在2026年行业展望访谈中，拉吉·普里(Raj Puri)阐述了如何通过协调机制平衡速度与加速药品上市所带来的财务和监管风险。
Argonaut制造公司(Argonaut Manufacturing)首席商务官拉吉·普里探讨了药品产品上市过程中速度与风险之间的复杂平衡。普里指出，尽管尽快将产品推向市场对患者获取和商业生存至关重要，但压缩的时间表会带来显著的监管和财务障碍。他强调，"作为生物技术或制药公司，尽可能快地将产品推向市场至关重要"。
讨论的主要挑战之一是大规模生产的"赌博"。普里强调，加速的时间表往往迫使公司在收到监管机构的指导性意见前就决定是否进行商业化规模的产品生产。他解释道："压缩的审查时间表实际上迫使生物技术和制药公司进行一定程度的赌博，这个决策实质上是：你是否在获得监管指导性反馈前就开始大规模生产？"这一财务风险因需要与监管机构积极协商特殊安排（例如允许滚动提交生产数据）而进一步加剧。
普里还分享了一个涉及救命生物制剂的个人案例研究，其中由于"压倒性疗效"，第3期研究被提前终止。虽然这是积极的结果，但这在提交窗口期间造成了患者获取缺口，并导致了临床使用挑战。由于研究提前结束，最终的监管标签要求ICU临床医生使用不熟悉的临床试验工具，需要进行大规模的教育工作。
最后，访谈讨论了加速上市的全球影响。美国食品药品监督管理局(FDA)、欧洲药品管理局(EMA)和日本卫生当局的不同要求往往迫使公司优先考虑某一司法管辖区。普里总结道，虽然压缩时间表极具吸引力，但它们需要稳健的应急策略以及与监管机构深入的协作关系，以确保所有要求的一致性。
访谈实录：
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早上好。我是拉吉·普里(Raj Puri)。我是Argonaut制造公司(Argonaut Manufacturing)的首席商务官。Argonaut是一家总部位于加利福尼亚州卡尔斯巴德(Carlsbad, California)的合同制造公司。公司内有两个独立部门。一个部门专注于生命科学和诊断产品的生产，第二个部门则专注于无菌灌装药品产品。很高兴今天能在这里与大家交流。
作为生物技术或制药公司，尽快将产品推向市场至关重要。从患者获取的角度来看，我们希望尽可能快地拯救或改善尽可能多患者的生命；从商业角度看，我们在上市前基本上是在消耗现金。因此，从商业角度看，尽快上市显然是可取的。然而，这些压缩的时间表可能会带来重大挑战。我个人从监管角度经历了这些挑战，通常你可以看到的是，你能够与监管机构积极协商提交所需数据的特殊安排。因此，你必须与监管机构密切合作，确定将做出哪些特殊安排。例如，在你的PPQ包（本质上是提交时提供的生产数据）中，你可能有机会减少提供的数据量，并以滚动方式提交，而不是在提交日期一次性提交所有内容。因此，这需要与监管机构密切协调来协商这些特殊安排。
从商业风险角度看，压缩的审查时间表实际上迫使生物技术和制药公司进行一定程度的赌博，这个决策实质上是：你是否在获得监管指导性反馈前就开始大规模生产？通常，假设你有一年的审查时间表。六个月后，你可能会得到一些关于临床资料包是否可接受的指导。然后你可以说，六个月后，一切看起来良好，我们将做出决定。这里存在一些风险。但是，临床数据看起来相当不错。我们将决定生产和准备产品以供上市。当你有压缩的时间表时，你实际上无法做出这个决策。你可能必须在提交时就做出决定，而当时你还没有任何关于产品是否将准备好用于商业上市的指导性反馈。因此，与在获得监管机构的指导性反馈时再做决策相比，在提交时就做决策会带来重大的财务风险。
我个人在职业生涯早期，曾是某大型制药公司负责为救命生物制剂制定监管策略团队的一员。第3期研究实际上由于压倒性疗效而被终止，这再次是一个极好的结果。我们非常兴奋，因为该产品正在拯救生命，而现在用安慰剂治疗患者已经不符合伦理，因为我们知道活性成分极其有效。
我们非常兴奋，但这确实给我们后期带来了一些重大挑战。其中一个挑战实际上是患者获取问题。我们由于压倒性疗效而终止了研究，而我们花了大约六到八个月的时间才向监管机构提交申请。你必须汇编所有数据，进行分析，然后还要有审查时间。我们没有一个可扩展的项目来确保患者在此期间能够继续获取该产品。因此，从患者获取角度看，在研究终止和商业批准之间的这段时间是一个重大挑战。从临床使用角度看，我们也面临挑战，因为研究提前终止，我们的患者群体比预期要小得多。结果是，监管机构将临床试验严重程度评分工具纳入了我们的标签。
这意味着，从商业角度看，现在要求那些未参与临床试验的临床医生使用他们从未使用过的工具。因此，从商业角度看，我们现在正试图教育ICU医生和护士如何有效地使用此工具评估患者。这是他们以前从未做过的事情。因此，这也给我们带来了重大挑战，再次说明一定程度上是压缩时间表导致的。归根结底，虽然压缩时间表极具吸引力，但它们确实迫使公司在提交前制定非常稳健的应急策略，并迫使他们与监管机构密切合作，以确保他们对要求有一致的理解。它还可能产生迫使公司优先考虑某些司法管辖区而非其他管辖区的意外效果。因为FDA可能要求的内容可能与EMA要求的有很大不同，而EMA的要求又可能与日本卫生当局的要求不同。因此，你现在必须说，好吧，这些中哪些是优先市场？因为坦率地说，我们只能真正满足其中一个。因此，这是经历压缩审查时间表的另一个外围结果。
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