欧洲药品管理局（EMA）已授予雷因治疗公司（Rein Therapeutics）的主打候选药物LTI-03孤儿药资格，该药物旨在帮助特发性肺纤维化（IPF）患者维持肺功能。
这一资格认定是在EMA孤儿药品委员会对孤儿药资格申请给出积极意见后，由欧盟委员会正式通过的。
孤儿药资格旨在支持罕见病药物的开发——这些疾病在欧洲影响不超过万分之五的人口，或其销售收入不太可能证明所需研发投入的合理性。监管激励措施包括降低监管费用、EMA提供的方案协助，以及在欧盟获批后享有10年的市场独占期。
LTI-03此前已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格认定。
"这一认定对雷因公司而言是一个重要的监管里程碑，对IPF患者来说也是一个有意义的进步，"雷因公司首席执行官Brian Windsor博士在公司新闻稿中表示。"在欧洲获得孤儿药资格认定，验证了我们的策略——该策略不仅能减缓疾病进展。我们相信LTI-03有潜力满足这一未满足的医疗需求。"
LTI-03包含有助于调节纤维化的蛋白质部分
IPF是最常见的肺纤维化类型，是一种慢性疾病，其特征是肺组织进行性炎症和瘢痕形成（纤维化），这损害了肺部摄取氧气并将其输送到身体各部位的能力。
尽管IPF的确切病因尚未完全明确，但成纤维细胞（参与伤口愈合的细胞）的异常激活被认为在疾病过程中起作用。这种过度激活可能由肺泡上皮细胞（构成肺部微小气囊的细胞，气体交换在此发生）的慢性损伤引发，导致过度瘢痕组织形成。
LTI-03包含窖蛋白-1（caveolin-1，Cav1）的一部分，Cav1是一种通过维持启动和停止伤口愈合过程的通路平衡来帮助调节纤维化的蛋白质。IPF患者的肺部Cav1水平降低。
LTI-03通过干粉吸入器直接递送到肺部，旨在恢复Cav1活性。通过这种方式，该疗法旨在限制激活成纤维细胞所涉及的反应，减少促纤维化蛋白的产生，并保护健康的肺泡上皮细胞。综合这些效果，该疗法旨在阻止疾病进展。
该疗法在临床前研究和试验中显示出前景
据雷因公司称，EMA的最终决定得到了临床前数据的支持，这些数据证明了生存率和肺功能的改善。
在临床前研究中，用LTI-03处理从IPF患者身上获取的肺组织样本，降低了已知在IPF中驱动炎症和纤维化的几个分子信号通路的活性。LTI-03还减少了瘢痕组织主要成分胶原蛋白的产生。
1b期试验（NCT05954988）的初步结果显示，每日两次低剂量（2.5毫克）LTI-03治疗降低了多种纤维化标志物的水平，并提高了肺泡上皮细胞健康生物标志物的水平。包括接受更高剂量治疗的参与者数据在内的更新分析显示，多个纤维化生物标志物呈现剂量依赖性趋势。
该疗法目前正在进行中的2期研究RENEW（NCT06968845）中进行评估。该研究于去年5月开始招募，最近在公司解决了监管机构的所有担忧后，FDA解除了全面临床暂停。
在RENEW研究中，最多120名40岁及以上、在过去五年内被诊断为IPF的成年人被随机分配，每日两次接受2.5毫克或5毫克吸入式LTI-03或安慰剂治疗。试验的主要目标是评估该疗法在长达24周（约6个月）的治疗期内的安全性和耐受性。次要结果包括肺纤维化和肺功能测量指标的变化。
RENEW的早期发现表明，除了降低纤维化标志物外，LTI-03还有助于保留一种对组织修复和再生至关重要的肺泡上皮细胞。该疗法总体上耐受性良好。
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