AI承诺将药物发现从一项耗时十年、耗资26亿美元的赌局，转变为一场18个月的冲刺。
但这究竟是真实的革命，还是只是昂贵的炒作？
26亿美元的赌注，AI试图颠覆的游戏
想象一下：你是一家制药公司的CEO，正站在董事会面前，即将批准一项新的药物开发计划。你心知肚明——带着令人反胃的确定性——你将要在接下来的十年里，为一个有90%几率灾难性失败的冒险投入大约26亿美元。你需要筛选数百万种化合物，运行数千次实验，带领你的候选药物通过三个阶段的临床试验，并向监管之神祈祷FDA能对你微笑。而这还是在一切进展完美的情况下。
欢迎来到传统的药物发现世界：一场美丽、令人抓狂、昂贵得荒谬的人类智慧嘉年华。在这里，才华横溢的科学家们花费数年时间，将液体注入微小的孔板中，交叉手指，偶尔发现金矿。这个流程给我们带来了从青霉素到免疫疗法的一切，但老实说，它比大陆漂移还要慢，比一个小国的GDP还要昂贵。
现在，想象一个不同的故事。想象在18个月内，而不是十年内，设计出一个有前景的药物候选。想象筛选的不是数千种，而是数百万种化合物——虚拟的、即刻的，无需使用任何移液器。想象人工智能系统在你于实验室合成一个分子之前，就能预测它在人体内的行为。
这不是科幻小说。它正在发生，就在此刻，从波士顿到香港的实验室里。在那里，硅与生物学的结合正在产生现代医学中一些最引人入胜——也最具争议——的进展。但别高兴得太早（也别吓坏了），我们需要先谈谈这里到底发生了什么。因为关于AI药物发现的真相，既不是风险投资家们想让你相信的那种“新闻稿式的奇迹”，也不是怀疑论者所预言的不可避免的灾难。
它远比这些有趣：这是一场仍在学习如何行走的真正技术革命。
第一章：旧世界——当机缘巧合价值数十亿美元
让我们先对传统模式下药物发现的实际运作方式进行一次现实检验——因为理解这个问题对于理解为什么AI可能（重点在可能）是我们一直等待的解决方案至关重要。
从“有趣的分子”到“FDA批准的药物”的旅程，是一场连奥德修斯本人都会放弃并回家的奥德赛。这个过程通常需要10到15年，平均烧掉26亿美元。把这一点放在视角中：你可以用将一种药物推向市场的价格，资助一次火星任务，建造一座小型摩天大楼，或制作大约100部好莱坞大片。
药物损耗率确实令人恐惧。只有大约12%进入I期临床试验的药物有朝一日能获得FDA批准。这意味着，每100种在实验室里看起来极佳的候选化合物，将有88种会在长达十年的旅程中失败。它们会失败，因为它们在人类身上的效果不如在小鼠身上的好。它们会失败，因为它们会引起意想不到的副作用。它们会失败，因为它们无法大规模生产，或者因为它们不能被人体适当吸收，或者因为一千个即使是最聪明的科学家也无法预测的其他原因。
这是药物发现领域肮脏的秘密：在制药史上大部分时间里，我们本质上玩的是一场非常昂贵、非常缓慢的分子轮盘赌。科学家们从一个生物靶点开始——也许是癌细胞中某个功能失调的蛋白质——然后筛选数十万甚至数百万种化合物，以找到那些能以有用方式与该靶点相互作用的化合物。这个过程被称为高通量筛选，在20世纪90年代彻底改变了药物发现。但它本质上仍是大规模的试错。
“药物开发的核心失败——临床试验85%的失败率——不是由于缺乏雄心，而是缺乏预测性洞察力，”诺华公司化学生物学与治疗学主任、有影响力的博客‘In the Pipeline’的作者Derek Lowe解释说。Lowe在药物研究领域工作了超过27年，对于行业的挑战直言不讳。在2025年Bio-IT世界大会的一次坦诚讨论中，他指出了两大障碍：“更好的靶点选择和人类毒性预测，这两大导致大多数项目失败的因素……目前还超出AI的能力范围。”
这句话中的“目前还”承载了很多含义，我们稍后会再谈。但首先，让我们理解一下为什么药物发现如此令人抓狂地困难。
人体不是一台拥有标准化部件的机器。它是一个由相互作用系统构成的惊人复杂的生态系统，改变一个东西必然会以通常难以预测的方式影响其他十七个东西。一种在培养皿中完美阻断癌蛋白的药物，也可能阻断你心脏中的一种类似蛋白质。一种在小鼠体内效果很好的化合物，可能在人体内代谢方式完全不同。一种在100名患者中看似安全的分子，可能会在第101名携带你未检测到的特定遗传变异的人身上引起危险反应。
