一项近期开展的初步试验为低剂量锂剂在延缓轻度认知障碍（MCI）相关的认知衰退方面带来了审慎的乐观，尤其对携带β-淀粉样蛋白沉积（阿尔茨海默病的标志物）的个体而言。该试验由匹兹堡大学医学院进行，虽然未达到预设的主要结局统计学显著性阈值，但研究人员发现该疗法安全且耐受良好，并在语言记忆方面观察到初步获益信号。
该研究于2018年2月至2024年8月进行，随访期为两年，共纳入80名年龄在60岁及以上、诊断为MCI的受试者。受试者被随机分配接受每日低剂量碳酸锂或安慰剂，持续两年。研究团队评估了认知表现、脑容量以及脑源性神经营养因子水平等指标。研究结果表明，锂剂可能为延缓认知退化提供一条潜在途径，是一种成本相对较低且可及性高的策略，但仍需进一步研究。
锂剂对语言记忆的影响
最显著的发现集中在语言记忆方面。与安慰剂组相比，接受锂剂的受试者语言记忆衰退速度更慢——锂剂组每年下降0.73分，安慰剂组每年下降1.42分，差异为每年0.69分（95% CI, 0.01-1.37; P = 0.05）。这一效应在β-淀粉样蛋白检测呈阳性的个体中尤为突出，提示对于阿尔茨海默病高风险人群具有神经保护作用。研究人员强调，锂剂并不能恢复已丧失的记忆，但可能作为“刹车”减缓不可避免的衰退速度。
据《神经科学新闻》报道：“锂剂作为双相情感障碍的经典治疗药物已超过半个世纪，但新研究表明其益处可能延伸至神经保护领域。”该研究建立在既往观察的基础上，即长期服用锂剂的双相情感障碍患者往往在衰老过程中保持更好的大脑完整性。
研究设计与安全性概况
这项随机、双盲、安慰剂对照的初步试验包括锂剂组41人、安慰剂组39人。研究人员对受试者进行了严密的安全性监测，研究证实低剂量锂剂在老年人中安全且耐受良好。试验成功招募并保留了受试者，证明了开展更大规模研究的可行性。该研究为单中心设计，地点在匹兹堡大学医学院。在评估的170人中，83人被随机分组，最终有80人开始治疗。数据分析于2024年8月至2025年12月进行。
共同主要结局与未来研究方向
尽管语言记忆方面的发现令人鼓舞，但六项预设的共同主要结局——包括加州语言学习测验-II中的认知表现、海马体积及皮质灰质体积等——均未达到统计学显著性。加州语言学习测验-II的平均基线得分在两组间相当（锂剂组7.95分 vs 安慰剂组7.90分）。研究人员承认，该研究样本量相对较小等局限性意味着需要更大规模、更全面的试验来确认这些初步发现。
该研究的结论正在指导更大规模的研究，以评估锂剂在阿尔茨海默病预防方面的潜力。后续研究将重点确定最佳剂量、治疗时长，并识别最有可能从低剂量锂剂治疗中获益的人群。
探索现有药物（如锂剂）的新适应症，是应对日益增长的全球阿尔茨海默病及相关痴呆症负担的经济高效的方法。接下来需要更大规模的多中心试验来验证这些初步观察结果，并加深我们对锂剂神经保护机制的理解。
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