几家澳大利亚证券交易所（ASX）上市的生物技术公司正在推进细胞疗法的研发，以争夺预计到2034年将达到480亿美元的全球市场。
Nadine McGrath
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2025年7月9日 - 上午6:00
Stockhead
澳大利亚证券交易所（ASX）上市的生物技术公司正在推进细胞疗法的研发。图片：Getty Images
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- ASX生物技术公司瞄准全球细胞疗法市场，预计到2034年将达到约480亿美元
- Arovella是唯一一家在ASX上市并涉足CAR iNKT疗法的生物技术公司，也是全球少数几家涉足该领域的公司之一
- Chimeric旨在通过CAR-T和NK细胞资产在实体瘤治疗中“开辟新天地”
细胞疗法代表了现代医学的一个有前景的前沿领域，为治疗甚至在某些情况下治愈过去被认为无法治疗的疾病提供了潜在可能。
通过使用来自患者自身（自体）或捐赠者（异体）的活细胞，细胞疗法旨在修复、替代或增强体内的生物功能。
最初，细胞疗法是通过嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法等技术为血液癌症开发的，该领域正迅速扩展到实体瘤、自身免疫疾病和神经系统疾病。
澳大利亚与CAR T细胞疗法的开发有着密切的联系。总部位于墨尔本的Cell Therapies Pty Ltd是澳大利亚最大的治疗商品管理局（TGA）认证的细胞和基因疗法制造商，是诺华公司Kymriah的商业生产合作伙伴——这是2017年首个获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的CAR T细胞疗法。
尽管科学仍然复杂，但制造、工程和临床设计方面的进步使得下一代细胞疗法更加可及和可扩展，使其成为未来医疗保健的关键支柱。
几家澳大利亚证券交易所（ASX）上市的生物技术公司正在细胞疗法领域处于前沿，以争夺全球市场，该市场在2024年约为60.4亿美元，并预计到2034年接近480亿美元，复合年增长率接近23%。
特别关注的是实体瘤的治疗，实体瘤占所有癌症的90%，但到目前为止，细胞疗法在治疗实体瘤方面证明是困难的。
Arovella加入罕见生物技术俱乐部，专注于CAR-iNKT疗法
Arovella Therapeutics (ASX:ALA)是唯一一家在ASX上市并涉足CAR不变自然杀伤T细胞（iNKT）疗法的生物技术公司，并且是全球仅有的几家涉足该领域的公司之一。
首席执行官Michael Baker博士告诉Stockhead，iNKT细胞不同于更熟悉的自然杀伤细胞（NK细胞），而T细胞和NK细胞都有局限性。
T细胞除非经过基因工程改造，否则不能作为“即用型”产品使用。虽然NK细胞可以快速消除异常细胞如肿瘤细胞，但iNKT细胞走得更远。它们不仅能像T细胞和NK细胞一样杀死细胞，还能通过激活免疫系统的其他关键部分引发更持久的反应。
由于iNKT细胞识别外来威胁的方式不同——不同于传统的CAR-T细胞——临床试验表明，当从健康捐赠者给患者使用时，iNKT细胞不会引起移植物抗宿主病（GvHD）等并发症。
迄今为止，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准了七种CAR-T疗法，全部用于血液癌症，但尚未批准任何iNKT疗法。
目前有超过120个全球试验正在研究CAR-NK疗法用于血液和实体瘤，但CAR iNKT研究仍然有限。
Baker表示，大多数细胞疗法使用患者自身的细胞（自体），但这成本高昂、耗时，并且依赖于受损的细胞。
Arovella采用的是异体方法，使用健康捐赠者的细胞来创建“即用型”冷冻剂量，根据需要运送到诊所。
其主要治疗药物ALA-101结合了iNKT细胞和一种针对CD19的CAR，CD19是一种常见于B细胞血液癌症（如淋巴瘤和白血病）的蛋白质。
Arovella的下一个关键里程碑是向美国食品药品监督管理局（FDA）申请首次人体试验，招募非霍奇金淋巴瘤和白血病患者。
该公司另一个关键目标是攻克实体瘤。
Baker表示：“第一批获批的针对血液癌症的CAR-T产品已经证明了细胞疗法在癌症治疗中的重要性。”
“我们期待利用我们的CAR-iNKT细胞平台扩展这一工作，并希望创造能够增加可及性和降低成本的产品。”
“有很多伟大的科学进展将继续推动即用型细胞疗法领域的发展。”
“这就是为什么我们继续在全球范围内寻找新的知识产权，以构建到我们的CAR-iNKT平台中，以加强我们的CAR-iNKT细胞或拓宽我们能够靶向的癌症类型。”
Imugene也瞄准攻克实体瘤
Imugene (ASX:IMU)正在开发基于细胞的免疫疗法，包括异体CAR T细胞疗法、溶瘤病毒和B细胞疫苗，以应对血液癌症和实体瘤。
该公司的主要细胞疗法候选药物azercabtagene zapreleucel（azer-cel）是一种即用型CAR T细胞疗法，靶向CD19，这是一种在恶性B细胞上常见的蛋白质。迄今为止，还没有批准任何异体（即用型）CAR T疗法。
