再生元制药公司宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)均已受理cemdisiran用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人全身性重症肌无力(gMG)患者的监管申请。
这些申请得到了3期NIMBLE试验数据的支持，该试验评估了cemdisiran在有症状的gMG成人患者中的疗效，给药方式为每12周皮下注射一次，患者可能根据研究者的判断接受标准护理免疫抑制剂治疗。
NIMBLE试验是迄今为止开展的最大规模全球性干预性gMG试验之一，其完整数据已同时发表在《柳叶刀》杂志上，并在2026年4月的美国神经病学学会(AAN)年会上公布。计划于2027年初在日本提交监管申请。
重症肌无力(MG)是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，异常的抗AChR抗体激活包括C5在内的补体系统，破坏神经与肌肉之间的通信，导致衰弱且可能危及生命的肌肉无力。全球范围内，估计每百万人中有150至200人患有MG。在美国，该疾病影响约85,000人。
初始症状通常为眼部症状，但约85%的MG患者会出现额外的疾病表现，此时被归类为全身性MG。对于这些患者，疾病会影响全身肌肉，导致极度疲劳以及面部表情、言语、吞咽和行动困难。
对于患有gMG的患者来说，许多人继续面临疾病管理的挑战，包括仅针对症状的治疗、长期使用免疫抑制剂的负担、缺乏反应性以及疗效减弱，这些都可能影响他们的生活质量。
FDA将在优先审查下审评新药申请(NDA)，目标行动日期为2026年11月，此前使用了优先审查券。预计欧洲委员会将在2027年下半年做出决定。
【全文结束】