红细胞生成素Erythropoietin

核心定义

一、药物基本属性

药品分类
生物制品（重组人红细胞生成素为基因工程产品）

来源与性状
红细胞生成素（EPO）为内源性糖蛋白激素，主要由成人肾脏皮质间质细胞分泌，胎儿期肝脏亦参与合成。重组人红细胞生成素通过DNA重组技术生产，分子量约34kDa，含165个氨基酸，具有与天然EPO相似的生物学活性。

管理级别
非管制处方药（Rx-G）
原因：需严格遵循临床适应症和剂量规范，但未被列入麻醉、精神类等特殊管制目录。

临床价值
首选药（F）
原因：对肾性贫血、化疗相关性贫血等病理状态具有不可替代的纠正作用，临床疗效经大规模随机对照试验验证。

二、核心功效与临床应用

核心功效

1. 刺激红细胞生成：靶向作用于骨髓红系祖细胞，通过JAK2/STAT5信号通路促进增殖与分化，提升网织红细胞及成熟红细胞数量
2. 调节铁代谢：上调转铁蛋白受体表达，促进铁吸收与利用
3. 改善缺氧适应：通过负反馈机制响应低氧状态，增加血液携氧能力

临床应用

• 肾性贫血：慢性肾脏病（CKD）3-5期患者的核心治疗药物
• 化疗相关性贫血：实体瘤或血液肿瘤化疗后骨髓抑制的纠正
• 围术期血液管理：自体血回输前红细胞动员
• 骨髓增生异常综合征（MDS）：选择性用于低危组伴环形铁粒幼细胞增多者

三、使用禁忌与注意事项

副作用

• 心血管系统：高血压（发生率15-30%）、血栓事件（深静脉血栓风险增加2.5倍）
• 血液系统：红细胞增多症（Hct>36%时风险陡增）
• 代谢异常：血清铁蛋白降低、功能性铁缺乏
• 免疫原性：重组制剂可能诱发抗EPO抗体导致纯红细胞再生障碍（PRCA）

禁忌与风险

• 绝对禁忌：
  • 未控制的高血压（收缩压>160mmHg）
  • 对哺乳动物细胞衍生产品过敏
  • 纯红细胞再生障碍性贫血（PRCA）病史
• 相对禁忌：
  • 活动性恶性肿瘤（前列腺癌、乳腺癌等可能加速进展）
  • 近期心肌梗死或脑卒中（6个月内）
  • 癫痫控制不佳

重要提示：使用期间需严密监测血红蛋白水平（目标范围100-120g/L）、铁代谢指标（转铁蛋白饱和度≥20%，血清铁蛋白≥100ng/mL）及血压变化。具体用药方案需由血液科或肾内科专科医师根据个体化评估制定。