Cereno Scientific公司报告其主导项目CS1在肺动脉高压（PAH）治疗领域取得突破性进展。该口服组蛋白去乙酰化酶抑制剂在IIa期临床试验中不仅达成主要安全性终点，更展现出显著疗效——患者REVEAL风险评分、功能分级和生活质量均获得改善，并出现逆转血管重构和右心功能增强的早期迹象。目前公司正筹备IIb期试验。
IIa期试验亮点
作为罕见进展性疾病，肺动脉高压亟需更安全有效的疾病修饰疗法。CS1通过独特的表观遗传调节机制发挥作用，其IIa期试验数据证实了治疗潜力。公司首席医学官兼研发主管Rahul Agrawal指出："快速通道资格不仅体现FDA对CS1治疗潜力的认可，更将促进我们与监管机构的密切沟通，确保IIb期试验及后续开发计划的及时推进。"
快速通道机制优势
Cereno CEO Sten R. Sörensen强调该资格的战略意义，其将带来三大优势：1）与FDA的高频互动沟通；2）滚动审评资格；3）优先审评可能性。这标志着CS1研发历程的关键里程碑，既验证项目实力，也为肺动脉高压患者加速新疗法可及性，同时增强CS1的商业价值并拓展战略合作机遇。
肺动脉高压治疗进展
2024年肺动脉高压治疗领域取得多项突破：6月默克公司Winrevair（sotatercept）获EMA批准提升患者运动能力，8月欧洲委员会完成正式授权；9月强生Yuvanci（马西替坦/他达拉非复方制剂）亦获EC批准。这些进展凸显该领域创新加速趋势。
参考文献
- Cereno Scientific. CS1获FDA肺动脉高压快速通道资格公告，2025年8月26日
- EMA. 首个肺动脉高压创新疗法获得积极审评意见，2024年6月28日
- Merck. Winrevair欧洲上市许可公告，2024年8月26日
- Johnson & Johnson. Yuvanci获欧洲委员会批准声明，2024年9月30日
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