阿布扎比，阿联酋：纽约大学阿布扎比分校与丹佛大学的研究团队发现了一种有前景的小分子，有望减缓或阻止帕金森病等严重脑部疾病的进展，为超越症状管理的疗法带来了新希望。
这些疾病（包括路易体痴呆和多系统萎缩）是由一种神经元蛋白质的聚集和扩散引起的，这种蛋白质会随时间推移损害脑细胞。目前尚无获批的疗法能够阻止或减缓这一过程。
在这项发表于《科学转化医学》的新研究中，纽约大学阿布扎比分校的Magzoub实验室与丹佛大学的Kumar实验室，联合国际合作伙伴，开发了一种特殊的小分子，旨在阻断这种有害的积聚。该分子名为SK-129，通过阻止蛋白质在脑内聚集和扩散发挥作用。
研究团队在多种疾病模型中测试了SK-129，包括人类细胞、患者来源的组织以及活体生物。在所有情况下，该分子都减少了与疾病相关的有害影响。
重要的是，研究人员还证明SK-129能够穿过血脑屏障——这一保护层通常阻止药物进入大脑。在小鼠模型中，该分子显著减少了大脑中与疾病相关损伤的发展。
“这是朝着开发针对这些疾病根本原因的疗法迈出的重要一步，”纽约大学阿布扎比分校生物学副教授、共同主要作者Mazin Magzoub表示。“我们的目标不仅仅是治疗症状，而是努力减缓或阻止疾病本身。”
另一个关键发现是，该分子还能阻断与另一种与阿尔茨海默病密切相关的神经元蛋白的有害相互作用。这种双重作用可能使其在应对复杂的神经系统疾病方面尤为强大。
尽管在临床使用前还需要更多研究，但这些发现代表了在寻找针对这些目前无法治愈疾病的有效疗法方面迈出的重大一步。
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