科学家们发现了一种潜在的阿尔茨海默病治疗靶点。这一突破源于一项新技术,该技术改善了患病小鼠的认知功能。
阿尔茨海默病被认为是由脑细胞内外异常积聚的蛋白质引起的。其中一种被称为淀粉样蛋白,其沉积物在脑细胞周围形成斑块。
阿尔茨海默病研究英国组织(Alzheimer's Research UK)表示,这项新研究"进一步证明了修复血脑屏障(BBB)本身可能为治疗阿尔茨海默病提供新途径",但补充说,现在判断这种方法是否对阿尔茨海默病患者有效还为时过早。
在一项早期研究中,研究人员成功诱导小鼠大脑中的淀粉样蛋白被清除。
发表在《信号转导与靶向治疗》(Signal Transduction and Targeted Therapy)期刊上的研究中,来自中国和西班牙的专家描述了他们的"新型治疗策略",该策略利用纳米颗粒靶向血脑屏障上的另一种名为LRP1的蛋白质。
这种方法诱导了一种自然机制,从大脑中清除淀粉样蛋白。
科学家表示,该治疗使小鼠的淀粉样蛋白水平"显著降低"近45%,认知测试显示"空间学习和记忆能力显著改善,表现水平与野生型小鼠相当"。
研究人员报告称,治疗后的益处持续了长达六个月。
科学家们写道:"这项工作开创了药物设计的新范式。"
研究作者表示,他们的工作"重申了血脑屏障在阿尔茨海默病中的关键作用",并"证明靶向血脑屏障可使治疗干预显著更有效"。
阿尔茨海默病研究英国组织研究主管朱莉娅·达德利博士(Dr Julia Dudley)表示:"在阿尔茨海默病中,保护性的血脑屏障可能变得不那么有效,导致大脑损伤。"
"这项研究表明,使用纳米颗粒恢复血脑屏障的有效功能,导致小鼠大脑中的淀粉样蛋白被清除。"
"它增加了越来越多的证据,表明修复血脑屏障本身可能为治疗阿尔茨海默病提供新途径。"
"现在判断这种方法是否对阿尔茨海默病患者有效还为时过早——这项研究是在小鼠身上进行的,因此疾病在人体中的发展方式会有所不同。"
"未来的研究需要测试这种方法是否可能对治疗阿尔茨海默病患者有效。"
她补充道:"英国超过100万人受到痴呆症的影响,我们迫切需要为阿尔茨海默病和其他导致痴呆症的疾病找到新治疗方法。"
"如果我们想在未来治疗痴呆症,我们需要针对疾病不同方面的多种不同治疗方法。"
"这类研究——尽管仍处于早期阶段——对于帮助我们更接近找到治愈方法至关重要。"
伦敦帝国理工学院(Imperial College London)化学系生物化学副教授弗朗切斯科·阿普里莱(Francesco Aprile)表示:"血脑屏障保护大脑,但也使药物递送和废物清除变得更加困难。"
"在这项小鼠研究中,研究人员重新编程了一种自然输出途径,帮助清除大脑中的淀粉样β蛋白。"
"这相当具有创新性,因为他们不是简单地尝试将药物推入,而是增强大脑的一种自然途径,以更有效地清除阿尔茨海默病的有毒蛋白质。"
爱丁堡大学(University of Edinburgh)发现脑科学中心(Centre for Discovery Brain Sciences)主任、英国痴呆症研究所(UK Dementia Research Institute)研究小组负责人塔拉·斯派尔斯-琼斯教授(Professor Tara Spires-Jones)表示:"虽然促进淀粉样β蛋白清除的想法很有趣且可能有用……但这些发现需要重复验证,距离帮助阿尔茨海默病患者还有很长的路要走。"
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