2026年2月：值得关注的药物批准
| 药物 | 药理分类 | 适应症 | 更多信息 |
|---|---|---|---|
| 内分泌疾病 | |||
| Desmoda (醋酸去氨加压素) | 血管加压素2受体激动剂 | 用于成人和儿童患者中枢性尿崩症的抗利尿替代治疗。 | FDA批准Desmoda口服溶液用于中枢性尿崩症 |
| Sogroya (somapacitan-beco) | 长效人生长激素类似物 | 用于治疗年龄≥2.5岁、出生时为小于胎龄儿且至2岁时未出现追赶生长的矮小儿童，以及与努南综合征相关的生长衰竭和/或特发性矮小。 | Sogroya获批扩展至三种额外儿童生长障碍 |
| 代谢疾病 | |||
| Loargys (pegzilarginase-nbln) | 精氨酸酶特异性酶 | 用于治疗2岁及以上精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D）成人和儿童患者的高精氨酸血症，需配合膳食蛋白限制。 | FDA加速批准Loargys用于精氨酸酶1缺乏症 |
| Palynziq (pegvaliase-pqpz) | 苯丙氨酸代谢酶 | 用于治疗12岁及以上青少年苯丙酮尿症患者。 | Palynziq获批用于青少年苯丙酮尿症 |
| Yuviwel (navepegritide) | C型钠尿肽类似物 | 用于增加2岁及以上骨骺未闭合的软骨发育不全儿童患者的线性生长。 | FDA加速批准Yuviwel用于软骨发育不全 |
| 神经系统疾病 | |||
| Wakix (pitolisant) | 组胺-3受体拮抗剂/反向激动剂 | 用于治疗6岁及以上伴猝倒的发作性睡病儿童患者。 | FDA批准Wakix用于儿童发作性睡病伴猝倒 |
| 肿瘤 | |||
| Braftovi (encorafenib) | 激酶抑制剂 | 联合西妥昔单抗和基于氟尿嘧啶的化疗，用于BRAF V600E突变转移性结直肠癌成人患者的一线治疗。 | Braftovi联合方案获传统批准用于一线BRAF V600E突变mCRC |
| Calquence (acalabrutinib) + Venclexta (venetoclax) | 布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂 | 联合venetoclax用于既往未经治疗的CLL或SLL成人患者。 | Acalabrutinib联合Venetoclax获批用于既往未经治疗的CLL、SLL |
| Hernexeos (zongertinib) | 激酶抑制剂 | 用于HER2突变的不可切除/转移性非鳞状非小细胞肺癌成人患者的一线治疗。 | Hernexeos批准扩展至初治HER2突变NSCLC |
| Keytruda (pembrolizumab) | PD-1抑制剂 | 联合紫杉醇（加或不加贝伐珠单抗），用于肿瘤表达PD-L1（联合阳性评分≥1，由FDA授权检测确定）且既往接受过1或2线系统治疗的铂耐药上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者。 | Pembrolizumab方案获批用于铂耐药卵巢癌 |
| 呼吸系统疾病 | |||
| Dupixent (dupilumab) | 白细胞介素-4受体拮抗剂 | 用于治疗6岁及以上有鼻窦手术史的过敏性真菌性鼻窦炎成人和儿童患者。 | Dupixent获首个FDA批准用于过敏性真菌性鼻窦炎 |
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