对于患有马卡达黄斑变性（MacTel）这种罕见视网膜疾病的患者来说，这种逐渐摧毁中央视力的疾病终于有了突破性治疗方案。由神经科技制药公司资助、斯克里普斯研究所和美国国立卫生研究院（NIH）主导的研究证实，通过植入神经保护装置可有效减缓视力恶化。
这项发表于《NEJM Evidence》的研究显示，ENCELTO植入装置通过手术植入眼后段，可持续释放治疗性蛋白质来保护视网膜细胞。在为期24个月的国际多中心试验中，228名患者参与的两项III期临床试验均证实其疗效。该装置采用基因改造的视网膜色素上皮细胞封装在胶原蛋白胶囊内，可长期分泌睫状神经营养因子（CNTF），既能避免免疫排斥又能精准维持治疗浓度。
研究首席作者马丁·弗里德兰德教授指出："这标志着我们对视力保护的认知转变——从等待细胞死亡转向主动保护。"数据显示，植入组椭圆体区（光感受器退化标志）损失率分别降低54.8%和30.6%，其中一项试验达到统计学显著性。虽然阅读速度等视觉功能指标表现不一，但综合分析显示整体视觉功能下降显著减缓。
值得注意的是，治疗效果与基线视力无关，提示早期干预效果更佳。目前该疗法已获FDA批准，成为首个针对神经退行性视网膜疾病的细胞治疗方案。研究团队计划继续追踪超24个月的效果，并探索疗效差异背后的机制。
这种持续给药技术平台具有广泛应用潜力，可能为其他神经血管退行性疾病（包括多种致盲疾病）提供治疗方案。弗里德兰德教授强调："保持视网膜细胞活性是治疗的关键，这为未来优化治疗策略奠定了基础。"
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