昏睡病是一种臭名昭著的疾病——在约瑟夫·康拉德的《黑暗之心》中被永久铭记。只需一次携带寄生虫的采采蝇叮咬，就能感染一个人。如果不治疗，其中一种形式的疾病可以在几周内从轻微症状发展为死亡。
现在，一种新药有望帮助世界卫生组织实现其在2030年前消除该疾病的目标。欧洲药品管理局的一个委员会已为第一种单剂量治疗——一种名为acoziborole的药物——亮起重要的绿灯，该药可能在明年初投入使用。
Acoziborole尤其值得注意，因为它是作为三片药片一起吞服的单剂量，取代了早期使用的包括静脉注射药物在内的治疗方法，这些药物已知会引起静脉的“灼烧”感，并且对近二十分之一的患者是致命的。即使是目前的一线口服药物fexinidazole，也必须服用10天，并伴有严重的副作用，如恶心、呕吐和心律紊乱。相比之下，acoziborole的临床试验仅发现一个显著的副作用：轻度至中度头痛。
“几十年来，可用的治疗方法难以使用，”世界卫生组织负责昏睡病工作的杰拉尔多·普里奥托博士说，他并非新药开发团队的成员。他说，治疗需要人员、设备和可靠的基础设施。“这些挑战在偏远农村地区尤其严重，大多数病例发生在那里，卫生服务有限。”
“一种变革性工具”
新药acoziborole几乎消除了所有这些障碍，代表了一项重大突破。普里奥托说：“其单剂量、耐受性良好的治疗方案可以极大地简化患者护理，改善治疗的可及性，并加速消除昏睡病的进程。对于患者和公共卫生项目来说，它是一种变革性工具。”
参与临床试验的“被忽视疾病药物研发倡议”（DNDi）负责昏睡病应对工作的斯特凡·于戈内博士说，以往药物的严重副作用也阻碍了人们寻求治疗。DNDi是一家非营利组织，与制药公司赛诺菲以及包括盖茨基金会在内的多个合作伙伴共同开发了该药物（盖茨基金会为NPR的全球健康报道提供资金支持）。
“许多患者记得自己或家人接受治疗时的情景，因此害怕就医，”于戈内说。
采采蝇从感染者身上获取寄生虫，然后可以将其传播给其他人。这种昆虫在温暖的热带稀树草原林地以及沿湖或河流的植被中繁衍生息，因此该疾病往往在人们以捕鱼、狩猎和农业为生的偏远地区扎根。
“像许多热带疾病一样，昏睡病是穷人的疾病，”休斯顿贝勒医学院国家热带医学院院长彼得·霍特兹博士说。
多年来，已有数十万人死于昏睡病，但持续的努力——采采蝇控制、诊断检测和药物治疗——已大幅降低了发病率。目前全球每年病例数约为1000例，其中近三分之二在刚果民主共和国。但霍特兹说：“昏睡病在历史上曾多次起伏和复发。”
由布氏冈比亚锥虫引起的昏睡病占病例的90%以上，这也是新药的靶点。该疾病分为两个阶段：早期阶段症状较轻，表现为发热和头痛；然后，一旦寄生虫穿过血脑屏障，晚期阶段会出现更严重的神经系统影响，如意识混乱和抽搐。此时，寄生虫会破坏调节昼夜节律的大脑区域，导致患者白天嗜睡、夜间清醒。如果不治疗，疾病可能进展为昏迷和死亡。
一些以前的治疗只对疾病的一个阶段有效，但acoziborole对两个阶段都有效。
“我们不能奢求比这更好的了，”DNDi的西非和中非临床运营负责人威尔弗里德·穆通博·卡隆吉博士说。DNDi于2003年开始工作，当时认识到低收入国家的许多疾病是可以治愈的，但制药公司几乎没有经济动力为无力支付费用的人们和国家开发治疗方法。
努力加快治疗
卡隆吉在南乌班吉——刚果民主共和国的一个偏远省份——通过电话对NPR说，他帮助领导了提交给欧洲药品管理局的临床试验。他目前正在监督一项新试验，以确定血液（血清学）检测是否可以让治疗立即开始，而不是等待确认性检测，后者需要更多时间、花费更多金钱，并且通常无法在现场进行。
约翰霍普金斯大学彭博公共卫生学院研究昏睡病的莫妮卡·穆尼耶说，寄生虫有时可以逃避检测。因此阴性检测并不总是意味着患者未被感染。
然而，如果确定血液检测足够可靠以指导治疗，“那么检测和治疗可以在同一天开始，”卡隆吉说。穆尼耶说，这种转变可以增加治疗患者的数量，并可能终止疾病的传播，因为人类宿主将消失。
下一步是刚果民主共和国卫生部和世界卫生组织对acoziborole进行审查，以确定该机构是否应更新其治疗指南，这将有助于其他国家授权使用该药物。但全球健康专家担心，未来美国和西方的资金削减可能会使该药物无法到达需要它的国家。
消除昏睡病的大部分进展依赖于参与试验的非洲研究人员和患者的工作，尽管条件艰苦。“临床试验具有挑战性，”卡隆吉说。“患者往往在偏远地区，没有电，没有水。我们必须建立所有这些，包括培训卫生工作者、提供互联网连接、电力，以及安全到达检测地点的途径，因为这些地方很偏远。我们克服了挑战。”
弗兰·克里茨是华盛顿特区的健康政策记者，也是NPR的定期撰稿人。她还为《华盛顿邮报》和《Verywell Health》报道。
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