麦吉尔大学、产业界、魁北克药物发现联盟（CQDM）与加拿大脑科学基金会展开合作，共同推进药物研发。
新型药物为神经病理性疼痛和失眠患者带来希望
由麦吉尔大学、魁北克省政府及私营企业组成的多元联盟，在新型药物研发领域取得重大进展。该药物有望缓解失眠和神经病理性疼痛。此次突破得益于魁北克省政府（MEIE）通过魁北克药物发现联盟（CQDM）提供的65.8422万美元资助、加拿大脑科学基金会45.3125万美元拨款，以及魁北克德尔马化学公司（现明凯蒙特利尔）与加拿大卫生研究院（CIHR）的联合拨款，研究总投入达160万美元。
研发始于2007年，麦吉尔大学及麦吉尔大学健康中心研究所（RI-MUHC）取得关键科学发现。麦吉尔大学精神病学系教授、RI-MUHC科学家加布里埃拉·戈比博士（Gabriella Gobbi, MD, PhD）当时正在研究可能缓解焦虑和抑郁的化合物。“其中一种化合物对大脑褪黑激素受体产生意外效果，使实验动物进入深度睡眠，”她回忆道。
褪黑激素是调节昼夜节律的激素，主要在黄昏时由松果体释放，因此被称为“黑暗激素”。它天然作用于大脑中两个受体MT1和MT2，这两个受体专门调控大脑功能。
“纯属偶然，我们测试的化合物被证实是MT2受体激动剂，”同样任职于RI-MUHC的戈比博士解释道。该化合物不仅能诱导睡眠，还能增加恢复性睡眠——即非快速眼动睡眠（NREM），这是维持身体健康所需的深度睡眠。
“失眠是严重影响日常功能的重大问题，可能引发抑郁症、糖尿病甚至心血管疾病等健康隐患。”
戈比博士
据加拿大卫生研究院估计，近24%的加拿大人患有睡眠障碍。
初步发现数年后，戈比博士发现该化合物的低剂量即可减轻神经病理性疼痛——一种治疗选择极少的疾病。“当前止痛药主要依赖阿片类药物，存在成瘾等问题，”戈比博士解释道，“新型镇痛剂在医学界备受关注，我们意识到测试中的褪黑激素MT2化合物，可能成为缓解疼痛和失眠的潜在良药。”
然而，新药上市绝非易事。戈比博士将此过程描述为艰难的“苦路历程”。
“多数药物无法进入临床阶段。药物研发存在著名的‘死亡谷’，跨越难度极大且需大量资源，通常依赖以盈利为导向的风险资本。”
戈比博士
《美国医学会杂志》（JAMA）近期研究显示，新药上市平均需13亿美元投资；其他估算甚至更高。
作为促进大学、产业与政府合作的机构，CQDM加速了疫苗、疗法和诊断工具的科学转化，同时为魁北克经济创造价值，最终帮助团队在本地找到解决方案。
“我们非常幸运能立足魁北克，充分利用这些资源。在麦吉尔大学的领导与行政支持下，借助CQDM、加拿大脑科学基金会及德尔马化学公司的资金，我们组建了包含制药与生物技术企业的联盟。”
戈比博士
联盟面临的首个挑战是为毒理学测试创建可行的前体药物，因原化合物具有亲脂性导致不溶。麦吉尔大学药理学、生物化学与化学系兼职教授罗伯特·赞博尼博士（Robert Zamboni, PhD）团队通过改造母分子，成功研发出可口服并在体内代谢的新药。“这是个高度复杂的过程，耗时超过一年，”赞博尼教授回忆道。学术研究需克服诸多障碍才能将创意转化为获批药物。德尔马化学公司协助麦吉尔研究人员大规模合成药物并解决生化问题。产业合作伙伴德尔马化学公司与Evotec在药物合成及该重组分子的临床试验前（Pre-IND）毒理学工作中发挥了关键作用。德尔马化学公司的GMP设施和研发中心将持续支持项目后续步骤，直至获得监管机构最终验证与批准。
戈比博士及其团队现已展望首次人体试验。“这是非凡的成就，在其他地方难以实现，”她表示，“我为能参与这一独特合作而自豪，各方共同努力转化魁北克知识产权，开发出有望积极影响数百万人健康的药物。”
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