环球医讯

基因疗法旨在强化心梗后心脏功能
2026-05-23 13:44:26家医大健康
美国杜克大学研究人员开发新型基因疗法，通过导管输送基因指令强化心肌功能，无需开胸手术即可增强受损心脏的收缩能力与电生理稳定性。该疗法针对心肌梗死后永久性损伤问题，旨在提升残留心肌效能以预防心力衰竭，有望为全球每年1800万心血管疾病患者提供突破性治疗方案，目前已在体外心脏组织模型取得积极成果，未来将推进至人体临床试验阶段。
减肥药物正以意想不到的方式悄然改变经济
2026-05-23 13:40:57家医大健康
减肥药物特别是GLP-1类药物正深刻重塑美国消费者行为和经济格局，调查显示使用者外出就餐频率减半且72%需购买新衣，尽管每月药费高达1000美元，但长期可预防糖尿病等慢性病，甚至可能为航空公司每年节省5.8亿美元燃料成本，这种由医疗创新引发的连锁反应正悄然改变零售、餐饮和服装等多个行业，揭示了健康科技如何在不经意间对宏观经济产生广泛而深远的影响。
共抗体组合疗法在难治性炎症性肠病治疗中优于戈利木单抗和古塞奇尤单抗
2026-05-23 13:40:06家医大健康
最新研究显示，将戈利木单抗和古塞奇尤单抗组合成JNJ-78934804固定剂量共抗体疗法，在治疗对两种或更多系统疗法反应不足的炎症性肠病患者中表现出显著优势。DUET-CD和DUET-UC两项平行2b期试验结果表明，高剂量JNJ-78934804在第48周的临床缓解率和内镜反应率均优于戈利木单抗，且在对多种疗法反应不佳的患者中效果更为显著，同时安全性良好，大多数严重不良事件与胃肠道相关，严重感染率较低，为难治性炎症性肠病患者提供了新的治疗选择。
PCOS经数十年混淆后获得新名称——这对生育意味着什么
2026-05-23 13:38:39家医大健康
多囊卵巢综合征(PCOS)经全球专家十年努力正式更名为多内分泌代谢卵巢综合征(PMOS)，新名称更准确反映该疾病涉及代谢、内分泌、生殖等多系统特点，消除"囊肿"误解，86%患者和71%临床医生支持更名。更名不改变诊断标准和生育治疗方案，但有助于提高对疾病全身性影响的认识，减少诊断延迟和医疗碎片化，改善10-13%受影响女性(全球约70%尚未确诊)的长期健康管理，特别是对胰岛素抵抗、心血管风险等问题的早期干预。
美国和欧盟监管机构批准Datroway用于三阴性乳腺癌 Enhertu用于HER2阳性肿瘤
2026-05-23 13:26:32家医大健康
美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）于2026年5月22日分别批准了阿斯利康与第一三共合作开发的两款抗体药物偶联物：Datroway用于治疗不适合PD-1/PD-L1抑制剂治疗的不可切除或转移性三阴性乳腺癌，以及Enhertu作为组织不可知的治疗方案用于先前治疗过的HER2阳性实体瘤患者。Datroway的批准基于TROPION-Breast02 III期试验结果，显示其可将患者中位总生存期延长五个月并降低43%的疾病进展或死亡风险；Enhertu的推荐基于三项III期试验数据，针对多种HER2阳性肿瘤显示了显著疗效，有望为欧盟更多患者提供新的靶向治疗选择。
科学家加入国际协作推进帕金森病研究
2026-05-23 13:24:37家医大健康
明尼苏达大学医学院的Michael Koob博士及其团队获得600万美元资助，加入由"跨领域帕金森病科学研究联盟"(ASAP)和"迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会"(MJFF)合作建立的国际协作研究网络，致力于推进帕金森病研究。该团队将专注于开发一系列基因替换的帕金森病临床前模型，这些模型将作为识别关键致病机制和支持早期治疗研究的下一代工具，有望帮助研究人员更好地理解疾病机制并评估潜在治疗方法。
欧洲药品管理局将审查再生元的Otarmeni用于治疗罕见遗传性听力损失
2026-05-23 13:22:16家医大健康
欧洲药品管理局(EMA)已接受再生元制药公司提交的Otarmeni(lunsotogene parvec)上市许可申请，并将对其进行加速评估。该基因疗法旨在治疗由OTOF基因双等位基因变异引起的罕见遗传性听力损失，在欧盟每年约影响46名新生儿。此前，该疗法已在美国获得FDA加速批准，再生元正根据与特朗普政府达成的最惠国药品定价协议向美国患者免费提供。若在欧盟获批，Otarmeni将成为该地区首个治疗OTOF相关听力损失的基因疗法，目前包括礼来、Sensorion和Euhearing Therapeutics在内的多家公司也在开发同类疗法，标志着基因治疗在罕见遗传性疾病领域取得的重要进展。
欧洲药品监管机构推荐批准诺和诺德维格威减肥药
2026-05-23 13:21:29家医大健康
欧洲药品管理局人用医药产品委员会正式推荐批准诺和诺德的维格威口服减肥药，该药物有望成为欧洲首款GLP-1类口服体重管理治疗药物，领先于美国竞争对手礼来公司的同类产品。临床试验数据显示25毫克剂量在64周内帮助患者平均减重16.6%，显著优于安慰剂组的2.7%。此举将加剧两大制药巨头在预计十年内规模超千亿美元的肥胖药物市场竞争，但专家指出欧洲各国报销政策差异可能导致患者获取受限，特别是口服药物可能面临与现有注射剂型相似的医疗系统准入障碍，同时需关注患者每日空腹服药的依从性挑战。
新型肥胖药物在临床试验中实现手术级减重效果
2026-05-23 13:20:34家医大健康
礼来公司研发的新型肥胖药物retatrutide在大型后期临床试验中展现出惊人效果，服用最高剂量的受试者在80周内平均减重70.3磅（约32公斤），即体重的28.3%，近一半参与者减重达到或超过体重的30%，这一效果此前通常只有通过减重手术才能实现。作为"三重激动剂"，retatrutide同时靶向GLP-1、GIP和胰高血糖素三种激素受体，不仅能帮助减少食物摄入，还能增加能量消耗，有望超越现有GLP-1类药物如Ozempic和Wegovy的效果，为严重肥胖患者提供新的治疗选择，目前该药物仍处于研究阶段，预计今年晚些时候将公布更多III期试验结果，常见副作用主要为胃肠道反应。
博士后特写：Urmila Sehrawat 专注于癌症中的蛋白质合成研究
2026-05-23 13:19:08家医大健康
博士后研究员Urmila Sehrawat在纪念斯隆-凯特琳癌症中心致力于研究蛋白质合成在癌症中的作用机制。她专注于探索翻译调控节点，开发针对"不可成药"肿瘤的首创类小分子抑制剂。本文通过问答形式，详细介绍了她如何将蛋白质合成作为癌症治疗的新靶点，以及这种靶向策略如何可能改变传统癌症治疗范式，为难以治疗的侵袭性癌症提供新的治疗希望，同时揭示了翻译因子作为复杂动态网络在癌基因特异性表达中的关键作用。

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