azer-cel目前正在临床试验中，用于治疗复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL），这是一种难以治疗的非霍奇金淋巴瘤。
在早期阶段的研究中，azer-cel显示出有希望的结果，包括在之前接受自体CAR T细胞疗法后复发的患者中，完全缓解率高且缓解持久。
Imugene首席执行官兼董事总经理Leslie Chong告诉Stockhead：“我们对azer-cel试验中持续出现的积极数据感到非常高兴，这进一步证实了其作为多次先前治疗（包括自体CAR T）失败的淋巴瘤患者的治疗潜力。”
Imugene的下一代细胞疗法平台OnCARlytics旨在帮助克服癌症治疗中最大的挑战之一，使实体瘤对免疫系统可见。
该方法结合了Imugene专有的CF33溶瘤病毒，该病毒选择性感染并摧毁癌细胞，以及靶向CD19的CAR T细胞。
CF33感染肿瘤细胞并迫使它们表达CD19，这是一种通常在血液癌细胞上发现的标记物，但在实体瘤中缺失。
通过在肿瘤环境中引入CD19，这种疗法有效地标记了癌症，使CD19特异性CAR T细胞能够识别并攻击肿瘤。
Imugene的管线还包括多个免疫治疗B细胞疫苗候选药物，涉及诱导身体产生针对特定肿瘤相关抗原的多克隆抗体。
公司的PD1-Vaxx旨在生成阻断PD-1受体的抗体，可能模仿检查点抑制剂如帕博利珠单抗（Keytruda）的效果。
公司最近宣布，在澳大利亚，一名患者已在由研究者发起的II期Neo-POLEM临床试验中接受了首次剂量，该试验正在评估PD1-Vaxx在改善错配修复缺陷/微卫星不稳定性高（dMMR/MSI-high）结直肠癌患者治疗结果方面的潜力。
这种侵袭性癌症亚型占所有结直肠癌病例的约15%。
Chimeric在实体瘤领域推进细胞疗法资产
Chimeric Therapeutics (ASX:CHM)有三种CAR T和NK细胞资产正在进行临床试验。它正在进行一项1/2期临床试验，用于其新型CHM CDH17 CAR T细胞疗法，针对晚期结直肠癌和中肠神经内分泌瘤。
他们的第二个项目CHM CLTX CAR T正在进行一项1B期临床试验，用于复发/进展性胶质母细胞瘤，一种脑癌。
CHM CORE-NK是一种可能最佳的同类、经过临床验证的NK细胞平台。完整的1A期临床试验数据显示其在血液癌症和实体瘤中的安全性和有效性。
另外两项1B期临床试验正在急性髓系白血病（AML）中进行，研究CHM CORE-NK联合治疗方案。
Chimeric Therapeutics首席执行官Rebecca McQualter博士告诉Stockhead：“我们很高兴在临床上积极推进并突破实体瘤CAR T细胞疗法的新领域。”
Prescient推进细胞疗法平台
尽管主要专注于PTX-100，这是一种首创化合物，能够阻断重要的癌症生长酶法尼基转移酶-1（GGT-1），Prescient Therapeutics (ASX:PTX)也在推进其专有的OmniCAR和CellPryme平台。
OmniCar有可能使CAR T细胞疗法更具有靶向性、更安全、更有效、更具成本效益且持续时间更长。
CellPryme是OmniCar的一个补充应用，分为两个部分。CellPryme-M产生更强大、更持久的细胞，旨在将肿瘤控制提高一倍。
同时，CellPryme-A作为辅助疗法，增加CAR T细胞的扩增并增强其穿透肿瘤的能力。
AdAlta采用从东到西的细胞免疫疗法策略
AdAlta (ASX:1AD)和风险投资公司SYNthesis BioVentures Fund（SYNBV）于2024年推出了AdCella，以采用从东到西的战略，将来自亚洲特别是中国的尖端细胞免疫疗法引入西方市场。
SYNBV由Andrew Wilks教授共同创立，他与Amplia (ASX:ATX)首席执行官Chris Burns博士共同发明了FDA批准的骨髓纤维化治疗方法momelotinib，并因此获得了2024年的总理创新奖。
该战略利用了AdAlta董事总经理兼首席执行官Tim Oldham博士在细胞免疫疗法方面的深厚专业知识和在亚洲的丰富运营经验，以识别和推进有前景的亚洲细胞疗法，使其进入受监管的西方市场。
Oldham此前曾担任Cell Therapies的首席执行官，并表示他有幸亲眼见证了过去15年来中国生物技术行业的迅速演变，以及癌症治疗中细胞免疫疗法的显著进展。
对于癌症的从东到西的细胞免疫疗法战略现在是AdAlta的核心增长重点，也是未来产品线增长和价值创造的关键驱动力。
在Stockhead，我们实话实说。尽管Arovella Therapeutics是Stockhead的广告商，但它并未赞助本文。
原文发布为 ASX biotechs join global race for cell therapy breakthroughs
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