验和治疗背景。”芬斯克博士说。
试验概述
在诱导治疗后首次完全缓解的MCL患者有资格加入该试验。该试验由美国国立卫生研究院（NIH）下属的国家癌症研究所（NCI）资助，由ECOG-ACRIN设计和实施。癌症中心和社区医院通过两个大型NCI研究项目参与了该试验：国家临床试验网络和血液与骨髓移植临床试验网络。
2017年8月至2024年7月期间，共有650名患者注册并接受了影像学（PET/CT）、骨髓活检和血液采集。血液使用clonoSEQ® MRD测试检测是否有剩余癌细胞。这是一种高度敏感的商业微小残留病灶（MRD）测定法，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。该测试可以检测到低于标准影像学和血液检测水平的残留淋巴瘤痕迹。
该研究的整体假设是，已经处于深度缓解状态（PET/CT扫描、骨髓活检和MRD检测均为阴性）的患者不太可能从ASCT中获益。这些患者可能能够安全地避免移植手术的风险。
试验结果
试验中大多数患者在诱导治疗后达到完全缓解（CR）且MRD阴性（516/650；79%）。这些患者被随机分配接受ASCT后3年的利妥昔单抗治疗（A组；n=257）或单独3年的利妥昔单抗治疗（B组；n=259）。
主要终点是比较A组和B组之间的总体生存率（OS）。在中位随访2.7年后，A组的3年OS为82.1%，B组为82.7%。
试验中剩余的患者要么是MRD阳性CR（C组，n=49），要么是部分反应（PR）（D组，n=85）。他们接受了ASCT加3年的利妥昔单抗治疗。C组的3年OS为81.9%，D组为85.1%。
无进展生存率（PFS）是次要终点。各组的3年PFS也相似：A组为76.6%，B组为77.4%，C组为76.9%，D组为73.4%。
在中期分析后，ECOG-ACRIN数据安全和监测委员会建议停止患者招募，通知试验参与者，并公开结果。相关的无效性分析显示，当研究达到计划的总注册人数和完整信息时，结果很可能相似。
来源：ECOG-ACRIN癌症研究组
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