新型基因治疗试验为膀胱癌患者带来希望 可能减少手术需求
膀胱癌研究的最新进展表明，基因治疗可能为反复手术和膀胱切除提供一个有希望的替代方案，为非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者带来新的希望。多年来，对标准治疗（如卡介苗[BCG]免疫疗法）无反应的患者不得不接受频繁的肿瘤切除，或面临根治性膀胱切除术的可能性——这是一种具有严重身体和情感影响的改变生活的手术。然而，新的临床试验正在探索基因治疗利用人体免疫系统对抗癌症的潜力，为治疗提供了一个令人兴奋的转变。
膀胱癌是最常见的尿路上皮癌类型，由于其高复发率仍然是一个重大挑战。大约70%至80%的患者被诊断为NMIBC，这是一种最初局限于膀胱内壁的癌症。虽然早期治疗可能成功，但许多患者会经历复发或进展，这通常会导致更积极的干预措施。这促使研究人员寻求更有针对性和持久的治疗方法，基因治疗成为一种有希望的选择。
在佛罗里达州萨拉索塔纪念医疗保健系统的科尔施沃斯基研究与教育研究所，临床医生已开始招募患者参与两项国际临床试验，旨在测试基因治疗作为保留膀胱的替代方案。这些试验被称为ABLE-22和ABLE-32，是一个大型多中心倡议的一部分，在欧洲、北美和亚洲设有研究站点。与依赖手术或全身免疫治疗的传统治疗方法不同，这些试验使用非复制性病毒载体将治疗基因直接递送到膀胱癌细胞中。
这种实验性治疗使用改良的病毒载体递送干扰素α-2b基因，这是一种以其抗肿瘤特性而闻名的蛋白质。该基因通过导管直接递送到膀胱中，促使肿瘤局部产生干扰素。这种局部免疫激活有助于人体免疫系统更好地识别和攻击癌细胞，同时抑制支持肿瘤的血管生长并直接伤害癌细胞。
ABLE-22试验针对的是癌症在多次BCG治疗后持续存在或复发的高风险NMIBC患者。参与者必须在至少两轮标准免疫治疗后经历复发，这一群体传统上除了根治性手术外几乎没有其他选择。该试验正在全球约120个站点招募患者，表明对这种基因治疗方法有广泛兴趣。与此同时，ABLE-32试验针对中风险NMIBC患者，在这些患者中，延迟或避免激进治疗可以大大改善长期生活质量。
早期研究表明，使用病毒载体的基因治疗可能比当前治疗方法提供重要优势。通过将干扰素直接递送到膀胱，这种方法最小化了全身暴露和与传统免疫疗法相关的副作用。研究人员相信，这种靶向治疗可能在保留膀胱功能的同时提供更好的肿瘤控制——这是许多患者的首要优先事项。
试验的首席研究员、医学博士罗伯特·I·卡里（Dr. Robert I. Carey）强调，膀胱癌的基因治疗仍处于实验阶段。然而，他认为这是癌症治疗中可能具有变革性的一步。目标是通过减少对根治性膀胱切除术和重复侵入性治疗的需求来改善患者的生活质量。对患者来说，这种方法不仅为控制癌症带来希望，也为保持独立性和日常功能提供希望。
这些试验的结果可能产生更广泛的影响。ABLE-22和ABLE-32的成功可以塑造未来的研究，影响监管决策，并影响NMIBC治疗的临床指南。更广泛地说，这些研究反映了对基因治疗作为肿瘤学中有效工具的信心日益增强，将病毒学、免疫学和分子遗传学的进步结合到实际治疗中。
随着招募工作的继续和结果的等待，膀胱癌社区正在密切关注这些试验。虽然最终结果仍在等待中，但这些大规模跨国研究的启动代表了一个重要的进步。对于长期以来在复发和根治性手术之间面临艰难选择的患者，这些试验提供了一条有希望的、侵入性较小的个性化癌症护理路径。
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