Rentosertib刚刚成为首个在IIa期临床试验中显示疗效的人工智能发现药物。目前有173种由AI设计的药物正处于临床开发阶段。然而，尚无任何由AI发现的药物获得批准。这就是为什么制药研发领域这一最重要的革命，既比新闻标题所暗示的更加真实，也更为脆弱。
2025年6月3日，《自然医学》杂志发表了一篇本应点燃整个制药行业的论文。Rentosertib——一种其靶点由AI发现、分子结构由AI生成、优化过程由AI指导的小分子药物——显示，接受最高剂量的特发性肺纤维化患者用力肺活量平均改善了98.4毫升，而安慰剂组则下降了62.3毫升。这是首次由AI发现的针对AI发现靶点的药物在随机、安慰剂对照试验中证明了临床疗效。
制药行业媒体争相报道。LinkedIn上一片欢庆。然而，令人惊讶的是，行业随后却继续前行。
这种低调的反应完全揭示了2026年初AI药物发现的现状。该技术正在产生五年前还属于科幻范畴的成果——将靶点到I期临床的时间从六年缩短至30个月，成本约为原来的十分之一。然而，药物开发的基本经济规律却依然顽固不变。尚无任何由AI发现的药物获得批准。最先进的项目距离上市仍有数年之遥。而那个价值万亿美元的问题——AI究竟是在生产"更好的药物"，还是仅仅加速了失败？——依然悬而未决。
让我们来看一下证据。
AI旨在解决的问题
定义制药研发的数字确实令人震惊。将一种新药推向市场平均需要12至15年时间，每种获批疗法的成本超过26亿美元。进入临床试验的候选药物中，超过90%会失败。尽管近年来全球研发支出已超过2500亿美元......
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