Biogen已决定将其靶向tau蛋白的阿尔茨海默病药物diranersen (BIIB080)推进至3期临床试验项目，尽管2期试验未能达到主要疗效指标。
在为期18个月的CELIA试验中，基于反义技术的diranersen在所有测试剂量下均实现了不溶性tau蛋白聚集体的减少——这些聚集体在阿尔茨海默病患者的中枢神经系统中聚集形成特征性的神经纤维"缠结"，尽管没有明显的剂量-反应关系。
该试验还表明认知能力下降有所减缓，在所有diranersen剂量下均可见这一效果，但同样没有剂量-反应关系，因为最大益处在测试的最低剂量下观察到。此外，该试验未能达到其主要终点指标，即第76周时临床痴呆评定量表总和(CDR-SB)相对于基线的变化。
尽管如此，Biogen表示，这是首个针对早期阿尔茨海默病患者提供"强有力生物标志物影响和认知获益"的tau靶向药物的随机2期试验，并补充说这些数据"让我们有信心将diranersen推进至注册临床开发阶段"。
Biogen的声明中没有提供硬性数据，因此临床医生将等待计划于7月在英国伦敦举行的阿尔茨海默病协会国际会议(AAIC)上的报告。
与靶向淀粉样蛋白的药物类似——在首批候选药物成功上市前经历了数十次失败的试验——抗tau疗法近年来也遭遇了多次挫折。
例如，去年11月，强生公司报告称其抗体候选药物posdinemab的2b期试验未能显示该药物对认知能力下降有任何影响，试验已被放弃。
其他在临床试验中表现令人失望的tau靶向药物包括礼来公司的基于抗体的zagotenemab和小分子OGA抑制剂LY3372689，以及罗氏/AC Immune的semorinemab。Biogen也曾尝试开发一种抗体——gosuranemab，但在2021年2期试验失败后放弃了该药物。
阿尔茨海默病协会对CELIA试验结果表示欢迎，称这些结果代表了患者社区的"重要进展"。
该组织主席兼首席执行官Joanne Pike表示："患有阿尔茨海默病的人及其家人值得拥有更多治疗选择，而且进展速度正在加快。"
她补充说："尽管关于这些结果对阿尔茨海默病患者意味着什么，包括治疗的益处和安全状况，我们还需要了解更多，但我们期待在数据公布时看到更多数据和结果。"
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