特朗普团队在自闭症声明中力推的亚叶酸钙是什么药物

What is leucovorin, the drug the Trump team touted at its autism announcement?

美国政府近日宣称一种鲜为人知的药物可能改善自闭症症状，但医学研究者指出该主张缺乏坚实证据支撑。

周一白宫新闻发布会上，美国食品药品监督管理局（FDA）局长马蒂·马卡里博士声称亚叶酸钙将帮助"数十万"自闭症儿童。FDA表示将把这种处方药——叶酸的一种形态——列入脑叶酸缺乏症（CFD）患者的治疗方案。脑叶酸缺乏症是一种神经系统疾病。此举是美国尝试批准亚叶酸钙作为部分自闭症患者治疗选项的初步步骤。

叶酸是什么？为什么重要？

叶酸是一种存在于绿叶蔬菜、豆类和柑橘类水果中的B族维生素。

叶酸的合成形式称为叶酸（folic acid），常见于维生素补充剂和强化谷物中。

加拿大公共卫生署指出，叶酸对胎儿脊柱、大脑和头骨的正常发育至关重要。产科医生建议孕妇或备孕女性每日服用含叶酸的维生素补充剂，以降低神经管缺陷（一种脑部和脊髓出生缺陷）的风险。

亚叶酸钙是什么？

亚叶酸钙与叶酸结构相似。

在加拿大，省级癌症机构表示亚叶酸钙可用于降低甲氨蝶呤（一种抗癌药物）的毒性作用。甲氨蝶呤是一种抗叶酸剂，会干扰人体利用合成DNA所需的叶酸的能力。亚叶酸钙还常与另一种抗癌药物联用治疗结肠癌。

周一，FDA宣布批准亚叶酸钙片剂用于脑叶酸缺乏症患者。该决定基于对少量研究的审查，这些研究发现它能改善语言交流能力。此前该药物已被部分美国医生超说明书使用。

亚叶酸钙被认为可能帮助部分自闭症儿童——他们的脑部叶酸受体存在障碍，阻碍叶酸进入大脑。

现有证据能否证明亚叶酸钙可治疗自闭症？

自闭症是一种神经发育障碍，医生认为其主要根源在于遗传因素。研究者还发现环境因素（如父母高龄、交通相关空气污染物）与自闭症谱系障碍相关。

不列颠哥伦比亚大学出生缺陷临床专家苏拉·阿尔万表示，亚叶酸钙远非治愈方案，仍需深入研究。"家庭需要希望，但也需要关于哪些方法已被证实、哪些尚未证实的坦诚沟通，"阿尔万在给加拿大广播公司（CBC）的邮件中表示，"我们确切知道的是，言语语言治疗、职业治疗、教育支持以及最重要的——对自闭症人群的接纳——都是高度有效的干预措施。"

在《欧洲儿科杂志》发表的一项随机对照试验中，80名自闭症儿童被随机分配接受亚叶酸钙或安慰剂治疗，持续24周。研究者报告称，亚叶酸钙组在自闭症症状严重程度上的改善超出了偶然因素的影响。但此类小规模研究易产生假阳性结果，需在其他人群中重复验证后，加拿大卫生部等监管机构或医学团体才会批准或推荐该药用于自闭症治疗。

费城德雷塞尔大学研究自闭症的流行病学教授布莱恩·K·李表示："现有证据远不足以支撑具体临床建议。"他强调亚叶酸钙"尚未成熟"。

为何认为亚叶酸钙可能对自闭症有帮助？

麦克马斯特大学免疫学研究员、医学教授道恩·博迪什指出，亚叶酸钙用于自闭症的依据可追溯至几项关于自身抗体的小型研究。

通常，抗体会攻击病毒、细菌等外来物质。但有时免疫系统会产生自身抗体，攻击人体自身组织——这是狼疮等自身免疫疾病的特征。博迪什强调，自身抗体并不总会引发问题。

早期研究表明，部分自闭症儿童会产生针对叶酸受体的自身抗体，阻碍叶酸向大脑的转运。

"这似乎并非自闭症的普遍特征，且我们尚不明确正常人群中此类抗体的出现频率，因此支持该机制解释自闭症的数据极其薄弱，"博迪什谨慎指出。

后续还需哪些工作？

医生和医学研究者遵循标准流程验证潜在治疗方案：开展大规模严谨研究、阐明药物作用机制并评估安全性。

博迪什指出，鉴于叶酸和B族维生素合成对人体健康至关重要，人为干预可能产生负面影响。

在考虑将亚叶酸钙用于自闭症治疗前，必须有确凿研究证明其对缓解症状具有因果作用，并通过严格控制的临床试验验证治疗效果。

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