作者：Cem Zorlular（Er-Kim公司首席执行官）
当我们思考药品获取不平等时，通常会浮现低收入国家无法负担基本药物的画面。尽管这种现象确实存在，但问题远非这类群体独有。IVQIA的EFPIA患者等待指标2024年调查显示，许多欧洲国家也面临创新药物可及性的重大挑战。这一问题比我们认知的更为庞大，但并非无解。
药品获取不平等本质上是千疮百孔的系统性问题。它远非单纯的价格问题，而是由无数相互关联的操作与官僚障碍共同造成的系统性瘫痪。对制药企业高管而言，这本质上是商业核心议题——当目标人群仅部分能接触产品时，未覆盖的患者群体意味着商业机会的流失。解决药物可及性障碍不仅关乎人道主义，更是实现研发投入价值、提升企业声誉、确保全球增长的战略刚需。
价格标签之外的不平等维度
药品获取障碍呈现高度碎片化特征，各治疗领域差异显著。基础药物、罕见病药物、肿瘤药物和慢性病治疗各自面临独特的市场动态与监管路径。以罕见病领域为例，尽管美国贡献全球传统药品收入的60%，但在该领域占比骤降至35%，即便欧美价格差异显著。这表明问题本质超越购买力范畴。
实际经验显示，有效应对与商业开发需聚焦细分领域逐个突破，而非空泛的"全面解决方案"。我们需要重构对可负担性的认知，现有视角可能成为制约增长的关键盲点。
实现研发投入最大价值
传统认知认为低收入国家在高未满足需求药物（特别是罕见病领域）的支付能力有限。尽管硬性数据稀缺，但案例表明这些国家虽总体医疗预算受限，却能调配关键资源为特定罕见病治疗支付高昂费用。这并非预算问题，而是优先级差异。许多国家将资源集中在他们认为值得的投资领域，这与美国模式可能截然不同。因此某些国家会重金投入罕见病治疗，同时完全不资助在美国常见的慢性病 blockbuster 药物。
尽管这些国家医疗体系存在缺陷，但其对优先事项的支付意愿常被低估。他们可能资源有限，但在特定高未满足需求药物（尤其是罕见病领域）的支付能力远超预期。
罕见病融资：全球现实
药品获取问题并非低收入国家专属，发达国家同样存在。问题根源不是单一政策失误，而是由"千处小伤"——系统性障碍累积导致中小型生物科技公司难以有效运作。然而，许多国家正在探索创新方式资助昂贵的罕见病治疗：
- 乌兹别克斯坦和埃及：通过专项预算拨款和总统倡议，将脊髓性肌萎缩症药物Zolgensma列为国家战略项目，确保患者免费获取。
- 阿根廷：采用基于疗效的Zolgensma采购协议，仅在治疗有效时支付折扣价格。
- 巴西和泰国：巴西自主生产CAR-T细胞疗法降低癌症治疗成本，泰国则将戈谢病酶替代疗法纳入全民医保。
- 印度：推出《国家罕见病政策》，提供一次性治疗资助，迈出孤儿药公共资助第一步。
制药企业通常具备灵活定价结构，只要不影响市场整体动态。某些低收入国家罕见病药净价可能高于发达国家，这并非剥削行为，而是源于缺乏成熟的价格谈判机制。西方常见的管控准入项目在这些地区缺失，需要主动透明的定价策略。
"千处小伤"理论与运营复杂性
罕见病治疗创新常来自缺乏全球商业基础设施的小型生物科技公司，这回归到"千处小伤"理论。药品可及性障碍远超定价范畴，包括复杂的操作流程：
- 进出口许可程序：富裕国家即便具备支付能力，也可能因行政复杂性在药品进口环节受阻。这要求中小型生物科技公司生成合规文件。
- 合规要求：多元监管环境导致时间、成本与官僚负担增加，延迟患者获取。需理解各国监管框架和特定提交要求。
- 质量控制与供应链完整性：跨境物流网络在维持产品质量与追溯性方面面临持续挑战，需严格遵循GDP标准。
- 支付与金融物流：国际金融交易、货币管制和支付体系差异导致供应中断。需要聚焦现金流与风险管控的新商业模型。
这些看似微小的障碍累积效应，可将简单流程转化为后勤噩梦。制药高管需要战略视角与创新运营模型应对这些"小伤"，这不仅关乎人道使命，更是将未覆盖患者群体转化为可行市场、推动可持续增长、强化全球竞争优势的关键。
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