英国药品和保健品管理局（MHRA）、国家医疗服务体系（NHS）以及健康技术评估机构（包括英国国家健康与护理卓越研究所NICE、苏格兰药品联盟SMC和全威尔士治疗与毒理学中心AWTTC）共同宣布，三种潜在疗法——包括可能挽救患有致命性代谢疾病的新生儿的疗法，以及针对杜氏肌营养不良症男孩的疗法——成为首批进入英国全新创新药品审批与准入通道（ILAP）的候选产品。这些产品获得了ILAP的"创新护照"资格。
创新护照为研发者提供从开发早期阶段开始的协调支持，包括临床试验支持和NHS协作的优先服务，旨在为当前治疗选择有限或缺失的患者加速获取新药。ILAP的独特之处在于它是全球唯一从研发初期就整合药品开发者、监管机构、英国国家医疗系统及健康技术评估机构的全流程通道。通过提供关于安全性、有效性和价值要求的早期协调指导，该机制可显著缩短有前景的新疗法从研发到获批进入NHS的周期。
新版ILAP在2021年启动的原通道基础上进行了优化，更聚焦于解决未满足临床需求的变革性产品，并将NHS合作伙伴纳入核心成员以确保系统性快速采纳。关键改进包括定制化支持升级、可预测的时间框架、早期患者与NHS参与机制，以及为每个产品设立单一联络点。针对全球5000-8000种罕见病（每种影响英国不足0.1%人口，合计波及300万人）的治疗困境，新版通道特别强化了对小规模患者群体临床试验的支持。
在首轮16项申请中，三种针对罕见病的候选产品获得创新护照资格，它们分别针对：
- 新生儿发作型鸟氨酸氨甲酰基转移酶（OTC）缺乏症：一种导致机体无法分解氨的罕见代谢疾病，若不进行肝移植常在婴儿期致命；
- 杜氏肌营养不良症：一种进行性肌肉萎缩疾病，每3500-5000名男孩中有一例，目前尚无治愈方法；
- 一种影响儿童的罕见神经退行性疾病，当前无可用疗法或治愈手段。
该选择支持了英国政府《罕见病行动计划》的承诺，旨在改善罕见病患者的诊断、治疗和护理，同时契合英格兰《十年健康计划》和《生命科学产业计划》的目标，通过研发创新提升患者治疗效果，巩固英国在全球生命科学领域的领导地位。这些产品仍在开发阶段，未来上市取决于安全性、有效性和价值证据。
MHRA首席执行官劳伦斯·托伦表示："新版ILAP展现了协作监管的最佳实践——患者、医疗伙伴、产业界和监管机构共同为公共健康创造实质性效益。通过从研发初期纳入NHS伙伴并聚焦变革性药物，这一世界领先的整合通道使英国保持创新药物研发前沿地位，同时突破罕见病研发障碍，确保以患者需求为核心，为治疗选择有限的家庭带来希望。"
NICE首席执行官萨姆·罗伯茨博士指出："ILAP迎来首批产品是重要里程碑。作为致力于快速提供最佳医疗的机构，NICE欢迎任何帮助开发者将变革性药物引入NHS的举措。合作伙伴组织、产业界与患者的协作真正塑造了新版ILAP服务，我们期待继续这一激动人心的合作，加速患者获取改变生命的药物。"
医疗改善苏格兰首席执行官罗比·皮尔逊表示："我们很高兴SMC参与ILAP，以更快将创新药物提供给需要者。苏格兰政府致力于通过《罕见病行动计划》改善罕见病患者生活，我们自豪支持这些可能惠及英国家庭的创新疗法开发。"
AWTTC临床主任詹姆斯·库尔森教授强调："AWTTC欢迎三项候选产品获得创新护照资格。这些创新产品纳入ILAP是罕见病药物评估的重要进展，有助于确保全英及时公平获取新药。我们期待继续与合作伙伴协作，为患者提供安全有效的治疗，推动英国成为药物研发和生命科学的世界领导者。"
OTC缺乏症疗法开发者iECURE首席执行官乔·特鲁伊特表示："我们荣幸获得创新护照资格。这一独特倡议旨在加速患者获取变革性新药，我们很自豪参与其中。期待与英国医疗伙伴深化合作，推进创新靶向基因插入平台，以最高效安全的方式为OTC重度缺乏症患者及家庭带来突破性治疗。"
ILAP向全球商业及非商业开发者开放，申请产品需尚未进入确证性临床试验阶段。该英国全国性计划核心合作伙伴包括：全威尔士治疗与毒理学中心（代表威尔士NHS）、英国药品和保健品管理局、英国国家健康与护理卓越研究所、英格兰NHS、苏格兰药品联盟（代表苏格兰NHS）以及北爱尔兰卫生部。支持伙伴涵盖卫生与社会 care 部、国家健康研究院、生命科学办公室、苏格兰政府和威尔士政府。首轮入选的两家开发商选择暂不公开名称。
英国药品和保健品管理局作为卫生与社会 care 部执行机构，负责监管全英药品、医疗器械及输血用血液成分的安全有效应用，其所有工作均基于严谨事实判断确保治疗获益大于风险。
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