苏黎世大学(University of Zurich)和苏黎世大学儿童医院(University Children's Hospital Zurich)的一个研究团队开发了一种治疗患有神经系统恶性肿瘤儿童的新方法。通过将一种已获批的药物与特殊饮食相结合,他们能够减缓肿瘤生长并刺激癌细胞成熟为正常神经细胞。
神经母细胞瘤(neuroblastoma)是神经系统的一种恶性肿瘤,在儿童中最常见且最具侵袭性的实体瘤之一。大多数患病儿童年龄小于五岁。特别是在高风险神经母细胞瘤中,尽管进行了强化治疗,预后仍然不佳,只有一半的儿童能够治愈。
药物效果增强
由苏黎世大学(University of Zurich, UZH)和苏黎世大学儿童医院的研究小组负责人兼主治医师拉斐尔·莫舍(Raphael Morscher)领导的研究团队,现在与国际合作伙伴一起开发了一种新的治疗方法。研究人员专注于一种与二氟甲基鸟氨酸(difluoromethylornithine, DFMO)的药物-饮食组合,该药物最近在瑞士获批。DFMO抑制所谓的多胺(polyamines)的产生,而多胺在儿童肿瘤细胞生长中起关键作用。
"我们发现,在受控条件下应用针对脯氨酸(proline)和精氨酸(arginine)的无饮食方案时,DFMO在小鼠中的效果可以提高一倍以上。"
拉斐尔·莫舍(Raphael Morscher),苏黎世大学(University of Zurich, UZH)和苏黎世大学儿童医院的研究小组负责人兼主治医师
这种饮食通过额外阻断多胺前体的形成,增强了药物的效果。
重编程癌细胞
这种治疗方法不是破坏癌细胞,而是促使它们成熟。这阻止了肿瘤不受控制的细胞分裂,细胞开始转变为更成熟的神经细胞——这是神经母细胞瘤中被阻断的自然过程。
"这种治疗不仅减缓了肿瘤生长,还带来了癌细胞的功能性变化,"莫舍描述这种新的治疗方法时说道。在临床前小鼠模型中,肿瘤生长显著减慢甚至消退——且治疗耐受性良好。它通过阻止特定遗传蓝图被正确读取和翻译来靶向癌细胞中的蛋白质生产。这改变了细胞的功能并促进癌细胞的成熟。
酶替代饮食
拉斐尔·莫舍(Raphael Morscher)的研究团队目前正在与费城儿童医院(Children's Hospital of Philadelphia)和普林斯顿大学(Princeton University)的国际合作伙伴合作,为临床应用准备这种疗法。"为了将这种创新方法带入临床试验,我们正在使用一种在儿童中替代饮食的酶。我们的目标是为受影响的儿童提供一种新的、更温和的治疗选择,"莫舍说。
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