这项研究结论并不难接受。
耶鲁大学研究人员发现了一种市售的低成本处方药，可能有助于缓解部分自闭症谱系障碍（ASD）患者的症状。
如果你认为这是叶酸醛（一种维生素B衍生物，曾被炒作可能成为治疗方案），那就错了。
在该研究中，研究人员汇总了774种美国食品药品监督管理局（FDA）批准的药物数据库，并测试它们对经基因改造表现出自闭症特征的斑马鱼行为的影响。
选择这种实验对象可能听起来不寻常，但这些小型热带鱼类近年来已成为科学界最强大的研究工具之一。
人类与斑马鱼共享约70%的相同基因，且与人类疾病相关的基因中约有84%在该动物体内存在对应基因，使其成为研究从肌肉萎缩症、黑色素瘤到癫痫和帕金森病等多种疾病的有力模型。
在测试的774种FDA批准药物中，研究人员将范围缩小至520种无毒且对斑马鱼行为产生显著影响的药物。
在该组药物中，一种特定药物脱颖而出，成为治疗ASD的潜在候选者。
左卡尼汀以商品名卡尼汀（Carnitor）销售，目前用于治疗肉碱水平低下症——一种身体无法将食物中的脂肪正确转化为能量的疾病。
但在新分析中，这种每片成本约44美分的药物似乎发挥了更广泛的作用。
研究人员发现，左卡尼汀有助于恢复携带两种关键基因突变的斑马鱼的正常功能，这些基因与大脑发育和自闭症相关特征有关，即SCN2A和DYRK1A。
该药物似乎能"逆转"动物的破坏性行为，同时促进更平衡的新陈代谢和更典型的脑活动模式。
不过，在过度兴奋之前需注意一个限制条件。
尽管SCN2A和DYRK1A的突变是这种神经发育疾病的已知风险因素，但在更广泛的ASD人群中，这些突变相对罕见。
研究表明SCN2A可能占自闭症病例的约1/333，而专家估计携带DYRK1A突变的确诊者不足1%。
综合来看，这些发现表明左卡尼汀可能仅对携带这些特定基因突变的少数ASD患者有益。
尽管如此，耶鲁研究团队表示，他们的发现凸显了在已识别的800多个自闭症风险基因中寻找潜在治疗方法的重要性。
他们还希望其开源的可搜索药物数据库能为未来发现铺平道路。
"我们的研究为探索这些药物机制作为携带特定自闭症风险基因突变个体的潜在治疗靶点奠定了基础，"该研究的资深作者、精神病遗传学家兼神经生物学家埃伦·霍夫曼博士在新闻稿中表示。
这项研究发布之际，美国ASD病例正持续上升。
诊断率近年来急剧攀升，从2000年的每150名儿童1例上升至2022年的每31名儿童1例。26至34岁成年人的诊断率在2011年至2022年间也飙升了450%。
科学家将这一增长归因于诊断标准的扩大、筛查工具的改进以及公众认知度的提高。
自闭症症状可能包括难以进行眼神交流、沟通障碍、难以解读他人情绪、建立友谊困难、重复性行为、对特定物体的强烈兴趣以及感官敏感。
目前尚无药物能够治愈ASD，也不存在能缓解所有患者症状的通用疗法。
耶鲁研究人员目前警告公众不要将左卡尼汀作为治疗手段，强调该药物仍需进行人体测试。
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