超越脂质纳米颗粒:利用新型载体递送基因药物
尽管脂质纳米颗粒是目前临床最先进的核酸治疗药物递送系统,但它们仅是潜在递送载体工具箱中的一种工具。在2025年PODD药物递送合作伙伴机会会议的这场专题讨论中,制药行业高管与药物递送专家探讨了其他递送工具,包括聚合物纳米颗粒、蛋白基纳米颗粒和细胞外囊泡,重点关注以下方面:
- 脂质纳米颗粒可能存在的局限性
- 不同工具如何实现治疗性药物递送
- 这些载体实现有意义临床影响所面临的挑战
- 构建多元化递送载体组合的策略
主持人
Sanyogitta Puri博士
RNA与基因治疗-非病毒递送高级总监
诺和诺德
Sanyogitta(Sanya)Puri博士现任诺和诺德RNA与基因治疗部门非病毒递送高级总监兼负责人,领导位于丹麦和波士顿的全球跨学科团队,负责公司核酸治疗药物组合中新型递送系统的研发工作。此前,Puri博士担任阿斯利康英国剑桥高级药物递送团队总监,领导药物递送、配方及临床开发的跨学科科学家团队。在超过10年的工业界职业生涯中,她专注于肿瘤学、心血管、呼吸系统及罕见疾病领域的寡核苷酸、肽类、mRNA和靶向纳米药物产品的设计与开发。Puri博士拥有印度药学学位及英国诺丁汉大学纳米粒子药物递送博士学位,以热衷创新药物递送技术著称,在通过内部能力建设和外部合作推动新型药物从临床前向临床转化方面拥有丰富经验。
小组成员
Kanika Suri博士
药品开发科学家,化学制造与控制(CMC)
武田制药
Kanika Suri博士致力于开发创新、高效且患者友好的疗法,以应对致残性健康问题。在武田制药,她负责管线药物产品的CMC开发工作,涵盖蛋白质、肽类、核酸及合成小分子,并解决口服、局部及注射给药途径的配方与递送挑战。凭借深厚的研发经验,Suri博士擅长将科学洞察转化为实用的、以患者为中心的阶段性解决方案,确保产品顺利推进临床试验。她的学术背景聚焦于解决复杂药物递送问题:在攻读博士学位期间,她开发了用于核酸递送的新型口服平台,此前在硕士阶段已研究生物活性渗透增强剂以改善大分子药物吸收。作为创新倡导者和STEM领域女性支持者,Suri博士将科学严谨性与目标驱动型领导力相结合,推动下一代疗法的发展。
Anand Subramony博士
药物递送、设备、连接解决方案与创新副总裁
礼来公司
Anand Subramony博士现任礼来公司递送、设备与连接解决方案(DDCS)部门副总裁,负责组合产品早期开发及新型药物递送技术创新。加入礼来前,Subramony博士担任阿斯利康生物工程与靶向递送部门副总裁,领导跨职能团队开展纳米医学、药物偶联物及新模态药物递送(包括可植入细胞治疗设备)工作,并负责外部创新及开放创新平台CoSolve。此前,他担任Medimmune药物递送与设备开发主管,组建了专注于组合产品开发、连接设备、数字生物标志物/传感器以及新型递送技术(包括口服肽类递送)的内部团队。Subramony博士还曾任诺华(剑桥)新型递送技术负责人、强生Alza公司材料科学组主管,以及Dr. Reddy's Laboratories材料科学与药物递送总监。凭借在制药生物技术领域的广泛经验,他将创新精神与科学严谨性结合,以卓越执行力和紧迫感打造以患者为中心的产品,并在各职位中建立高效团队。Subramony博士拥有印度孟买理工学院材料科学工程硕士学位及普渡大学博士学位,拥有大量同行评审出版物和专利,在药物递送与产品开发领域是备受推崇的意见领袖。
Vinu Krishnan博士
CMC配方开发与药物递送首席研究科学家
艾伯维
Vinu Krishnan博士是艾伯维合成分子CMC研发组织的首席研究科学家,负责核酸配方的早期CMC开发工作。Krishnan博士拥有超过10年的博士后及博士后经验,专注于小分子和基因治疗药物递送系统的开发。加入艾伯维前,他在Intellia Therapeutics领导靶向脂质纳米颗粒在基因编辑应用中的发现与开发项目;在早期初创公司Fount Bio,他主导了用于局部递送的水凝胶开发项目。Krishnan博士在哈佛大学Samir Mitragotri教授指导下进行药物递送博士后研究。其研究生涯中,他探索了多种药物递送模态,包括聚合物纳米颗粒、聚合物-药物偶联物、脂质体、脂质纳米颗粒、水凝胶和纳米晶药物。他在《自然生物医学工程》、《科学进展》、《美国国家科学院院刊》等期刊发表超过25篇同行评审论文。Krishnan博士拥有特拉华大学博士学位及俄亥俄州阿克伦大学硕士学位。
Ruchi Shah博士
美国药品产品主管,疫苗技术与研发
葛兰素史克
Ruchi Shah博士在核酸递送、基因编辑、疫苗、疫苗佐剂开发及生物制品领域拥有10多年经验。其专业领域为非病毒基因治疗的制药开发,专注于配方与分析策略。Shah博士2015年以科学家身份加入葛兰素史克疫苗部门,专注于自扩增RNA疫苗递送;次年加入Intellia Therapeutics,利用脂质纳米颗粒递送CRISPR Cas9治疗药物至肝脏及肝外组织;后在Moderna Therapeutics平台团队推动高通量筛选工作。在礼来公司期间,她领导内外部项目开发脂质纳米颗粒配方,用于临床前递送多样化RNA治疗药物组合。2023年4月,Shah博士加入EMD Millipore公司靶向mRNA递送团队担任脂质纳米颗粒配方总监,领导具备脂质设计创新与高通量实验能力的实验室团队。2025年2月,她重返葛兰素史克担任疫苗技术与研发部门美国药品产品主管,专注于mRNA疫苗和治疗药物开发。
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