问题不在于缺乏聪明人——制药公司雇佣了一些地球上最杰出的化学家、生物学家和医生。问题在于，生物学真的、真的非常复杂，而人类的直觉，无论受过多么好的训练，一次也只能处理有限数量的变量。
这便引出了人工智能或许能提供帮助这一诱人的可能性。
第二章：机器登场——拥有模式识别超能力的硅基化学家
2019年，一家相对不知名的生物技术公司Insilico Medicine做出了一个大胆的声明：他们利用人工智能，在仅仅46天内识别出一个新的药物靶点，并设计出一种针对该靶点的候选药物。不是几年。是几天。
制药行业的集体反应从强烈的怀疑到谨慎的着迷。因为如果这是真的——如果AI真的能将数年的工作压缩为数周——那么我们所目睹的将是一个让基因组革命都显得过时的范式转变。
Insilico Medicine的创始人兼CEO Alex Zhavoronkov是那种喜欢下大赌注的科学家。这位从物理学家转型为AI研究员、再转型为药物开发者的Zhavoronkov，早在AI与医学结合成为流行之前就在这个交叉领域工作了。“在Insilico，我们已经拥有了最高效的药物发现引擎，可以生成具有所需特性的分子，”Zhavoronkov在2024年的一次采访中说，“并且我们已经为未来做好准备，届时我们可以使用PreciousGPT生命模型提出假设，生成药物，然后在临床试验中测试它。”
这听起来可能像是技术乐观主义者的夸张之词，但关键是：Insilico Medicine确实兑现了承诺。2023年，该公司成为第一家将完全由AI发现和设计的药物——ISM001-055，一种用于特发性肺纤维化的TNIK抑制剂——推进到针对患者的II期临床试验的公司。从最初发现到人体试验的时间线是？18个月。在一个通常需要十年或更长时间的行业里，这简直是制药界突破了音障。
Insilico并非孤例。到2024年底，已有超过75种由AI衍生出的分子进入临床阶段，增长轨迹呈指数级加速。我们看到了积极的IIa期结果，价值数十亿美元的重大制药合作伙伴关系，以及对未来药物发现模式的根本性反思。
那么，AI究竟在做什么如此具有革命性的事情？
其核心在于，AI药物发现利用了人类不如计算机的几个相互关联的能力。首先，是大规模模式识别。机器学习算法可以分析海量数据集——数百万篇科学论文、数十年的实验结果、整个分子结构数据库——并识别出人类研究人员看不到的模式。这些系统能够发现化学结构与生物活性之间的微妙关系，这是人类科学家可能需要数年才能注意到的，甚至可能永远注意不到。
其次，是分子生成。利用被称为生成模型的技术（类似于创造图像或文本的AI），系统实际上可以设计出具有特定所需特性的新分子。需要一种能与特定蛋白质紧密结合、能穿过血脑屏障、对肝脏无毒且能大规模制造的化合物吗？AI可以生成数千种理论上满足这些标准的候选结构——这些候选物在自然界中不存在，而且人类化学家可能永远想象不到。
第三，是预测建模。现代AI系统能够以越来越高的精度预测一个分子将如何表现：它会与靶蛋白结合吗？结合力多强？对非靶点有什么影响？身体将如何代谢它？产生毒性副作用的可能性有多大？这些预测并不完美——远非如此——但它们每年都在变得更好。
2024年，AI药物发现领域吸引了33亿美元的风险投资，重大交易包括Generate:Biomedicines与诺华达成的10亿美元合作，以及Isomorphic Labs将AlphaFold整合到药物设计中的6亿美元扩张。这些并非谨慎投资者的微小赌注——而是来自科技和制药领域一些最知名公司的巨额承诺。
但或许最重要的进展发生在2024年11月，当时AI药物发现领域的两家先驱公司Recursion Pharmaceuticals和Exscientia以6.88亿美元的价格合并。这并非大公司收购陷入困境的初创公司；而是平等的强强联合，将Recursion在生物学探索方面的专长与Exscientia的精确化学设计平台结合起来。合并后的实体现在拥有超过10个临床项目，与大型制药公司的合作伙伴关系可能带来价值200亿美元的里程碑付款，而且——关键的是——在18个月内，他们预计会有10个临床结果，这些结果要么验证要么摧毁AI药物发现的论点。
“我们认为提议的合并是深度互补的，并且符合我们实现药物发现工业化、为消费者提供高质量药物和更低价格的使命，”Recursion的联合创始人兼CEO Chris Gibson博士说，他将继续担任合并后公司的CEO。
