伦敦大学学院（UCL）在新闻稿中报告，一种单次基因疗法在初步试验中展现出显著成效，成功减缓了致命性脑部疾病亨廷顿病的进展。
研究人员表示，这种名为AMT-130的实验性疗法，在三年内使接受高剂量治疗的患者疾病进展减少了75%，相比标准护理组效果突出。尽管早期结果令人鼓舞，但研究仍属初步阶段，该疗法可能还需数年才能获得美国食品药品监督管理局（FDA）潜在批准，最早申请预计于2026年。
伦敦大学学院教授埃德·怀尔德在新闻稿中表示：“这一结果将彻底改变局面。我有一位因疾病被迫退休的患者，现已能够重返工作岗位。”
新闻稿指出，亨廷顿病影响约10万名美国人，由缺陷基因导致有毒蛋白质损伤脑细胞而引发。患病父母的子女有50%概率遗传该病。该疾病通常在中年发病，引发运动、记忆及情绪问题，并在15至20年内持续恶化。
研究人员解释，新疗法通过无害病毒向大脑递送特殊基因指令，帮助关闭损伤脑细胞的有害蛋白质。与仅管理症状的现有治疗不同，AMT-130被设计为终身有效的单次治疗。
伦敦大学学院临床试验首席科学顾问莎拉·塔布里齐教授在公告中表示：“我欣喜地看到本研究在疾病进展方面展现出统计学显著效果。”她补充道，该疗法可帮助患者“维持日常功能并延长工作年限”。
该研究共纳入29名患者，其中12人在三年内接受高剂量药物治疗。科学家通过脑部扫描和检测脊髓液中脑细胞损伤迹象来评估疗效，结果显示显著改善。
尽管结果令人振奋，专家警告仍需更大规模研究。该疗法需通过复杂脑部手术将治疗直接递送至病变区域。研究人员报告称，患者对该手术耐受良好，副作用可控。
若获批准，AMT-130将成为首个真正减缓亨廷顿病进展而非仅治疗症状的疗法。然而，FDA审批流程通常需数年额外测试与审查，以确保安全性和有效性。
目前，这些发现尚未发表于医学期刊，也未经过其他医学专家评审，但将于下月一场重要医学会议上公布。
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