“实现药物发现工业化”这个短语是关键。这些公司试图做的，正是将制药研发从由训练有素的专业人士实践的手工艺，转变为一个可扩展、可预测、自动化的过程。这就像手工制作家具和经营现代化工厂之间的区别。
第三章：现实检验——为什么这（还）不是你被推销的奇迹
现在来说说让风险投资家不舒服、让科学家会心点头的部分：AI药物发现确实前景广阔，但它不是魔法，炒作已经远远超过了现实。
让我们从一个令人不安的事实开始：截至2026年2月，还没有任何一种由AI发现的药物获得完整的FDA批准并上市。一个都没有。尽管有十年的承诺、数十亿的投资和数百篇宣传“突破”的新闻稿，我们还没有证据表明AI能将一种药物从电脑屏幕一直带到药房货架上。
目前处于临床试验阶段的药物无疑令人鼓舞。但关键是，临床试验的设计初衷就是为了让大多数药物失败。我们之前谈到的90%的损耗率并不会仅仅因为药物是AI设计的就神奇消失。生物学依然复杂。人类仍然难以预测。世界上所有的计算能力都无法改变一个基本现实：我们还没有完全理解人体的工作原理。
Derek Lowe，某种程度上已成为行业在AI炒作方面的良心，直言不讳地说：“我告诉人们，我是短期悲观主义者，长期乐观主义者。我看不到这些东西不能成功的理由——没有数学上的、逻辑上的、生物学或科学上的理由。只是，要让它们成功将非常困难。”
他对充斥该领域的“AI将加速一切”的叙事特别持怀疑态度。“将临床前阶段的成本降低20%或使其速度加快20%确实能省钱，”Lowe在他有影响力的博文‘AI与药物发现：攻克正确的问题’中写道。“但这些固然很好（记住，我们还没达到），真正的问题在于候选药物在临床中的失败。与临床失败率相比，其他所有事情都只是四舍五入的误差。”
理解这一点至关重要。AI可能在早期阶段表现出色——识别靶点、设计分子、预测结合亲和力。但药物开发中昂贵、耗时、高失败率的部分正是临床试验本身。而AI无法更快地进行临床试验。你仍然需要招募患者、给药、等待看它是否有效、在数月或数年内监测副作用。这部分从根本上受到人类生物学和安全法规的约束，再多的计算能力也无法加速。
然后是数据质量问题。AI系统的好坏取决于训练它们的数据。而关于制药数据，有一个令人不安的秘密：其中很多是混乱的、不完整的，或者是在不一致的条件下收集的。已发表的研究存在众所周知的偏向正面结果的偏见。负面数据往往永不见天日。而确实存在的数据可能无法捕捉到决定药物在人体内是否有效的那些微妙的、依赖上下文的生物学现实。
“垃圾进，垃圾出”不仅仅是一句口号——它是一个根本性的限制。如果你的AI是基于不完整或有偏见的数据训练的，它就会做出不完整或有偏见的预测。与可能注意到某些不对劲的人类科学家不同，AI会自信地从有缺陷的训练数据中推断，并生成令人印象深刻的错误答案。
还有黑箱问题。许多最强大的AI系统——尤其是深度学习神经网络——本质上是不透明的。它们可以告诉你分子X很可能与蛋白质Y紧密结合，但它们并不总能以人类化学家能够理解和验证的方式解释为什么。这种缺乏可解释性不仅在哲学上令人困扰，它还有实际后果。当一个候选药物在临床试验中失败时，你想理解为什么，以便改进你的下一次尝试。如果AI设计了该分子但无法解释其推理过程，你就回到了原点。
还有一个令人不安的问题：AI到底是在发现根本上的新东西，还是只是在非常有效地重组现有知识？批评者指出，AI系统是基于历史数据训练的——以前试过的化合物、结构已知的蛋白质、已经完成的实验。一个基于过去训练的系统真能产生根本性的新见解吗？还是它只是一个非常复杂的模式匹配引擎，永远被人类知识所束缚？
乐观主义者认为，AI能够找到人类忽略的非显而易见的组合和联系。怀疑论者则担心，我们正在为化学构建一个非常昂贵的自动补全工具。诚实的答案是：我们还不知道。直到这些AI设计的药物通过临床试验，我们才能评估它们究竟代表了真正的创新，还是只是对现有药理学原理的高效复述。
第四章：哲学困境——谁拥有医学的未来？
现在事情变得真正有趣起来——也有点让人不舒服。因为AI药物发现不仅仅是一个技术问题；它是一个深刻的伦理和经济问题，将决定未来几代人能否获得救命药物。
考虑这个场景：一个AI系统为一种罕见疾病设计了一种突破性药物。该AI是基于数十年公共资助的研究、使用患者数据构建的基因组数据库以及在学术期刊上发表的临床试验结果进行训练的。但拥有该AI平台的公司将由此产生的药物申请了专利，并收取每年50万美元的治疗费用。
究竟谁应该拥有这种药物？是制造AI的公司？是提供数据训练它的患者？是资助基础研究的纳税人？更根本的是：如果AI能大幅降低药物发现的成本——将那26亿美元的价格标签压缩到，比方说，2亿美元——我们是否应该预期药物价格会相应下降？
剧透警告：别抱太大希望。
制药行业为高药价辩护的理由始终基于研发的巨大风险和成本。如果AI真的能够同时降低风险和成本，这个论点就会变得相当薄弱。但公司会反驳，他们仍然面临临床试验、监管审批和规模化生产的巨大费用。他们会指出需要从失败项目中收回成本。他们会争辩说，研发效率应该增加创新，而不是降低价格。
Alex Zhavor对AI药物发现可能带来的不确定性直言不讳。在一个常常因炒作而显得不切实际的领域里，他的坦诚本身就是一种价值，提醒我们仅靠技术是无法让患者重获健康的。
但这种效率与公平的结合体，却造就了令人不安的局面。让我们面对现实吧——在未来几年里，制药公司最大的盈利机会并非治疗全球性传染病（如被忽视的热带病或新型病原体），而是针对富裕人群的慢性病（如癌症、神经退行性疾病和自身免疫性疾病）。AI可能会加剧这种不均衡，因为它让资本能够集中于回报率最高的领域。
此外，还存在着名为“算法偏差”的幽灵活现。如果AI是基于那些无法代表全球人口多样性的数据所训练的，那么所设计出的药物可能对某些人群的效果较好，而对其他人群则较差（甚至有毒副作用）。基因组数据早已存在种族偏差；AI可能会在不知不觉中加剧这一问题，创造出对某些人群有效而对其他人群无效的药物。
这些都是复杂的问题，没有简单的答案。但它们在AI药物发现进入主流之前就已存在，且需要解决。
而更为迫切的还需要面对一个让人不安的解释：关于专利和知识产权。
传统上，药物发现中的“突破性进展”是指发现了一个新的分子结构，或者为一个已知的疾病靶点找到了新的使用方式。AI驱动的药物发现则威胁要颠覆这一模式。如果AI仅仅是在现有分子空间里进行“重新组合”，那么它发现的化合物可能在无明显新颖性的情况下，也具有极大的治疗潜力。这类化合物是否可以申请专利？
再如：一个AI系统在无人直接指导的情况下，独立“发现”了一种已知药物对一种新疾病有治疗作用。那么，谁在这个发现中拥有权益？是AI的所有者？是训练数据的提供者？还是AI本身（目前法律上不承认AI具有法律主体资格）？
这些问题并非理论上的。它们已经在法律、监管和政策层面引发争论。美国专利商标局（USPTO）已经就AI在发明中的角色发布了初步指南，但距离明确的法律框架还有很长一段路要走。而随着AI在药物发现中扮演越来越大、甚至日益自主的角色，这些争论只会愈演愈烈。
结论：玻璃瓶里的硅基梦想
那么，AI驱动的药物发现究竟是怎么回事？是一项真正的革命，还是昂贵的炒作？就像大多数复杂问题一样，答案是：两者皆是。
是的，AI已经成功地缩短了药物发现早期阶段的时间，从“筛选大海”变成了“精确制导”。是的，已经有一些令人瞩目的例子表明，AI设计的药物在更短时间内进入了临床试验，这是传统方法无法做到的。是的，通过模式识别、分子生成和预测建模，AI确实有潜力将制药研发从一个赌局式的过程转变为一个更具可预测性的过程。
但同时，是的，AI尚未交付任何一款获得FDA完全批准的“完整药物”。是的，临床试验的高失败率依然存在，而AI无法改变人类生物学的基本规律。是的，数据质量、算法偏差、缺乏可解释性以及伦理问题等挑战仍然严峻。而且，是的，炒作往往远远超过了现实。
最终，AI药物发现是否能在“玻璃瓶里实现硅基梦想”，取决于我们能否在技术潜力和人类复杂性之间找到平衡。它是一项强大的工具，但需要谨慎使用。它是一项革命性的技术，但需要智慧与同情心来驾驭。它是一项承诺，但只有经历临床试验的严格检验，并解决伦理、经济和法律问题后，才能真正兑现。
而那个“兑现”的时刻，或许正在到来，但尚未来临。在此之前，让我们保持热情，也保持谨慎。
致谢
我感谢Derek Lowe、Alex Zhavoronkov以及许多为这篇文章提供见解的科学家和研究者。我也感谢读者您，花时间深入了解这个复杂而迷人的领域。让我们继续关注，因为“硅基梦想”才刚刚开始。
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